人民政協(xié)網(wǎng)北京2月4日電（記者 楊嵐 陳姝延 班子晨）“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“漸凍人”“月亮孩子”……這些“美麗”的名字背后，是一個(gè)又一個(gè)負(fù)擔(dān)沉重的家庭。2月4日,，由人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)主辦的“因?yàn)楹币?所以創(chuàng)新——促進(jìn)罕見病藥物創(chuàng)新 提升患者用藥可及性”座談會(huì)在京舉行，多位委員,、專家,、學(xué)者就罕見病多層次醫(yī)療保障體系建設(shè),、罕見病藥物創(chuàng)新及可及性問題、罕見病早期預(yù)防,、篩查及規(guī)范診療等話題進(jìn)行深入探討,。

會(huì)議現(xiàn)場。人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)記者 賈寧攝

全世界罕見病有7000多種,，80%與遺傳基因有關(guān),，可累及人體多系統(tǒng)、多臟器,、或造成殘疾,，影響生存質(zhì)量，可危及生命,。2020年2月20日,，國務(wù)院頒布了《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，提出要強(qiáng)化基本醫(yī)療保險(xiǎn),、大病保險(xiǎn)與醫(yī)療救助三重保障功能,，探索罕見病用藥保障機(jī)制。

“目前,，只有不足5%的罕見病有治療藥品,，需長期甚至終生治療。而且這些藥物絕大部分費(fèi)用高昂,，患者及其家庭難負(fù)其重,，這是罕見病醫(yī)療保障面臨的最重要的困境之一?！比珖币姴W(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議秘書長王琳表示,。

“罕見病藥物科技創(chuàng)新能否有所突破，能否盡快在罕見病藥物領(lǐng)域研發(fā)出治病救人的新的良藥,，已成為制約我國罕見病藥物創(chuàng)新,，提升患者用藥可及性的關(guān)鍵問題，是‘卡脖子’的問題,?！比珖f(xié)委員、全國政協(xié)人口資源環(huán)境委員會(huì)原駐會(huì)副主任凌振國表示,，面對全球性醫(yī)療衛(wèi)生健康領(lǐng)域競爭格局的深刻變革大勢,，亟需強(qiáng)化國家醫(yī)療健康戰(zhàn)略科技力量，推進(jìn)我國在罕見病醫(yī)療健康領(lǐng)域科技自立自強(qiáng),，這是從根本上破解罕見病缺良藥,、治愈難、看病貴,、負(fù)擔(dān)重等一系列問題的鑰匙,。

“推動(dòng)罕見病學(xué)術(shù)性研究是內(nèi)核,，這是保持正確方向的根基?！笔嗄觋P(guān)注罕見病的全國政協(xié)委員,、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長丁潔提出，罕見病工作仍面臨諸多挑戰(zhàn),，需持續(xù)探索罕見病的防治體系建設(shè),、推動(dòng)罕見病知識的普及、加強(qiáng)罕見病診療技術(shù)的培訓(xùn),、提高罕見病防治水平,。

罕見病藥物不僅要吃得好，還要吃得起,。去年,，丁潔與多位全國政協(xié)委員聯(lián)名提交的《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》的提案引發(fā)廣泛熱議。作為這項(xiàng)提案的發(fā)起人之一,，王琳介紹,，“1”是指首先將2018年發(fā)布的《第一批罕見病名錄》相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入基本醫(yī)保用藥目錄,?！?”是指建立罕見病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、整合社會(huì)資源,、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及罕見病患者個(gè)人支付,。

十二屆全國政協(xié)委員、中國癌癥基金會(huì)理事長趙平直言,，政府可以主導(dǎo)但不可能包辦?！叭珖种坏貐^(qū)的城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)?；鹨殉霈F(xiàn)收不抵支的現(xiàn)象。即使部分價(jià)格昂貴的罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄,，現(xiàn)行的醫(yī)療保障水平也難以滿足部分罕見病年度費(fèi)用數(shù)百萬的保障需求,。”

會(huì)議現(xiàn)場,。人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)記者 賈寧攝

在罕見病藥物創(chuàng)新及可及性方面,，與會(huì)委員、專家還建議,，依據(jù)國家戰(zhàn)略科技總體規(guī)劃和具體行動(dòng)方案部署,，結(jié)合我國罕見病藥物科技研究領(lǐng)域?qū)嶋H和罕見病防治及診療實(shí)踐中的問題短板，盡早制定我國罕見病藥物戰(zhàn)略科技研究行動(dòng)實(shí)施方案,。重視加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì),，堅(jiān)持系統(tǒng)觀念,，堅(jiān)持集思廣益、開門問策,、深入調(diào)研,，建立健全有利于罕見病藥物科技創(chuàng)新的研發(fā)應(yīng)用的多渠道資金投入保障機(jī)制，強(qiáng)化罕見病藥物需求側(cè)管理,，從推動(dòng)構(gòu)建人類衛(wèi)生健康共同體的高度,，重視和加強(qiáng)對罕見病藥物科技創(chuàng)新的國際交流合作。注重發(fā)揮各層級各類別企業(yè)特別是更好發(fā)揮醫(yī)療衛(wèi)生企業(yè),，尤其是罕見病藥物科創(chuàng)企業(yè)的主體作用,。

此外，創(chuàng)新模式,，建立全國統(tǒng)一的罕見病診療及基金信息管理平臺,，設(shè)立風(fēng)險(xiǎn)控制機(jī)制、評估機(jī)制,、定點(diǎn)管理機(jī)制等,，積極引導(dǎo)患者注冊登記；加強(qiáng)對內(nèi)對外交流,，有利于對罕見病開展早診早治和機(jī)會(huì)性篩查,；推進(jìn)罕見病的集中診療，在國家,、省,、市層面建立罕見病診治中心；重視藥品研發(fā)工作,，讓醫(yī)藥企業(yè)有利可圖,；大力發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn)，推進(jìn)多方共同解決罕見病的醫(yī)療保障問題,。

全國政協(xié)委員,、全國政協(xié)人口資源環(huán)境委員會(huì)原駐會(huì)副主任凌振國，全國政協(xié)常委張連起,，全國政協(xié)委員張野,、王建業(yè)、花亞偉,，十二屆全國政協(xié)委員,、白求恩國際和平醫(yī)院原院長侯艷寧，北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心主任史錄文,，國家衛(wèi)健委合理用藥專家委員會(huì)臨床藥學(xué)組組長,、北京醫(yī)院藥學(xué)部主任胡欣，九三學(xué)社中央醫(yī)藥衛(wèi)生專委會(huì)委員,、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科副主任熊暉,，北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文研究院教授,、衛(wèi)生法學(xué)專家王岳，中國銀保監(jiān)會(huì)人身保險(xiǎn)監(jiān)管部健康險(xiǎn)處一級主任科員張俊興,、人身保險(xiǎn)監(jiān)管部產(chǎn)品處四級調(diào)研員陳健,，淋巴瘤之家下屬卡斯特曼之家主理人林琳，神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者家屬桂學(xué)森,，百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱,，人民政協(xié)報(bào)社黨委副書記、副總編輯張寶川等委員,、專家,、企業(yè)及患者代表參加會(huì)議。