人民政協(xié)網(wǎng)北京12月19日電（記者 何方）2021年12月18日,，由國家衛(wèi)生健康委員會、中國紅十字會總會指導(dǎo),，中國罕見病聯(lián)盟,、中國紅十字基金會、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會,、中國醫(yī)院協(xié)會主辦,，北京協(xié)和醫(yī)院、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室協(xié)辦,，北京罕見病診療與保障學(xué)會,、北京瑞洋博惠公益基金會與中國研究型醫(yī)院學(xué)會罕見病分會聯(lián)合承辦的“2021年中國罕見病大會”在北京舉行。全國人大常委會副委員長,，中國紅十字會會長陳竺發(fā)來賀信,，共和國勛章獲得者、國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士,、全國人大常委會科教文衛(wèi)副主任委員,，中國醫(yī)院協(xié)會會長劉謙、國家藥品監(jiān)督管理局副局長陳時飛,、國家醫(yī)療保障局副局長李滔,、工業(yè)和信息化部副部長王江平、國家衛(wèi)生健康委副主任李斌發(fā)表視頻致辭,。北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新代表主辦單位現(xiàn)場致辭,。大會由中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康主持,。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康

會議首先由中國紅十字會副會長孫碩鵬宣讀了陳竺副委員長的賀信,，陳竺副委員長謹(jǐn)代表中國紅十字會，向本次大會的順利召開致以誠摯的祝賀,。他說,，黨的十八大以來，罕見病這一特殊領(lǐng)域日益受到國家和社會各方的關(guān)注,。國家衛(wèi)生,、科技,、藥監(jiān)、醫(yī)保等相關(guān)部門通力合作,，在加強政策研究和制度建設(shè)的基礎(chǔ)上,，通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng),、加強區(qū)域協(xié)作和遠程支持等措施,，形成工作合力，探索出破解罕見病防治難題的"中國模式",，共同推進罕見病防治與保障事業(yè)邁上了新的臺階,。

他表示，紅十字運動以保護人的生命與健康為宗旨,。一直以來,，中國紅十字會充分發(fā)揮黨和政府在人道領(lǐng)域的助手和聯(lián)系群眾的橋梁紐帶作用，積極動員社會資源,，開展了一系列罕見病患者救助行動,。

他強調(diào)，做好罕見病防治工作對提高全民健康水平,、建設(shè)健康中國具有重大意義,。希望中國紅十字基金會與中國罕見病聯(lián)盟加強合作，整合資源,，廣泛動員社會愛心力量,，組織實施更多具有針對性的公益項目。同時,，也希望包括醫(yī)藥專家,、愛心企業(yè)、媒體工作者在內(nèi)的各界朋友一如既往地關(guān)心,、支持罕見病防治工作,，共同攜手推進健康中國建設(shè)。

北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新表示,，在國家衛(wèi)健委等相關(guān)部門和中國罕見病聯(lián)盟的支持下,，北京協(xié)和醫(yī)院作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)牽頭醫(yī)院，承其重,，負(fù)其行,，大力推進罕見病診療的攻堅克難工作。未來,，北京協(xié)和醫(yī)院將與各位同道一起,，繼續(xù)深耕罕見病領(lǐng)域，為我國罕見病診療能力的提升做出積極貢獻,。

全國人大常委會科教文衛(wèi)副主任委員,，中國醫(yī)院協(xié)會會長劉謙致辭表示,，罕見病是一種特殊的病癥，給患者和家庭帶來巨大的經(jīng)濟負(fù)擔(dān),，對于貧困家庭來說更是災(zāi)難性的打擊,，有效地防控罕見病是建設(shè)健康中國一個重要組成部分。劉謙呼吁,，全社會各界愛心人士,，愛心企業(yè)，社會團體,，廣大醫(yī)務(wù)工作者,，以及科技人員應(yīng)該攜起手來形成合力，加強罕見病防控工作,、加快罕見病藥物研發(fā),、加大罕見病防控工作投入，給罕見病患者和家庭帶來溫暖和希望,。

共和國勛章獲得者,、國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士在致辭中指出，罕見病防治研究具有非常重要的意義,。罕見病雖罕見,，但中國在任何一個領(lǐng)域的罕見病的病例絕對數(shù)量都很多，可以說,，我國對罕見病方面的研究將會對國際上這個領(lǐng)域的罕見病防治工作做出新的貢獻,。同時，對罕見病的關(guān)注也正是對黨和國家“生命至上”國策的體現(xiàn),。

國家藥品監(jiān)督管理局陳時飛副局長透露,，今年國家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)了利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個罕見病藥品,，用于治療脊髓性肌萎縮癥,、青年帕金森、高氨血癥等罕見病,，這些藥品填補了國內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白,，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來了希望,。他表示,，國家藥監(jiān)局會在黨中央國務(wù)院的堅強領(lǐng)導(dǎo)下，會同國家衛(wèi)健委等相關(guān)部門持續(xù)深化改革,，鼓勵創(chuàng)新,，加強部門聯(lián)動,，鼓勵支持罕見病治療藥品研發(fā),，提高罕見病治療藥品供應(yīng)保障能力,。

