人民政協(xié)網(wǎng)北京3月10日電（記者 楊嵐 班子晨（實(shí)習(xí)））“我是商業(yè)保險(xiǎn)方面的外行,，因?yàn)楹币?jiàn)病的特殊性,，我想了解從保險(xiǎn)的角度有沒(méi)有可能突破和創(chuàng)新罕見(jiàn)病商業(yè)保險(xiǎn)的支付方式,?！比ツ耆珖?guó)兩會(huì)期間,，全國(guó)政協(xié)委員,、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長(zhǎng)丁潔與部分委員聯(lián)合提交的《關(guān)于建立中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》的提案引發(fā)廣泛熱議，并獲得了中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)回復(fù),。近日,，在由人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)主辦的“促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新 提升患者用藥可及性”座談會(huì)上，丁潔等委員,、專家與中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人再次對(duì)話。

當(dāng)日,，十余位委員,、專家,、患者代表及企業(yè)代表就我國(guó)罕見(jiàn)病多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)以及提升藥物可及性等問(wèn)題建言獻(xiàn)策、深入交流,。

缺醫(yī)少藥,、罕見(jiàn)病患者何去何從

“兩年前我患了一種名叫卡斯特曼的罕見(jiàn)病，發(fā)病率為十萬(wàn)分之一,，患者五年生存率只有51%,。遺憾的是，目前國(guó)內(nèi)沒(méi)有專門的藥物可治,?！?strong>淋巴瘤之家下屬卡斯特曼之家主理人林琳在座談會(huì)上的一席話，讓現(xiàn)場(chǎng)嘉賓陷入了沉思,。

“醫(yī)療資源少,、治療手段少是我們這類罕見(jiàn)病治療的難點(diǎn)?！?strong>神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的家屬桂學(xué)森如是說(shuō)道,，“目前，我國(guó)還沒(méi)有設(shè)立專門的兒童腫瘤醫(yī)院,，基層兒童腫瘤的認(rèn)知度,、治療經(jīng)驗(yàn)以及治療手段也和一線城市醫(yī)院有很大差距，所以有相當(dāng)一部分患兒經(jīng)歷過(guò)誤診和不規(guī)范治療情況,，從而錯(cuò)過(guò)了最佳治療時(shí)機(jī),。”

“‘健康中國(guó)2030’中有一個(gè)很重要的原則是一個(gè)都不能少,?！?strong>全國(guó)政協(xié)委員、原北京醫(yī)院院長(zhǎng)王建業(yè)指出,，我國(guó)罕見(jiàn)病患者人數(shù)達(dá)2000萬(wàn),，雖然和我國(guó)14億總?cè)丝谙啾容^少，但亟須社會(huì)高度關(guān)注,。

十二屆全國(guó)政協(xié)委員,、中國(guó)癌癥基金會(huì)理事長(zhǎng)趙平坦言，“據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),，目前僅有5%的罕見(jiàn)病能夠進(jìn)行有效的干預(yù)和治療,。這意味絕大多數(shù)罕見(jiàn)病病種診斷及治療都處于空白或半空白狀態(tài)，隨著我國(guó)健康事業(yè)的發(fā)展,，罕見(jiàn)病成為一個(gè)日益顯現(xiàn)的社會(huì)問(wèn)題,，并逐漸受到社會(huì)各界的重視?！?/p>

有藥可醫(yī) 如何避免望藥興嘆

對(duì)罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō),，藥物可及性至關(guān)重要,，但面對(duì)高昂的藥費(fèi)，很多家庭望藥興嘆,。

作為罕見(jiàn)病“1+4”多方支付機(jī)制提案聯(lián)合提案人,，全國(guó)政協(xié)常委、中國(guó)稅務(wù)學(xué)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)張連起介紹,，“1”是指首先將2018年發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病名錄》相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障,，進(jìn)入基本醫(yī)保用藥目錄?！?”是指建立罕見(jiàn)病專項(xiàng)救助項(xiàng)目,、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及罕見(jiàn)病患者個(gè)人支付,。他認(rèn)為,，完全倚靠單一的支付機(jī)制是不行的，要想解決好這一問(wèn)題需要各方形成合力,。

