數(shù)據(jù)顯示,，我國有2000多萬罕見病患者,，每年新增患者超20萬,。記者從日前召開的2019年中國罕見病大會(huì)上了解到,，醫(yī)療、醫(yī)保,、醫(yī)藥“三醫(yī)”正聯(lián)動(dòng)破解罕見病診療難,、用藥難的困境。

漸凍癥,、脆骨癥,、亨廷頓舞蹈癥……這些少見的病名背后，是罕見病患者到處求醫(yī)問藥的艱辛不易,。中國罕見病聯(lián)盟秘書長,、北京協(xié)和醫(yī)院副院長張抒揚(yáng)說，罕見病大部分由遺傳因素導(dǎo)致,，要么沒有藥,，要么藥價(jià)極高。對(duì)罕見病診治這一國際性的難題,，我國正摸清罕見病發(fā)病“底數(shù)”,，邁出加強(qiáng)診療體系建設(shè)的關(guān)鍵一步。

在會(huì)上,，國家衛(wèi)健委副主任王賀勝說,，我國第一批罕見病目錄和診療指南已印發(fā)。目前國家衛(wèi)健委已成立國家罕見病診療與保障專家委員會(huì),，并要求2019年11月1日起新診斷病例,，發(fā)現(xiàn)一例，登記一例,。醫(yī)務(wù)人員相關(guān)培訓(xùn)也在進(jìn)行中,，努力實(shí)現(xiàn)罕見病早發(fā)現(xiàn)、早診斷,、能治療,、能管理。

面對(duì)罕見病患者“缺藥”之困,，國家藥監(jiān)局副局長徐景和說,，截至目前，已有75件罕見病藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)范圍,，首批21個(gè)罕見病藥品享受到稅收優(yōu)惠,。對(duì)臨床急需的境外罕見病新藥，國家藥監(jiān)局已會(huì)同國家衛(wèi)健委建立專門通道進(jìn)行審評(píng)審批,，專門通道的藥品將在3個(gè)月內(nèi)完成審評(píng),。

罕見病的治療方案花費(fèi)高、耗時(shí)長,，令患者及家庭不堪重負(fù),。國家醫(yī)保局副局長李滔說,，據(jù)初步統(tǒng)計(jì)，在我國已經(jīng)獲批上市的55種罕見病用藥中,，目前已有32種被納入國家醫(yī)保藥品目錄,。今年擬談判的百余種藥品中還有10種罕見病用藥，有望在未來納入醫(yī)保目錄,。

李滔說,，在現(xiàn)有的基本醫(yī)療保障體系以外，國家醫(yī)保局也在積極與相關(guān)部門協(xié)調(diào)溝通,，探索罕見病用藥保障的新機(jī)制,，以提高罕見病保障的可行性和水平。