國家食藥監(jiān)發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》

本周一，隨著國際罕見病日的到來，各大媒體紛紛關(guān)注罕見病治療和藥品研發(fā),，讓此類病癥急需的“孤兒藥”和醫(yī)療保障再次引發(fā)輿論關(guān)注。據(jù)國家食藥監(jiān)官網(wǎng)顯示,，上周發(fā)布的《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品可享受注冊申請優(yōu)先審評審批,，在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列,。

據(jù)了解,，罕見病又稱“孤兒病”，根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義,，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65％,。～1％,。的疾病,。世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異,。我國對罕見病雖無明確定義,，但在世界已確診的近7000種罕見病中，80%與遺傳缺陷有關(guān),。中國約每一到兩千個孩子中就有一個因遺傳而患有此類疾病,，代表性病癥有白化病、漸凍癥和瓷娃娃癥等,。

相對于種類繁多的“孤兒病”,，該類疾病所需的藥品可謂稀世罕見。目前,，中國罕見病總患病人口約為1680萬,，95%沒有治療方法。種類稀缺外加價格昂貴,，讓不少人將罕見病藥品戲稱為“孤兒藥”,。以“注射用伊米苷酶”（又名思而贊）為例,，它是國內(nèi)唯一能有效治療戈謝病的藥物，售價約23000元/瓶,，患者每月至少需花費20萬,，僅此一項開銷一年就高達200萬。

如此高昂的開支下,，一方面是由于國內(nèi)藥企以利潤不高為由不愿生產(chǎn)“孤兒藥”,，另一方面則是因為我國對罕見病沒有全國性醫(yī)療保障。羊城晚報報道稱,，雖然國內(nèi)醫(yī)學(xué)界,、科學(xué)界，包括政府相關(guān)的專家學(xué)者都在大力推進中國的罕見病立法,，全國人大代表,、安徽大學(xué)教授孫兆奇還曾連續(xù)十年提出罕見病防治的議案和建議，但是由于沒有罕見病官方定義,，無任何支持的國家政策,，無醫(yī)保報銷，罕見病治療處于三無狀態(tài),?；谏鲜鲈颍瑖鴥?nèi)藥企大多不愿意去布局孤兒藥研發(fā),，而國外已經(jīng)批準的孤兒藥也很難進入中國,，進來了由于醫(yī)保不能報銷也難以進入罕見病患者的治療。

針對全國性醫(yī)保在罕見病方面缺失的問題,，許多地方紛紛出臺新政填補空白,。據(jù)悉，浙江,、青島等地已將苯丙酮尿癥,、戈謝病所用藥物納入醫(yī)保，多方共同承擔患者藥費,；上海也建立了罕見病名錄,，并設(shè)罕見病門診方便患者就醫(yī)；云南前不久發(fā)布消息稱,，遺傳代謝性病患兒可在云南省第一人民醫(yī)院遺傳診斷中心申請出生缺陷干預(yù)救助,；此外，諸如垂體瘤患者病友會的組織也在復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院宣布成立……

另據(jù)《意見》要求,，包括在中國境內(nèi)外上市銷售的創(chuàng)新藥,、轉(zhuǎn)移到中國境內(nèi)生產(chǎn)的創(chuàng)新藥、使用先進制劑技術(shù)及創(chuàng)新治療手段、重大疾病防治中具有清晰臨床定位的中藥（含民族藥）等有臨床急需,、市場短缺或有明顯臨床價值的藥品均將獲得優(yōu)先審批,。艾滋病、肺結(jié)核,、病毒性肝炎,、惡性腫瘤、兒童用藥品以及老年人特有和多發(fā)疾病等治療藥品也包含其中,，共計17種,。