人民政協(xié)網(wǎng)北京1月12日電（記者 李木元）1月12日，一種新型注射用重組人凝血因子Ⅷ（科躍奇）在中國上市,，“中華慈善總會(huì)科躍奇Co-pay慈善援助項(xiàng)目”同時(shí)啟動(dòng),。該藥具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,，延長半衰期，生產(chǎn)過程中未添加人或動(dòng)物來源原料,，降低病原體傳播風(fēng)險(xiǎn),，采用20納米病毒過濾技術(shù)，使用更安心,。專家表示,，臨床試驗(yàn)表明科躍奇預(yù)防治療顯著降低年出血率，有效性和安全性良好,。

血友病是一種遺傳性的終生性疾病,，大部分患者自出生體內(nèi)就缺少凝血因子，正常人習(xí)以為常的觸碰就會(huì)導(dǎo)致出血,，重癥患者沒有明顯外傷也會(huì)發(fā)生“自發(fā)性”出血,。85%的血友病患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。長期反復(fù)的肌肉,、關(guān)節(jié)出血會(huì)造成殘疾,，嚴(yán)重的出血甚至?xí)劳觥?/p>

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科余自強(qiáng)教授介紹，血友病是一種典型的罕見病,，相關(guān)的發(fā)病率統(tǒng)計(jì)調(diào)研結(jié)果表明,，血友病的發(fā)病率為萬分之一，據(jù)此推算,，我國有血友病患者13萬多例,。但實(shí)際上目前我國注

冊確診的血友病患者約為30000例，與患者總數(shù)還有較大差距,。這也意味著還有很多血友病患者可能沒有得到規(guī)范化的治療,。

今年48歲的北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤就是一位血友病患者，他說,，上世紀(jì)七八十年代,，我國根本沒有治療血友病的藥物，也談不上醫(yī)療,，加上沒有錢,，血友病患者根本得不到治療，“因?yàn)殛P(guān)節(jié)反復(fù)出血,，我不得不在12歲時(shí)就坐上了輪椅,。”

中國工程院院士,、江蘇省血液研究所所長阮長耿介紹,，2007年，隨著重組人凝血因子Ⅷ進(jìn)入我國,，血友病患者無藥可醫(yī)的問題得到解決,。近年來隨著國家對罕見病的關(guān)注與支持，A型血友病的診療水平和相關(guān)醫(yī)保政策得到很大程度的改善,，多數(shù)患者出血后造成的疼痛和危及生命的問題已基本得到解決,，如今患者更多的需求則是避免殘疾。

“血友病是唯一一種在全國范圍內(nèi)納入醫(yī)保的罕見病,。作為一名血友病患者,，我非常感謝國家、社會(huì)以及企業(yè)等對血友病患者的支持與關(guān)懷,。從全國血友病患者治療情況來看,目前基本實(shí)現(xiàn)了患者‘不疼’,；實(shí)現(xiàn)血友病患者‘不殘’，我們還需要國家,、社會(huì)各方面給予持續(xù)的關(guān)注和支持,。”關(guān)濤呼吁,。

“科躍奇是一種無菌,、穩(wěn)定、無熱原的注射用重組人凝血因子Ⅷ,，多聚糖分支和唾液酸化水平提高,，半衰期進(jìn)一步延長，長達(dá)14.5小時(shí),。相關(guān)研究發(fā)現(xiàn),，對于兒童與成人A型血友病患者，科躍奇常規(guī)預(yù)防可控制出血及顯著減少出血發(fā)生頻率,。同時(shí)科躍奇具有20納米病毒過濾技術(shù)能夠去除潛在的雜質(zhì),，安全性更高”。余自強(qiáng)表示,，隨著科躍奇的上市以及援助項(xiàng)目的實(shí)施,，將有更多兒童患者可以因此得到標(biāo)準(zhǔn)的預(yù)防性治療，減少關(guān)節(jié)出血,，未來自由奔跑將不再是夢想,。