人民政協(xié)網(wǎng)上海11月7日電 在第三屆進博會上,，武田展示了5款罕見病重磅新品,，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病,、血友病等多個罕見病領(lǐng)域,，展現(xiàn)出武田深耕中國罕見病領(lǐng)域、助力中國罕見病患者早日回歸健康生活的決心和信念,。

罕見病又被稱作孤兒病,，是眾多患病率極低疾病的統(tǒng)稱，目前WHO認(rèn)定的罕見病超過7000種,，其中80%為遺傳病,，僅有5%病種可以有效治療或控制。盡管單個疾病發(fā)生概率較小,，但由于病種眾多,，因此整個罕見病患者數(shù)量較多。在中國,，預(yù)計有超過2000萬罕見病患者,，他們中的大多數(shù)人都面臨著診療率低、誤診率高,、藥物可及性低等諸多困難,。

自收購夏爾以來，武田在中國罕見病領(lǐng)域強勢發(fā)力,，加速引入更多中國罕見病患者急需的創(chuàng)新藥物,。據(jù)了解，僅2020年,，武田預(yù)計上市近7款創(chuàng)新藥,，其中一半以上集中在罕見病領(lǐng)域，有望成為上市新藥最多的跨國藥企之一,。

以遺傳性血管性水腫（HAE）為例,，這是一種嚴(yán)重威脅患者生命的罕見遺傳疾病，主要導(dǎo)致患者多個身體部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫,。這其中最致命的是喉頭水腫,，會快速導(dǎo)致患者呼吸困難甚至是窒息。數(shù)據(jù)顯示,，我國有58.9％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫,，致死率高達11%~40%。由于傳統(tǒng)藥物副作用大,，導(dǎo)致很多患者拒絕用藥,，長期處于無藥可治的困局。2018年5月,，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見病之一,。

因此在本屆進博會上,，武田首次展示了兩款即將引入中國的HAE創(chuàng)新療法，即將填補了中國HAE長期無針對性治療的空白,。這其中包括目前全球首個且唯一針對遺傳性血管性水腫預(yù)防治療的拉那利尤單抗注射液,，該產(chǎn)品于2018年率先在美國獲得上市許可；隨后通過專門通道的加速審評和審批,，即將獲批進入中國,。臨床研究數(shù)據(jù)顯示，定期治療可讓每月疾病的發(fā)作次數(shù)平均降低87%,，而在治療一段時間后,，有77%的患者實現(xiàn)了病情零發(fā)作。而另一款針對HAE急性發(fā)作的醋酸艾替班特注射液,，也在中國直接申報藥品上市注冊申請并已進入優(yōu)先審評,。

遺傳性血管性水腫患者組織“雨燕”動畫IP“腫了鴨”現(xiàn)場演繹患者生命之歌

對此，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授也表示十分高興：“進博會是全國人民關(guān)注的盛會,。作為醫(yī)務(wù)工作者,，我們非常關(guān)注和期待進博會能展示和加速引入更多國際領(lǐng)先的創(chuàng)新療法。像遺傳性血管性水腫這類罕見病,，在中國據(jù)預(yù)測至少有近30,000名患者,，長期得不到有效治療，時刻都面臨著生命威脅,。此次HAE創(chuàng)新療法亮相進博會,，意味著HAE患者實現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望已近在咫尺，這對中國HAE患者來說將是巨大的福音,。”

此外,，武田還在進博會上展示了其它3款罕見病創(chuàng)新療法和個體化疾病治療方案：

l 用于法布雷病患者的長期酶替代治療的瑞普佳? (阿加糖酶α注射用濃溶液）已于今年8月獲批,，是中國目前引進的唯一的人源性酶替代療法；

l 用于戈謝病患者長期酶替代治療的人源性創(chuàng)新藥物維拉苷酶α,，預(yù)計年內(nèi)獲批,，將打破中國十余年戈謝病治療藥物單一局面；

l 預(yù)計年內(nèi)獲批的中國首個支持血友病A藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具myPKFiTTM,，與百因止?（注射用重組人凝血因子VIII）配合使用,，根據(jù)每位患者的情況，計算并調(diào)整用藥,，將患者出血風(fēng)險降到最低,，為中國A型血友病患者開啟個體化治療新時代。

myPKFiTTM

“非常感謝政府提供了進博會這樣的廣闊平臺,，讓各個國家,、行業(yè)、企業(yè)紛紛展示前沿技術(shù)與創(chuàng)新產(chǎn)品，促進全球貿(mào)易和創(chuàng)新一體化,，充分展現(xiàn)了政府推進共同開放,、促進創(chuàng)新發(fā)展的決心?！?武田制藥全球高級副總裁,，武田中國總裁單國洪先生表示，“作為專注于研發(fā)創(chuàng)新的跨國藥企,，我們期待通過進博會,，展現(xiàn)武田核心治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物和突破性療法，以更快的速度引進更多的國際前沿藥物,，幫助中國患者獲得全球同步的治療體驗,，讓中國罕見病患者有藥可治，回歸健康生活,?！埃ㄐ〔ǎ?/p>

中國患者組織成長地圖發(fā)布儀式

此外，本次罕見病專場發(fā)布會上,，武田代表無錫靈山慈善基金會,，展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段性成果“中國患者組織成長地圖”，寓意通過賦能項目,，幫助患者組織定位自身發(fā)展所處階段,，發(fā)掘不同發(fā)展階段的特點，精準(zhǔn)厘清各階段的發(fā)展需求與工作重點,，培養(yǎng)患者組織所學(xué)能力重點,，助力患者組織在中國罕見病事業(yè)發(fā)展中承擔(dān)越來越重要的角色。