借鑒國外經(jīng)驗

　　保障罕見病藥品供應(yīng)

　　罕見病藥品保障,，政府部門應(yīng)承擔(dān)起主要責(zé)任,。美國1984年通過的《罕見病藥物法》規(guī)定,，罕見病藥物在被審批的治療領(lǐng)域內(nèi)享有7年的“市場獨占”，在此期間,，政府一般不再批準(zhǔn)治療同類疾病的藥物申報,，療效特佳者例外；對罕見病藥物研究開發(fā)者,，政府給予補助,；藥物臨床實驗經(jīng)費還可以申請免稅。

　　“在這方面,，我們應(yīng)借鑒國外經(jīng)驗,鼓勵自主研發(fā)罕見病防治藥物,對于藥品生產(chǎn)企業(yè)給予政府補貼,，并實施政府定價。”嚴(yán)衛(wèi)星建議,。

　　而丁潔,、林野、陳仲強等七位醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的全國政協(xié)委員建議,，對國外已有的罕見病治療藥物,，應(yīng)開通加速注冊審批的“綠色通道”，保障罕見病患者用得上藥,。同時借鑒印度經(jīng)驗，鼓勵國內(nèi)藥企仿制,；相關(guān)部門應(yīng)對這些藥物的國際專利保護特事特辦,。

　　目前,，上海已有苯丙酮尿癥、戈謝氏病,、法布雷病等12種罕見病可獲得部分醫(yī)保報銷和基金互助,。嚴(yán)衛(wèi)星建議，從國家層面研究制訂醫(yī)保政策,，對罕見病藥物給予一定報銷,，同時加強醫(yī)療救助，避免罕見病患者因病致貧,、因病返貧,。

　　“罕見病并非不可預(yù)防。事實上,，通過基因檢測和科學(xué)育兒,，罕見病家庭就可以養(yǎng)育一個健康的孩子。”王東林建議,，加強罕見病防治知識教育,，提高人們對罕見病的認(rèn)知和預(yù)防意識，盡可能地阻絕罕見病的家庭遺傳,。