人民政協(xié)網(wǎng)北京12月29日電（通訊員 陳祖怡 記者 李木元）近日,，復(fù)旦大學(xué)管理學(xué)院健康金融研究室聯(lián)合艾社康(上海)健康咨詢有限公司在滬聯(lián)合發(fā)布《加強(qiáng)中國(guó)罕見病患者用藥保障行業(yè)研究和政策建議報(bào)告》(以下簡(jiǎn)稱報(bào)告)，首次聚焦了我國(guó)罕見病群體“用藥難”的問題,，全面分析了我國(guó)罕見病用藥可及性現(xiàn)狀,，指出“孤兒藥”的可及性不僅僅是一個(gè)醫(yī)療問題,，更帶有獨(dú)特的社會(huì)屬性，重視罕見病群體是構(gòu)建和諧社會(huì)不可缺失的一環(huán),。

顧名思義,，罕見病是指那些發(fā)病率極低的疾病,，因此罕見疾病又稱“孤兒病”,，而罕見病專用的相關(guān)藥品被稱為“孤兒藥”,，藥的研發(fā)需要制藥企業(yè)投入較高成本，企業(yè)往往需要通過相對(duì)高的藥品價(jià)格來平衡研發(fā)及運(yùn)營(yíng)成本,，這導(dǎo)致其單價(jià)較高,。

《報(bào)告》顯示，目前我國(guó)“孤兒藥”無論是在上市種類,、國(guó)家醫(yī)保覆蓋情況以及整體支出水平等關(guān)鍵指標(biāo)上均有較大提升空間,。目前，在中國(guó)被納入第一批罕見病目錄的121個(gè)病種中有44個(gè)罕見病在全球范圍內(nèi)有88種治療藥物,，而中國(guó)上市的僅有35種,，很多創(chuàng)新罕見病用藥沒有進(jìn)入我國(guó)，不少患者仍然“無藥可用”,。

同時(shí),，根據(jù)IQVIA（艾美仕市場(chǎng)研究公司）的測(cè)算，我國(guó)35 種孤兒藥中有 24 種屬于月均治療費(fèi)用較高的特藥品種,。而24 種特藥中僅6種在國(guó)家醫(yī)保目錄中,，3種是 2017 年國(guó)家談判品種，其余大部分罕見病特藥目前還未進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保覆蓋范圍,，患者長(zhǎng)期規(guī)范化治療難以維系,。面對(duì)著難以承擔(dān)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)及現(xiàn)實(shí)壓力，大部分患者無法接受足量的治療,，甚至不得不選擇放棄,。

《報(bào)告》指出，公平性問題是影響罕見病整體醫(yī)保支出的重要因素之一,。雖然近年來部分省市的醫(yī)保部門開始主動(dòng)將“孤兒藥”納入地方醫(yī)保目錄中,，但其覆蓋病種和保障力度仍然有限。

《報(bào)告》建議,，應(yīng)推進(jìn)更多“孤兒藥”進(jìn)入國(guó)家談判,，由上而下、以藥帶??；推動(dòng)國(guó)家層面建立罕見病的籌資和救助體系；推動(dòng)地方醫(yī)保納入罕見病用藥,，探索創(chuàng)新籌資與風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)模式,；繼續(xù)推動(dòng)基礎(chǔ)研究和診療能力建設(shè)；制定罕見病國(guó)家計(jì)劃,，推動(dòng)罕見病立法,。

《報(bào)告》指出,，商業(yè)健康險(xiǎn)可以在醫(yī)保之外為民眾提供補(bǔ)充保障，為患者提供選擇權(quán),，并降低醫(yī)?；饓毫ΑＳ捎诤币姴≈獣月瘦^低且患者較為分散,，罕見病商保產(chǎn)品的落地和長(zhǎng)期發(fā)展更需要政府的積極參與,，以提高目標(biāo)人群的參保意識(shí)和參保率。商業(yè)保險(xiǎn)模式的介入,，或許將為罕見病保障系統(tǒng)打開一扇門,，而這一創(chuàng)新模式依然需要更多的扶持和推動(dòng)。

《報(bào)告》還指出,，提高我國(guó)罕見病用藥的可及性涉及到多個(gè)環(huán)節(jié),，包括新藥的研發(fā)、新藥的快速審批上市,，以及更多創(chuàng)新型籌資與支付模式的探討,。雖然我國(guó)各項(xiàng)政策確是起步較晚，但在近年鼓勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)和加速審批審評(píng)的大環(huán)境下,，一些涉及到罕見病藥品的鼓勵(lì)政策也陸續(xù)出臺(tái),。2015 年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）發(fā)布《關(guān)于藥品注冊(cè)審評(píng)審批若干政策的公告》,，其中明確提出對(duì)創(chuàng)新孤兒藥的申請(qǐng)實(shí)行單獨(dú)排隊(duì),，加快審評(píng)審批。如2016年10月,，用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）適應(yīng)癥的雅美羅獲得原國(guó)家食藥監(jiān)總局免三期臨床試驗(yàn)優(yōu)先審批,，提前 4 年在國(guó)內(nèi)上市，成為了國(guó)內(nèi)首個(gè)治療sJIA的生物制劑,。而近日又傳來血友病新藥Hemlibra舒友立樂（艾美賽珠單抗）獲批的好消息,。