9月20日~22日,，由上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心主辦,、深圳市醫(yī)學(xué)會支持的第八屆罕見病高峰論壇在廣東省深圳市舉行。論壇上,，上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心正式發(fā)布《患者社群組織如何推動藥物研發(fā)——全球經(jīng)驗(yàn)》研究報告,。

過去50年,，全球僅有不到10%的罕見病有相應(yīng)的治療藥物,。上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心主任兼創(chuàng)始人黃如方認(rèn)為,，罕見病藥物研發(fā)存在研發(fā)難度大、市場需求小,、投資回報率低等天然壁壘,，而打破壁壘的關(guān)鍵在于患者組織，“患者組織可以參與臨床研究的全過程,，其核心價值在于作為罕見病藥物研發(fā)的早期驅(qū)動力，搭建利益相關(guān)方之間的‘橋梁’,，整合資源,，參與政策的推動。藥物研發(fā)的創(chuàng)新模式應(yīng)引入患者組織參與”,。

黃如方說,，專業(yè)化和資金體量、行業(yè)對患者組織的認(rèn)可度、宏觀政策導(dǎo)向等是促使患者組織參與并推動藥物研發(fā)進(jìn)程的核心因素,。相比于歐美國家,，我國患者組織面臨起步晚、數(shù)量少,、組織化,、專業(yè)化程度低、社會資源有限等問題,。對此,，上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心通過開展患者社群組織的孵化和培育工作，目前已幫扶約80家罕見病病友組織活躍于宣傳教育,、科研臨床,、藥物開發(fā)、政策倡導(dǎo)等方面,。