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“北京方案”破解造血干細(xì)胞供體不足的世界難題

2016年11月17日 10:14 | 來源:光明日報
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白血病是一種嚴(yán)重的惡性血液病。很多人都會將其與死亡聯(lián)系起來,。的確,,該病的死亡率很高,特別是兒童,,患病的死亡率為所有惡性疾病之首?,F(xiàn)在,中國科學(xué)家在這一領(lǐng)域取得了突破性成果,,破解了造血干細(xì)胞移植供體不足的世界難題,,使更多白血病患者有了治愈希望。如今,,這一原創(chuàng)治療方案,,已經(jīng)被世界骨髓移植協(xié)會命名為“北京方案”,隨著方案在全球的不斷普及應(yīng)用,將惠及世界上更多白血病患者,,使他們重燃生命之火,。

供體缺乏阻礙白血病治愈

北京大學(xué)血液研究所所長、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍帶領(lǐng)團(tuán)隊,,歷經(jīng)10多年的探索,,擁有了這項成果。

“對于白血病患者而言,,造血干細(xì)胞移植是目前治愈的最有效方法?!北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院黨委書記朱軍指出,,長期以來,供體來源缺乏是困擾該病治療領(lǐng)域的世界性難題,。

據(jù)中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會會長劉開彥介紹,,造血干細(xì)胞移植僅限于白細(xì)胞抗原“全相合”的情況下進(jìn)行,也就是同胞兄弟姐妹之間進(jìn)行,,否則極易發(fā)生嚴(yán)重排異反應(yīng),,危及生命。然而,,我國多數(shù)家庭都是獨(dú)生子女,,白血病患者擁有同胞兄弟姐妹的情況并不多見。有些家庭為給患病的孩子做造血干細(xì)胞移植,,不得不再生一個孩子,。

但南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任劉啟發(fā)強(qiáng)調(diào),配對完全吻合的概率,,只有同卵雙生的雙胞胎才是100%,,也就是說,即便有了同胞兄弟姐妹,,他們與患者白細(xì)胞抗原“全相合”的概率僅為25%,。而對于沒有血緣關(guān)系的人群,“全相合”的概率只有十萬分之一,,因此,,想要依靠骨髓庫配型成功的可能性無疑更低。據(jù)了解,,中華骨髓庫等非血緣供者庫,,捐獻(xiàn)成功率僅為11%左右。

新技術(shù)遭遇“排異”難題

早在1989年,,黃曉軍就開始從事血液病臨床及實(shí)驗(yàn)研究,,接觸了大量病例。看著那些由于供者來源缺乏而走投無路的病人,,他不得不逼著自己向前探索,。

20世紀(jì)末,世界各國紛紛開展“單倍體造血干細(xì)胞移植”技術(shù)研究,,這種方法只要求一半配型相合就可以,,即“半相合”。黃曉軍解釋說,,人類的遺傳基因一半來自父親,,另一半來自母親,所以父母和孩子之間的染色體有一半相吻合,,這就意味著,,只要是有親緣關(guān)系的父母、子女,、兄弟姐妹甚至堂表親之間,,都有可能符合要求。如果這一研究取得進(jìn)展,,那么供者來源就不成問題了,。因此他帶領(lǐng)團(tuán)隊,從1996年開始進(jìn)行探索,。

遺憾的是,,造血干細(xì)胞中有一種T細(xì)胞,不僅能抗腫瘤,、抗感染,,對正常細(xì)胞的殺傷力也同樣大,因而采用“半相合”技術(shù)進(jìn)行移植,,常會出現(xiàn)令人頭疼的“抗宿主病”,。由于接受移植的患者排異反應(yīng)非常大,移植后生存率僅為20%,。為應(yīng)對這個問題,,國外醫(yī)學(xué)界的研究,普遍著眼于將T細(xì)胞去除,。但完全去掉T細(xì)胞后,,患者術(shù)后出現(xiàn)感染和復(fù)發(fā)的概率又有所升高,所以,,“半相合”技術(shù)沒能得到推廣普及,。

轉(zhuǎn)向中華文化智慧“求解”