中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)人身保險(xiǎn)監(jiān)管部健康險(xiǎn)處一級(jí)主任科員張俊興從商業(yè)保險(xiǎn)的角度給出了一組數(shù)據(jù),，2020年，我國(guó)商業(yè)健康保險(xiǎn)保費(fèi)收入8172.7億元,，同比增長(zhǎng)15.66%,，疾病保險(xiǎn)方面目前已有200多種重大疾病保險(xiǎn)產(chǎn)品，已將一些罕見(jiàn)病納入保障范圍之中,，保險(xiǎn)公司承辦的大病保險(xiǎn)業(yè)務(wù)覆蓋了12億城鄉(xiāng)居民,，大病患者實(shí)際報(bào)銷比例在基本醫(yī)保的基礎(chǔ)上平均提升了10到15個(gè)百分點(diǎn)，一定程度減輕了大病患者包括罕見(jiàn)病患者的治療負(fù)擔(dān),。

“可保風(fēng)險(xiǎn),，這是商業(yè)保險(xiǎn)的特色。跟遺傳基因高度相關(guān)的病種比較難納入商業(yè)保險(xiǎn)的保障范圍,?！?strong>中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)人身保險(xiǎn)監(jiān)管部產(chǎn)品處四級(jí)調(diào)研員陳健談到，投保人并不知道自己未來(lái)會(huì)得哪種病,，且部分患者在沒(méi)有出生前就已經(jīng)有基因發(fā)現(xiàn),，將產(chǎn)生投保不公平現(xiàn)象。

“對(duì)于可保的罕見(jiàn)病,，商業(yè)保險(xiǎn)一直在努力,。”陳健回應(yīng)丁潔提出的創(chuàng)新罕見(jiàn)病支付方式建議時(shí)表示,，日前,，《重大疾病保險(xiǎn)的疾病定義使用規(guī)范(2020年修訂版)》正式發(fā)布，對(duì)25種重疾、3種輕癥進(jìn)行行業(yè)指導(dǎo)定義,，從疾病致死率,、致殘率,、疾病醫(yī)療費(fèi)用三方面進(jìn)行綜合評(píng)價(jià),，選取覆蓋人群最多的25種疾病，包括惡性腫瘤等疾病進(jìn)行重要性排序,，同時(shí)進(jìn)行責(zé)任擴(kuò)展,，可保的重大疾病種類可達(dá)到50種甚至100種。此外,，給行業(yè)“松綁”,，允許商業(yè)保險(xiǎn)公司調(diào)整長(zhǎng)期健康險(xiǎn)費(fèi)率，鼓勵(lì)開發(fā)終身保險(xiǎn)產(chǎn)品以及開發(fā)專屬疾病保險(xiǎn),，極大解決慢性疾病醫(yī)療費(fèi)用,。“下一步,，還將加大人身保險(xiǎn),，特別是健康保險(xiǎn)的創(chuàng)新，助力構(gòu)建罕見(jiàn)病多層次的醫(yī)療保障體系,?！标惤ㄕf(shuō)。

全國(guó)政協(xié)委員,、證監(jiān)會(huì)科技監(jiān)管工作委會(huì)副主任張野建議,，政府引導(dǎo)、鼓勵(lì)和支持建立各項(xiàng)罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金,，加強(qiáng)罕見(jiàn)病相關(guān)知識(shí)說(shuō)明,，為罕見(jiàn)病患者構(gòu)建起治療的保障網(wǎng)。通過(guò)設(shè)立“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)日”,，提升社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病患者的認(rèn)知和幫助,。