國家醫(yī)療保障局副局長李滔指出，自2018年成立以來,，國家醫(yī)療保障局連續(xù)4年每年一次動態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄,，累計將507種新藥、好藥納入了目錄,，通過目錄調(diào)整實現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴大和結(jié)構(gòu)的優(yōu)化,。截止目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市,，其中已有40余種被納入了國家醫(yī)保目錄,，涉及25種疾病。同時,，通過對罕見病藥品的談判準(zhǔn)入,，大幅度降低罕見病用藥的價格，今年共有7個罕見病藥品談判成功,，平均降幅達65%,。他表示，下一步國家醫(yī)保局將會同各方一道,，共同采取一系列措施,，不斷推動罕見病患者用藥的保障工作。

國家工業(yè)和信息化部副部長王江平指出,，“十三五”期間,，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力大幅提升，研發(fā)投入年均增長約8%,，在研新藥數(shù)量躍居全球第二位,，1000余個新藥申報臨床，47個國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市,，創(chuàng)新藥國際注冊取得突破性進展,；供應(yīng)保障能力持續(xù)增強，國內(nèi)企業(yè)新增藥品生產(chǎn)批件2941個,，多個疾控重點疫苗實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化,；衛(wèi)健、工信等五部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》,，收錄121種罕見病,，目前83種治療藥品已在我國上市。他表示,，工信部密切關(guān)注罕見病患者用藥需求,，通過實施《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等，引導(dǎo)企業(yè)加強研發(fā)治療罕見病的特效藥物，將罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化項目納入工程攻關(guān)重點任務(wù),，推動建立罕見病藥物研發(fā)平臺,，支持鼓勵企業(yè)在罕見病藥物研發(fā)中充分發(fā)揮主體作用。同時,，我們將罕見病藥物納入小品種藥,、短缺藥管理，開展集中生產(chǎn)基地建設(shè)和生產(chǎn)供應(yīng)監(jiān)測,，推動罕見病藥物供應(yīng)保障能力得到持續(xù)提升,。

國家衛(wèi)生健康委員會副主任李斌表示， 2018年第一批121罕見病目錄為各部門開展罕見病防治工作提供了重要參考,，推動了我國罕見病防治工作的快速發(fā)展,；除此以外，國家衛(wèi)健委還開展了建立罕見病診療與保障專家委員會,，組織制定罕見病目錄釋義,、診療指南、罕見病學(xué)等指導(dǎo)文件,，建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)實現(xiàn)罕見病雙向轉(zhuǎn)診,、遠程會診，開發(fā)中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)等多項工作,，全面加強罕見病診療管理能力建設(shè),。

會上舉辦了我國罕見病研究領(lǐng)域第一本國家級學(xué)術(shù)期刊《罕見病研究》雜志創(chuàng)刊儀式與“中國紅十字基金會罕見病共助基金”發(fā)布儀式，中國紅十字基金會理事長郭長江為首批基金支持企業(yè)授牌,。國家衛(wèi)生健康委員會財務(wù)司司長何錦國,、國家衛(wèi)生健康委員會醫(yī)政醫(yī)管局監(jiān)察專員郭燕紅、北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新與中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康進行了中央專項彩票公益金支持全國罕見病診療水平和實施能力提升項目啟動儀式,。

中央專項彩票公益金支持全國罕見病診療水平和實施能力提升項目啟動儀式

“中國紅十字基金會罕見病共助基金”授牌儀式

在開幕式后的主題報告環(huán)節(jié),，中國工程院院士，哈爾濱醫(yī)科大學(xué)校長張學(xué),、中國科學(xué)院院士陳凱先,、北京協(xié)和醫(yī)院院長，中國罕見病聯(lián)盟副理事長張抒揚分別就“砒霜治療急性早幼粒細胞白血病的故事” “生物醫(yī)藥創(chuàng)新前沿,、我國發(fā)展態(tài)勢和新階段的思考”“中國罕見病協(xié)同創(chuàng)新體系進展與重點攻關(guān)方向”做了精彩的主題報告,。

2021年中國罕見病大會以“因罕而聚，為愛同行”為主題,，設(shè)開幕式,、主論壇、十五個分論壇和十八個線上專區(qū),，吸引了來自行政部門和海內(nèi)外科研院所,、醫(yī)藥協(xié)/學(xué)會,、醫(yī)療機構(gòu)、高等院校等機構(gòu)的知名專家學(xué)者與罕見病患者等萬余人,。與會代表圍繞“罕見病防治與保障政策,、藥物創(chuàng)新與研發(fā)、臨床診療,、基礎(chǔ)研究,、真實世界研究和信息技術(shù)應(yīng)用”等主題開展研討與交流,。

大會現(xiàn)場

此次大會以罕見病患者為中心,，緊緊圍繞罕見病診療和保障等重點內(nèi)容展開研討，主題鮮明,，切合實際,，啟迪思維，大有裨益,，具有里程碑式意義,，必將為推動罕見病防治事業(yè)發(fā)展、推進健康中國建設(shè)提供新動能,、注入新動力,。