怎樣才能解決這個問題?黃曉軍調(diào)整思路,,轉(zhuǎn)向中華文化智慧“求解”,。

“西方文化比較直接,,不好的東西就要去掉,而東方文化則更加辯證和具有柔韌性,?!秉S曉軍認(rèn)為,正如T細(xì)胞有好的一面也有不好的一面,,因此不必完全扼殺它,。他說,我國有一個成語叫作先抑后揚(yáng),,如果前期把T細(xì)胞的功能先抑制下去,,等到后期再把它發(fā)揮出來,這樣前期它既不會抵抗宿主,,后期又能發(fā)揮抗感染作用,。自此,黃曉軍開啟了人體內(nèi)抑制細(xì)胞排異功能的機(jī)制,,并逐漸形成中國原創(chuàng)的“單倍體造血干細(xì)胞移植”技術(shù)體系。

早在2001年,,一位做完自體移植后復(fù)發(fā)的患者,,采用各種藥物治療都沒有效果,他聽說了黃曉軍正在進(jìn)行的“半相合”技術(shù)研究,,就主動找過來,,要求進(jìn)行這種治療?;颊邔S曉軍說:“如果不試試這個新技術(shù),,我也沒有活下去的機(jī)會,所以你就大膽地做吧,,即使不成功,,也能積累些經(jīng)驗(yàn)?!甭牭竭@些話,,黃曉軍非常震撼。此后,,這位患者成為“北京方案”第一個“半相合”移植病例,,手術(shù)非常成功,實(shí)現(xiàn)了術(shù)后長期存活,。

黃曉軍說:“正是這位患者對生命的渴望,,對醫(yī)生的信任和鼓勵,才使得我有勇氣跨出這一步,,是他用生命成就了我的創(chuàng)新之舉,?!?/p>

“北京方案”突破世界難題

如今,我國這種人人都能找到供體的“半相合”技術(shù)日趨成熟,,移植成功率提高到70%,,與“全相合”移植成功率相當(dāng),而歐美等國的同類技術(shù)成功率仍停留在40%左右,。因此,,在2016年,該方案被世界骨髓移植協(xié)會正式命名為白血病治療的“北京方案(Beijing protocol)”,,并推薦作為全球缺乏全相合供體的移植可靠方案,。不僅如此,這個方案還被寫入國際骨髓移植權(quán)威教材《托馬斯移植》第5版,,并被美國,、英國的骨髓移植協(xié)會,美國國家癌癥研究所相關(guān)《指南》或《共識》引用,。

目前,,由黃曉軍領(lǐng)銜的北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科,已成為全球最大的單倍體移植中心,,也是患者移植生存率最高的移植中心,。截至2015年底,通過該方案治愈的中國白血病患者超過5000人,;法國,、意大利、以色列,、日本,、韓國等均將其作為臨床常規(guī)應(yīng)用,覆蓋全球50%以上的同類移植,;歐美患者采用“北京方案”的比例也在大幅度上升,。在日前召開的第七屆亞洲細(xì)胞治療組織年會上,世界細(xì)胞治療組織副主席下坂皓洋表示,,日本有20%的白血病患者找不到“全相合”供體,,采用“北京方案”治療后,愈后良好,。歐洲血液學(xué)會前主席費(fèi)比則表示,,中國在白血病治療上的原創(chuàng)方案對世界影響深遠(yuǎn),該方案為白血病造血干細(xì)胞移植技術(shù)制定了新標(biāo)準(zhǔn),。

種種國際認(rèn)可,、業(yè)內(nèi)贊譽(yù),對于黃曉軍來說卻僅僅是個開端,?!氨本┓桨浮边€能不能再完善,;以前缺供者,現(xiàn)在可選供者很多,,但哪一個更好,;如果有“全相合”供者,移植效果是不是仍比“半相合”好……為了找出這些答案,,讓患者得到更好的治療,,黃曉軍帶領(lǐng)著團(tuán)隊,一刻也不曾停歇,。

(本報北京11月16日電 本報記者 田雅婷)

編輯:趙彥

關(guān)鍵詞:北京方案 造血干細(xì)胞供體不足 世界難題

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