人民政協(xié)網(wǎng)北京11月23日電（記者 楊嵐 賴仁杰）11月20日,，由北京維康慈善基金會主辦,，人民政協(xié)網(wǎng)和美兒SMA關(guān)愛中心協(xié)辦的“共商·共助——多層次保障下罕見病患者生存之路”座談會在京舉行。部分全國政協(xié)委員,、醫(yī)學(xué)專家,、患者組織代表,、罕見病患者及醫(yī)藥企業(yè)代表等圍繞“建立和完善罕見病多層次保障體系”主題,，深入討論交流。

道阻且長 罕見病防治工作前路光明

罕見病指發(fā)病率很低,、很少見的疾病,。國際確認的罕見病達7000種，約占人類疾病的10%,，全球有3億罕見病患者,。80%罕見病與遺傳因素相關(guān)，其中一半是兒童患者,，三分之一在5歲前死亡,。由于我國人口基數(shù)巨大，罕見病患者高達數(shù)千萬人,。

“罕見病不僅是健康問題,，也是社會問題，罕見病患者在就醫(yī),、康復(fù),、學(xué)習(xí)工作等日常生活中面臨諸多挑戰(zhàn)?！敝袊鴭D幼保健協(xié)會終身榮譽副會長,、北京維康慈善基金會顧問李長明表示，關(guān)注罕見病患者,，除了做好預(yù)防,，進行基因篩查之外，還需要多方聯(lián)手,、群策群力,。

通過北京大學(xué)第一醫(yī)院教授、兒科副主任熊暉對于我國罕見病防治概況的介紹,，以及來自SMA美兒關(guān)愛中心的邢煥萍和龔旻對于SMA患者生存現(xiàn)狀的分享,，可以看到目前我國罕見病防控還面臨諸多困境：缺少醫(yī)療保障、用藥困難,、家庭負擔(dān)較重,，是患者面臨的困境,；診斷、治療和預(yù)防困難,，罕見病研究起步晚,，缺少流行病學(xué)資料等各方面支持，特別是基層醫(yī)生缺乏對罕見病的認知,，是科研工作者和醫(yī)務(wù)工作者面臨的困境,。

作為罕見病患者代表的龔旻呼吁社會各方關(guān)心罕見病防治，完善醫(yī)療保障體系,，爭取更多社會資源介入,，解決患者藥物可及的問題；規(guī)范患者確診,、治療,、并發(fā)癥干預(yù)的流程；關(guān)心患者和患者家人,，提高其生活質(zhì)量,。

邢煥萍同時提到，中國的SMA患兒是不幸的,，又是幸運的,。因為近年來，國家對罕見病領(lǐng)域的日益關(guān)注,，陸續(xù)出臺了相關(guān)政策,，SMA患者率先受益于國家罕見病政策和社會各界的幫助。

熊暉教授也介紹說,，近年來,，我國罕見病的診治能力有所提高，罕見病的研究得到重視,，患者組織逐步規(guī)范,，均表明我國罕見病的防治有了明顯進步。

“假如我是委員”是人民政協(xié)報,、人民政協(xié)網(wǎng)推出的首款全國網(wǎng)絡(luò)議政新媒體平臺,，人民政協(xié)網(wǎng)總編輯李木元介紹說，自2019 年9月1日小程序上線以來,，已有超過32萬用戶入駐,，發(fā)布虛擬提案4500多件，150多位全國各級政協(xié)委員入駐,，其中與“罕見病”有關(guān)的醫(yī)療主題提案就有600余件,，充分表明了廣大網(wǎng)民和政協(xié)委員對罕見病醫(yī)療保障問題的關(guān)注與期待。

做好罕見病及出生缺陷防控工作,，對保障公民健康權(quán),、提高全民健康水平,、建設(shè)健康中國無疑具有重大意義。在“健康中國”戰(zhàn)略的指導(dǎo)下,，我國推動罕見病防治工作發(fā)展的政策密集出臺,，包括第一批罕見病目錄的發(fā)布，部分罕見病藥品進入國家基本醫(yī)保險藥品目錄等,。

多方支付建立中國特色罕見病醫(yī)療保障機制

今年2月20日,，國務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，提出要強化基本醫(yī)療保險,、大病保險與醫(yī)療救助三重保障功能,，探索罕見病用藥保障機制。為了落實《意見》精神,，提高重特大疾病和多元醫(yī)療需求保障水平,，今年全國兩會期間,，多位全國人大代表,、全國政協(xié)委員呼吁，建立中國罕見病醫(yī)療保障多方支付機制,。