國(guó)家衛(wèi)健委合理用藥專家委員會(huì)臨床藥學(xué)組組長(zhǎng)、北京醫(yī)院藥學(xué)部主任胡欣則認(rèn)為,，要通過(guò)政策設(shè)計(jì),、靈活調(diào)整稅收等方式，對(duì)有意愿開展慈善工作的企業(yè)進(jìn)行鼓勵(lì)和幫助,，重視慈善力量,。同時(shí)，重視罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入后實(shí)際使用問(wèn)題,。

打通“最后一公里” 激發(fā)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新

“隨著藥監(jiān)局的改革,，這些年我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展非常迅速，2020年我國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)在國(guó)際上的融資能力實(shí)際上已經(jīng)超過(guò)了美國(guó)?！?strong>百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱坦言,，“大多數(shù)企業(yè)缺的不是錢，缺的是政策,。比如適度將罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保,，解決罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)院?jiǎn)栴}等?！?/p>

“國(guó)家醫(yī)保談判作為醫(yī)保管理方式的創(chuàng)新性改革,，需要地方在落地層面有長(zhǎng)遠(yuǎn)的探索，急需解決罕見(jiàn)病藥物‘進(jìn)得了醫(yī)保,，進(jìn)不了醫(yī)院,、進(jìn)不了藥店’問(wèn)題?！?strong>北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)副主任委員王琳建議,，要從解決“最后一公里”的問(wèn)題入手，將罕見(jiàn)病藥物納入門診特殊用藥,，報(bào)銷比例等同于門診其他特殊病種的藥品保障水平,；完善特殊藥品雙渠道的管理，加快醫(yī)院進(jìn)藥審批流程,，建立特藥,、罕見(jiàn)病藥品進(jìn)院的綠色通道機(jī)制，罕見(jiàn)病談判藥品不列入醫(yī)院績(jī)效考核的藥占比,；推進(jìn)社會(huì)定點(diǎn)特藥藥店的建立,，授予特藥、罕見(jiàn)病藥品醫(yī)保定點(diǎn)結(jié)算職能,。

十二屆全國(guó)政協(xié)委員,、白求恩國(guó)際和平醫(yī)院原院長(zhǎng)侯艷寧提出，應(yīng)根據(jù)罕見(jiàn)病不同特點(diǎn),，對(duì)其進(jìn)行精細(xì)分類,，分階段或分重點(diǎn)進(jìn)行藥物研發(fā)和治療篩查，從預(yù)防,、診斷,、治療角度對(duì)罕見(jiàn)病藥物價(jià)值進(jìn)行精確評(píng)價(jià)。此外,，根據(jù)罕見(jiàn)病分類,，建立分類診療國(guó)家中心，運(yùn)用“互聯(lián)網(wǎng)+”功能將診療覆蓋全國(guó),，促進(jìn)創(chuàng)新藥的推廣和精準(zhǔn)應(yīng)用,。

北京大學(xué)醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心主任史錄文則認(rèn)為，實(shí)現(xiàn)藥物可及應(yīng)從兩方面進(jìn)行突破，一是提高我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)可及性,，二是促進(jìn)社會(huì)認(rèn)知可及,。利用互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)，建立相關(guān)服務(wù)平臺(tái),，將醫(yī)療服務(wù),、醫(yī)療保障等服務(wù)納入其中，建設(shè)服務(wù)可及,、社會(huì)認(rèn)知可及,、保障可及的宣傳平臺(tái),。

