中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心9日發(fā)布消息稱,，該中心的仇子龍研究組與復(fù)旦大學(xué)中山醫(yī)院王小林教授實驗室合作完成了一項新研究,，構(gòu)建出多種新型工具，讓基因編輯窗口更加多樣化,、脫靶風(fēng)險顯著降低，相關(guān)研究成果于9日在線發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《自然-通訊》雜志。

現(xiàn)在全球有約7000種罕見病,，占所有疾病的10%,。科學(xué)界嘗試用基因編輯技術(shù)去解決罕見病的難題,?；蚓庉嫼帽扔谩凹舻丁睂蚪M中的特定DNA片段進(jìn)行敲除、加入,、替換等,，其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等,。其中,，單堿基編輯技術(shù)是一種高精度基因編輯技術(shù)，自2012年CRISPR/Cas9技術(shù)被發(fā)現(xiàn)以來,，這項技術(shù)被寄予厚望,。

仇子龍研究組方面表示，理論上講,，單堿基編輯系統(tǒng)可用于數(shù)百種遺傳病的治療,，具有極大的臨床應(yīng)用潛力。但現(xiàn)有CBE(胞嘧啶堿基編輯器)系統(tǒng)的編輯窗口依然有限,，極大地限制了該系統(tǒng)的適用范圍,。該研究組對新近發(fā)現(xiàn)的十多種七鰓鰻來源的胞苷脫氨酶進(jìn)行了系統(tǒng)性篩選，在此基礎(chǔ)上構(gòu)建了新型CBE系統(tǒng),，其編輯窗口更加多樣化,，且編輯范圍明顯增加，為單堿基編輯技術(shù)的更廣泛應(yīng)用提供了有力工具,。