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基因檢測技術(shù)加速走向臨床
近年來,,基因檢測技術(shù)為人類抗擊癌癥提供了有力輔助。隨著基因檢測技術(shù)的普及,,癌癥發(fā)病的高危人群有機(jī)會(huì)提前獲悉患癌風(fēng)險(xiǎn),,能夠盡早加以預(yù)防與干預(yù),更有助于提升未來的生活品質(zhì),。
在新一代基因編輯工作尤其是CRISPR(成簇的,、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列)推動(dòng)下,新型基因治療正呈現(xiàn)加速邁向臨床趨勢,,生物醫(yī)學(xué)步入新的發(fā)展階段,,多數(shù)受訪專家認(rèn)為,我國在相關(guān)技術(shù)應(yīng)用方面發(fā)展迅速,、優(yōu)勢明顯,,未來可加強(qiáng)原創(chuàng)技術(shù)研究和系統(tǒng)科學(xué)布局。
基因編輯在多個(gè)領(lǐng)域應(yīng)用潛力大
中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所博士,、壹基因創(chuàng)始人王軍一告訴記者,,基因檢測是指取被檢測者的血液、口腔粘膜細(xì)胞,,經(jīng)提取和擴(kuò)增其基因信息后,,通過基因芯片等技術(shù),,對(duì)被檢測者細(xì)胞中的DNA分子的基因信息進(jìn)行檢測,并從中分析出包括疾病風(fēng)險(xiǎn),、用藥安全,、營養(yǎng)代謝等方面的信息。通過基因檢測,,可以預(yù)知高發(fā)疾病患病風(fēng)險(xiǎn),,檢測是否攜帶先天性遺傳疾病基因,能幫助腫瘤患者進(jìn)行個(gè)性個(gè)體化醫(yī)療,。
首先,,基因編輯可治療遺傳病,尤其是單基因遺傳病,。據(jù)估計(jì),,大概有上百個(gè)疾病由單基因突變引起,其中多數(shù)屬于遺傳病,。要從根本上解決問題,,有時(shí)只能通過基因編輯徹底求證治病基因。目前,,CRISPR技術(shù)已被應(yīng)用于治療血友病,、地中海貧血等多種遺傳性疾病的細(xì)胞研究或動(dòng)物研究。
二是與免疫療法結(jié)合治療癌癥,,短期內(nèi)有望進(jìn)入臨床應(yīng)用,。免疫療法有許多種形式,其中一些使用經(jīng)過特定改造的免疫細(xì)胞,,這些免疫細(xì)胞被注入病人體內(nèi)殺死癌細(xì)胞,,因此也被稱為“活著的藥物”。
中國科學(xué)家已經(jīng)開展CRISPR人體肺癌治療試驗(yàn),。7月,,美國食品和藥物管理局專家委員會(huì)一致建議,批準(zhǔn)瑞士諾華公司的一種CAR-T(嵌合抗原受體T細(xì)胞)療法,,為美國批準(zhǔn)首個(gè)基因療法鋪平了道路,。
三是用于治療艾滋病。全球有多家實(shí)驗(yàn)室正在從事基因編輯治療艾滋病研究,。比如,,美國天普大學(xué)科學(xué)家胡文輝領(lǐng)銜的研究團(tuán)隊(duì)最近發(fā)表報(bào)告說,他們利用CRISPR技術(shù)有效剔除了一種人源化小鼠多個(gè)器官組織中的人類艾滋病病毒,。這意味著編輯抗艾朝著開展人類臨床試驗(yàn)方向邁出一大步,。
四是成功實(shí)施一種器官移植、為解決全球移植器官嚴(yán)重匱乏帶來希望。美國哈佛大學(xué)喬治·徹奇及其中國學(xué)生楊璐菡最近發(fā)表報(bào)告說,,借助CRISPR工具,,他們培育出了世界上首批不帶內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的小豬,成功解決異種器官移植中潛在的異種病毒傳播風(fēng)險(xiǎn)問題,。
此外,,CRISPR還被用來尋找和確認(rèn)新的藥物靶點(diǎn)。專家們認(rèn)為,,這項(xiàng)技術(shù)會(huì)成為現(xiàn)代農(nóng)業(yè)科技中作物育種等的一個(gè)重要工具,。
相關(guān)問題引發(fā)全球科學(xué)家討論
基因編輯發(fā)展速度之快遠(yuǎn)超出人們想象,相關(guān)的一些問題亦引發(fā)全球科學(xué)家討論,。