全國(guó)政協(xié)委員,、人口資源環(huán)境委員會(huì)原駐會(huì)副主任凌振國(guó)建議，結(jié)合我國(guó)國(guó)情,，制定罕見(jiàn)病藥物戰(zhàn)略科研行動(dòng)實(shí)施方案,，重視加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì)和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，注重問(wèn)題短板和目標(biāo)導(dǎo)向,，建立健全有利于罕見(jiàn)病藥物科技創(chuàng)新研發(fā)應(yīng)用的多渠道資金投入保障機(jī)制,，強(qiáng)化罕見(jiàn)病藥物需求側(cè)管理，完善罕見(jiàn)病藥物鑒定機(jī)構(gòu)和專家?guī)旖ㄔO(shè),，從推動(dòng)構(gòu)建人類衛(wèi)生健康共同體的高度,，重視和加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物科技創(chuàng)新的國(guó)際交流合作，注重發(fā)揮各層級(jí)各類別企業(yè)特別是更好發(fā)揮醫(yī)療衛(wèi)生企業(yè),，尤其是罕見(jiàn)病藥物科創(chuàng)企業(yè)的主體作用,。

加強(qiáng)罕見(jiàn)病篩查和診療人才培養(yǎng)

“罕見(jiàn)病的內(nèi)涵不僅是在醫(yī)學(xué)界，還有深刻的社會(huì)學(xué)意義,?！币殃P(guān)注罕見(jiàn)病十余年的丁潔談到，罕見(jiàn)病的學(xué)術(shù)支撐和發(fā)展不能停留在對(duì)患者的同情上,，僅有愛(ài)心是不夠的,。她提出，要集中醫(yī)衛(wèi)界,、藥學(xué)界,、媒體界等各個(gè)行業(yè)的力量，通過(guò)提升學(xué)術(shù)認(rèn)知,，共同促進(jìn)罕見(jiàn)病防治事業(yè)的發(fā)展,。

全國(guó)政協(xié)委員、河南省腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)花亞偉針對(duì)缺醫(yī)少藥問(wèn)題建議,，加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì),，加強(qiáng)臨床相關(guān)多中心的研究，加大罕見(jiàn)病的學(xué)科建設(shè)投入；通過(guò)基因檢測(cè)達(dá)到早發(fā)現(xiàn),、早診斷目的,，為臨床治療贏得時(shí)間；加大新藥研發(fā)投入,，在國(guó)家政策層面予以支持,，加大國(guó)外罕見(jiàn)病有效藥物的談判力度。對(duì)于藥物費(fèi)用高昂?jiǎn)栴},，應(yīng)建立多方共同支付機(jī)制,，降低患者醫(yī)療負(fù)擔(dān)。

王建業(yè)從醫(yī)院管理角度建議,，注重罕見(jiàn)病診療人才培養(yǎng),，從政策層面予以保障；搭建學(xué)術(shù)平臺(tái),，構(gòu)建診斷和治療的多學(xué)科診團(tuán)隊(duì),，重視罕見(jiàn)病專科或相關(guān)科室學(xué)科的建設(shè)和發(fā)展,；鼓勵(lì)醫(yī)務(wù)人員參與學(xué)會(huì),、協(xié)會(huì)搭建的學(xué)術(shù)交流平臺(tái)，學(xué)習(xí)相關(guān)經(jīng)驗(yàn),；加大罕見(jiàn)病專業(yè)和團(tuán)隊(duì)投入,，積極參與罕見(jiàn)病新藥的研發(fā)創(chuàng)新。

北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科副主任熊暉提出,，亟須培養(yǎng)罕見(jiàn)病臨床醫(yī)生的臨床思維和人文素養(yǎng),，從可治療的疾病入手，為患者進(jìn)行多學(xué)科管理,，更多參與臨床試驗(yàn),。此外，充分做好罕見(jiàn)病篩查工作,，重視前端檢測(cè),，規(guī)范罕見(jiàn)病治療環(huán)節(jié)。

北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文研究院教授,、衛(wèi)生法學(xué)專家王岳談及罕見(jiàn)病保障立法時(shí)表示,，建議根據(jù)已有的同情用藥制度和超說(shuō)明書用藥管理制度進(jìn)行立法，從孤兒藥,、罕見(jiàn)病立法,，上升到罕見(jiàn)病家庭保護(hù)立法，從家庭的角度幫助罕見(jiàn)病家庭,，具體制定可參照殘疾人保護(hù)法,。