10月19日,，2019年中國罕見病大會在京舉行,。會議透露,，在我國獲批上市的55種罕見病治療用藥中,，目前已有32種被納入國家醫(yī)保藥品目錄，適用于19種罕見病,。其中5種是2019年目錄調(diào)整中新增的,，并且還有部分罕見病治療用藥已進入談判階段，談判成功的將按程序納入目錄,。

國家衛(wèi)生健康委副主任王賀勝指出,，國家衛(wèi)生健康委成立國家罕見病診療與保障專家委員會，建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng),，啟動全國罕見病病例登記工作,，公布第一批罕見病目錄,，印發(fā)《罕見病診療指南（2019年版）》，構建全國新生兒疾病篩查網(wǎng)絡,，加強罕見病藥物研發(fā)和科技攻關等一系列措施,，促進了我國罕見病防治工作的跨越式發(fā)展。將堅持預防為主,，強化早期干預,，降低罕見病發(fā)生率；堅持分類施策,，解決不同類別罕見病的診治問題,；堅持穩(wěn)步推進，多部門綜合施策,，進一步完善罕見病藥品科研,、注冊和產(chǎn)業(yè)政策，構建多層次的罕見病社會保障體系,。

國家醫(yī)療保障局副局長李滔表示,，國家醫(yī)保局將健全醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制，繼續(xù)將罕見病用藥納入優(yōu)先考慮范圍,，及時將符合條件的藥品納入目錄；繼續(xù)開展目錄準入談判和集中帶量采購,，發(fā)揮團購優(yōu)勢,，爭取進一步降低昂貴罕見病藥品的價格；加強與相關部門的溝通協(xié)調(diào),，在現(xiàn)有基本醫(yī)保制度體系以外,，探索進一步提升罕見病保障水平的可行路徑，努力構建具有中國特色的罕見病醫(yī)療保障模式,。

國家藥品監(jiān)督管理局副局長徐景和指出,，國家藥監(jiān)局大力支持罕見病藥品研發(fā)創(chuàng)新，優(yōu)先組織罕見病藥品審評審批,，優(yōu)先辦理罕見病藥品上市,，優(yōu)先審評罕見病藥品豁免申請，配合財政部實施罕見病藥品稅收優(yōu)惠,，全力保障罕見病患者的健康權益,。

會議期間，公布了《2019中國罕見病患者綜合社會調(diào)查》第一階段報告,，發(fā)布了《罕見病藥物衛(wèi)生技術評估專家共識（2019）》,。本次會議由中國罕見病聯(lián)盟主辦，中國醫(yī)院協(xié)會,、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會,、北京協(xié)和醫(yī)院,、中國研究型醫(yī)院學會聯(lián)合承辦。