怎樣確保這種新技術(shù)安全使用,。基因編輯可能會(huì)帶來意想不到的問題,。CRISPR發(fā)明人之一,、華人科學(xué)家張鋒團(tuán)隊(duì)近日發(fā)表研究報(bào)告說,不同個(gè)體間存在巨大的遺傳突變,,這些變異可能會(huì)影響CRISPR的精確編輯,。在今年早些時(shí)候美國朱諾治療公司就曾發(fā)生受試患者腦水腫死亡事件。
怎樣正確看待相關(guān)倫理問題,。學(xué)術(shù)界對(duì)爭議較大的人類胚胎基因編輯逐漸達(dá)成共識(shí),認(rèn)為應(yīng)允許開展相關(guān)基礎(chǔ)研究,,但不得擴(kuò)展到生殖領(lǐng)域臨床應(yīng)用,。未來,在嚴(yán)格監(jiān)管條件下可批準(zhǔn)早期胚胎基因編輯臨床試驗(yàn),,但只限于防治嚴(yán)重病癥,。美國最近完成首次人類胚胎編輯研究,成功解決了編輯脫靶和胚胎嵌合這兩個(gè)基因編輯應(yīng)用難題,。
怎樣適當(dāng)監(jiān)管并引導(dǎo)負(fù)責(zé)任而積極發(fā)展,。在基因編輯研究和臨床試驗(yàn)方面,各國都沒有現(xiàn)成監(jiān)管經(jīng)驗(yàn),。今年1月,,美國食藥監(jiān)局曾公布一份監(jiān)管草案,計(jì)劃把基因編輯分為三個(gè)類別監(jiān)管,。一是人類醫(yī)學(xué)產(chǎn)品,,主要是不可遺傳的體細(xì)胞基因治療;二是基因編輯植物衍生食品,,主要考慮可能帶來的額外風(fēng)險(xiǎn),;三是基因編輯動(dòng)物衍生食品,基因編輯動(dòng)物將接受類似新藥的嚴(yán)格監(jiān)管,。
我國研究進(jìn)展受關(guān)注
在CRISPR應(yīng)用方面,,中國創(chuàng)造了多個(gè)第一,,包括第一個(gè)人類胚胎編輯、第一個(gè)治療癌癥的人體臨床試驗(yàn),、第一個(gè)基因編輯克隆狗,、第一對(duì)基因編輯猴等。從有關(guān)基因編輯的論文與專利數(shù)量看,,中國屬于國際前列,。
美國首次人類胚胎基因編輯研究的共同第一作者、索爾克生物研究所華人研究員吳軍認(rèn)為,,中國基因編輯研究起步比較晚,,但發(fā)展可謂突飛猛進(jìn),“應(yīng)用方面是中國的優(yōu)勢,,有待進(jìn)一步開發(fā)更有效,、更安全的新技術(shù)并將其應(yīng)用于創(chuàng)新型領(lǐng)域”。
張鋒團(tuán)隊(duì)成員,、CRISPR專利共享者叢樂也說,,中國在植物領(lǐng)域的CRISPR應(yīng)用走在世界前列,但在核心技術(shù)創(chuàng)新和疾病治療方面還有進(jìn)一步加強(qiáng)的空間,。
此外,,一些專家建議,中國基因編輯技術(shù)的研究和應(yīng)用在系統(tǒng)科學(xué)布局以及相關(guān)的倫理學(xué),、監(jiān)督管理和法律法規(guī)方面還需要進(jìn)一步加強(qiáng),。
9月6日,由中國婦女發(fā)展基金會(huì)主辦,,阿斯利康中國,、燃石醫(yī)學(xué)支持的“檢愛 遇見未知的自己”BRCA卵巢癌慈善關(guān)愛項(xiàng)目(以下稱“檢愛”項(xiàng)目)患者關(guān)愛活動(dòng)在湖南省腫瘤醫(yī)院召開。
據(jù)中國婦女發(fā)展基金會(huì)健康項(xiàng)目辦主任朱寶明介紹,,為增強(qiáng)全社會(huì)對(duì)卵巢癌的關(guān)注,,提升卵巢癌患者及高危人群對(duì)BRCA基因檢測的認(rèn)識(shí),提高我國女性的健康水平,,項(xiàng)目與全國20家頂級(jí)醫(yī)院合作,,免費(fèi)為1000名上皮性卵巢癌患者提供BRCA基因的二代基因檢測。
湖南省腫瘤醫(yī)院副院長王靜介紹,,卵巢癌具有高死亡率,,高復(fù)發(fā)率的特點(diǎn),是嚴(yán)重威脅婦女健康的惡性腫瘤,。我國卵巢癌死亡率居?jì)D科惡性腫瘤之首,,且呈上升趨勢。作為項(xiàng)目指定醫(yī)院之一,湖南省腫瘤醫(yī)院將招募50名上皮性卵巢癌患者加入該項(xiàng)目,。
編輯:趙彥
關(guān)鍵詞:基因 編輯 檢測