全國政協(xié)委員,、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔聯(lián)合其他多名委員提交了《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案,，“1”指將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障,；“4”包括建立專項救助、整合社會資源,、引進商業(yè)保險以及患者個人支付等逐步建立罕見病多方支付機制,。丁潔提到2019年下半年以來，“‘1+4’多方支付機制”提案內(nèi)容更加清晰,，這不僅是在解決罕見病群體的用藥難題,，更是在決勝脫貧攻堅之年解決因病致貧、返貧問題,。 “提案一經(jīng)提出,，社會反響熱烈，得到銀監(jiān)會等相關(guān)機構(gòu)的積極回復(fù),，我對提案的落地充滿信心,。”

全國政協(xié)常委,、中國稅務(wù)學(xué)會副會長張連起是這項提案的聯(lián)合發(fā)起人,。他認為，隨著我國醫(yī)療保障制度建設(shè)進入高質(zhì)量發(fā)展階段,，罕見病醫(yī)療保障成為醫(yī)療改革的難點,，也成為社會治理體系的短板,。“1+4”多方支付機制是破題之舉,，目的是將有為政府和有效市場結(jié)合,，用系統(tǒng)、全面,、發(fā)展的思路,，走出一條中國特色的罕見病醫(yī)療保障之路。

浙江大學(xué)何文炯教授,、佛山市醫(yī)療保障局張正科長等在會上分享了在建立罕見病醫(yī)療保障機制上的實踐和經(jīng)驗,。無論是大病醫(yī)保廣覆蓋，保障待遇好的“安徽經(jīng)驗”,，還是建立罕見病用藥保障新穎籌資機制的“浙江經(jīng)驗”,，或者商業(yè)保險模式創(chuàng)新、保障范圍廣的“佛山經(jīng)驗”,，都是對罕見病醫(yī)療和社會保障制度進行的有效探索和嘗試,。

“為愛吶罕” 共推罕見病多層次保障體系建設(shè)

“醫(yī)療改革本質(zhì)上就是醫(yī)療保障覆蓋的問題，有多少錢做多少事,?！笔萌珖f(xié)委員、中國癌癥基金會理事長趙平分享時表示,，雖然目前我國的醫(yī)療費用增速持續(xù)快于GDP增長速度,，但是個人、社會和政府三方資源均有限,，“共商·共助”才是合理途徑,。他認為，罕見病醫(yī)療保障體系建設(shè)應(yīng)遵守三大原則：集中診治,，以高效醫(yī)療解決罕見病問題,；優(yōu)先將治療效果好的藥物納入醫(yī)保；進行頂層設(shè)計,，讓醫(yī)保與商業(yè)保險等方式并舉,，推進多方共同參與。

“罕見病之所以難以診斷,，因為很多情況下涉及多學(xué)科,，所以多學(xué)科合作在罕見病診療過程中非常重要。同時由于罕見病人群數(shù)量稀少且分散,，知識和信息的搜集是一大難題,，數(shù)據(jù)庫往往是碎片化的?！睆堖B起常委建議,，將罕見病與大數(shù)據(jù),、區(qū)塊鏈以及互聯(lián)網(wǎng)金融等聯(lián)合起來，可以最大限度地集中各種資源為罕見病患者群體提供幫助,。

全世界已知的罕見病約有7000種,，但其中只有約6%的疾病有藥可治。對罕見病患者而言,，“醫(yī)無所藥”是確診后又一無法回避的困境,。中國藥科大學(xué)教授、國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究中心執(zhí)行副主任邵蓉表示,，新藥品管理法的頒布實施,，可以使罕見病創(chuàng)新藥加快上市注冊，及早惠益患者,。但是影響創(chuàng)新藥物可及性的,，還涉及生產(chǎn)、配送,、采購,、進院、處方以及醫(yī)保,、專項救助,、患者支付等其他因素。為切實提高患者創(chuàng)新藥物的可及性,，各方政策目標和措施應(yīng)當(dāng)全面、系統(tǒng),、協(xié)同,、可持續(xù)。

“做好罕見病及出生缺陷防控工作,，需要社會多方力量的通力合作,，推進建立和完善罕見病多層次保障體系?！?十一屆全國政協(xié)常委,、原衛(wèi)生部部長張文康在會議總結(jié)中提到，此次座談會十分有意義,，也許永遠無法消滅罕見病,，但是可以試圖消除“罕見”，關(guān)注每一個罕見病患者就是在關(guān)愛每一個生命,。讓我們一步一個腳印,，為罕見病患者“吶罕”，為中國的罕見病事業(yè)發(fā)展添磚加瓦,。