人民政協(xié)網(wǎng)北京10月24日電（記者 李木元 何方）2020年10月24日,，由國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局指導,，中國罕見病聯(lián)盟主辦,，北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)院協(xié)會,、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會,、中國研究型醫(yī)院學會罕見病分會、北京罕見病診療與保障學會聯(lián)合承辦的“2020年中國罕見病大會”在北京舉行,。國家衛(wèi)生健康委主任馬曉偉,、國家工業(yè)和信息化部副部長王江平、北京協(xié)和醫(yī)院院長,、中國罕見病聯(lián)盟理事長趙玉沛院士,、國家藥監(jiān)局副局長陳時飛出席大會并致辭。

大會現(xiàn)場

北京協(xié)和醫(yī)院院長,、中國罕見病聯(lián)盟理事長趙玉沛院士代表中國罕見病聯(lián)盟致辭時表示,，在“健康中國”戰(zhàn)略的指導下，我國各項推動罕見病防治工作發(fā)展的政策密集出臺,，罕見病相關工作邁向了新的階段,。聯(lián)盟自成立以來，在聚集研究人才,、融合學科優(yōu)勢,、強化協(xié)同創(chuàng)新、連接各界推動我國罕見病事業(yè)發(fā)展方面開展了卓有成效的工作,。在罕見病診療方面,，推動罕見病多學科診療，開展罕見病診療培訓,、罕見病注冊登記并推動我國罕見病直報,。在罕見病藥物可及和醫(yī)療保障方面,，開展理論及政策研究，探索中國特色的罕見病藥物和醫(yī)療保障方案,。未來,，聯(lián)盟將與各位同道一起繼續(xù)深耕罕見病領域，為早日實現(xiàn)罕見病早發(fā)現(xiàn),、早診斷,、能治療、能管理的目標,，建設健康中國，決勝全面建成小康社會作出新的更大貢獻,。

北京協(xié)和醫(yī)院院長,、中國罕見病聯(lián)盟理事長趙玉沛院士

國家衛(wèi)生健康委主任馬曉偉表示,，做好罕見病工作對保障公民健康權、提高全民健康水平,、建設健康中國具有重大意義,。做好罕見病工作是推動醫(yī)改向縱深發(fā)展的必然要求，是促進學科發(fā)展的內(nèi)在要求,，也是提高醫(yī)院內(nèi)部管理水平的重要實踐,。

馬曉偉特別強調(diào)，罕見病病因復雜,，開展罕見病病因,、藥物相關研究，是推動我國醫(yī)學基礎與臨床相結合取得科研突破的重要契機,?；A與臨床結合的重要性，在抗擊新冠肺炎疫情中得到了很好的印證和體現(xiàn),。今后罕見病工作要更加注重發(fā)揮基礎研究及基礎與臨床相結合的作用,。希望罕見病聯(lián)盟等相關學協(xié)會及全體醫(yī)務工作者在罕見病的基礎與臨床相結合方面開展更多工作，取得突破,。下一步國家衛(wèi)生健康委將圍繞明確工作原則,、開展科學防治，完善協(xié)作機制,、提高管理水平,，適時考核評估、引導高質(zhì)量發(fā)展,，完善醫(yī)療服務,、注重人文關懷,，在這四個方面繼續(xù)推進罕見病相關工作，為更好地保障罕見病患者健康權益,，提高全民健康水平,，決勝全面建設小康社會作出新的更大的貢獻。

國家衛(wèi)生健康委主任馬曉偉

國家工業(yè)和信息化部副部長王江平指出,，罕見病疾病負擔重,、社會關注度高，對提高診療水平,、開發(fā)有效藥物的需求十分迫切,，相關政策急需健全。工信部高度重視罕見病藥物的開發(fā),、生產(chǎn)和交易,，開展了大量工作，有力推動了我國罕見病藥物事業(yè)的發(fā)展,。在通過政策引導企業(yè)發(fā)展罕見病藥物方面,，印發(fā)了蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展實施方案和醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南，均將罕見病藥物列為重點支持對象,。在將罕見病藥物納入短缺藥的種類進行管理方面,，將罕見病藥物列為重點監(jiān)測和保障供應的對象。通過專項對罕見病藥物的產(chǎn)業(yè)化項目給予政策支持等方面,，將罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化項目納入產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型和技術改造專項支持范圍,，將臨床急需的罕見病藥品納入工程化攻關重點任務。下一步,，工信部將在調(diào)動科研機構,、生產(chǎn)企業(yè)開發(fā)罕見病藥物的積極性，和多方聯(lián)動,，研究制定罕見病藥物的激勵政策方面開展更多工作,。

國家工業(yè)和信息化副部長王江平

國家藥監(jiān)局副局長陳時飛指出，國家藥監(jiān)局高度重視罕見病患者的用藥需求,，以深化審評審批制度改革為統(tǒng)領,，從加強法規(guī)標準建設、優(yōu)化注冊管理體系,、提高藥品審評審批效率等方面入手,，開展了大量工作。在優(yōu)化審批審評程序,，加快罕見病用藥上市的速度方面,，建立了罕見病藥品的優(yōu)先審評審批程序，為符合要求的臨床急需境外已上市罕見病藥品建立了快速通道,，60天內(nèi)完成審批,。在滿足臨床急需方面,，已經(jīng)遴選發(fā)布了兩批臨床急需境外新藥評審的名單，其中罕見病治療藥品超過總量的50%,，第三批評審名單的工作已經(jīng)接近尾聲,，即將可以公布。在構建溝通平臺方面,，做好罕見病治療藥品研發(fā)的服務和指導,，建立了藥品研發(fā)與技術審評銜接的溝通討論機制，還陸續(xù)出臺了接受藥品境外臨床適應數(shù)據(jù)的技術指導原則,。在加強部門聯(lián)動方面,，配合有關部門對罕見病治療藥品實施優(yōu)惠政策。

國家藥品監(jiān)督管理局副局長陳時飛

隨后由中央電視臺主持人董倩主持“生命至上”訪談環(huán)節(jié),?！叭嗣裼⑿邸薄⒑笔⌒l(wèi)生健康委副主任,、武漢金銀潭醫(yī)院院長張定宇號召全社會更多地關注罕見病患者,，并用自己的行動詮釋了“生命至上,，攜手同行”的大會主題,。訪談結束后，中國罕見病聯(lián)盟理事長趙玉沛院士為張定宇院長頒發(fā)了“非凡醫(yī)者”榮譽稱號獎杯,。

趙玉沛院士為張定宇院長頒獎

在開幕式后的主題報告環(huán)節(jié),，中國工程院院士、哈爾濱醫(yī)科大學校長張學,，北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記,、副院長，中國罕見病聯(lián)盟副理事長張抒揚,，中國生物技術發(fā)展中心副主任孫燕榮和中國工程院院士,、北京大學第三醫(yī)院院長喬杰，分別就“罕見病研究的體會”“中國罕見病診療和研究協(xié)作體系建設與展望”“中國人類遺傳資源管理政策解讀”和“單細胞水平診斷助力罕見病遺傳阻斷”做了精彩的主題報告,。

大會現(xiàn)場

2020年中國罕見病大會設開幕式,、主論壇、九個分論壇和十個衛(wèi)星會,，吸引了來自行政部門和海內(nèi)外科研院所,、醫(yī)藥協(xié)/學會、醫(yī)療機構,、高等院校等機構的知名專家學者與罕見病患者等3000余人,。大會期間，還發(fā)布了國家衛(wèi)生健康委“十三五”規(guī)劃教材《罕見病學》《中國罕見病社會學調(diào)研》,。