上市期待“綠色通道”

按照規(guī)定，在創(chuàng)新藥的專利保護(hù)期到期后,，藥廠可生產(chǎn)仿制藥品,，但需進(jìn)行一致性評價(jià)等流程，合格后方可上市,。仿制藥的價(jià)格通常比創(chuàng)新藥低很多,，成為很多患者的替代選擇。但是,，記者調(diào)查發(fā)現(xiàn),，對于很多罕見病患者來說，使用仿制型“孤兒藥”也面臨重重困難,。這是因?yàn)樗幬锏纳鲜谐杀九c其他常規(guī)藥物沒有太大差別,，且仿制藥的低藥價(jià)也導(dǎo)致藥品利潤較低，難以覆蓋上市成本,，抑制了企業(yè)推動藥物上市的意愿,。

陶子是一名罕見病先天性腎上腺皮質(zhì)增生患兒的母親，長期以來,，她都被曲折的買藥之路所困擾,。氫化可的松是當(dāng)前治療先天性腎上腺皮質(zhì)增生的必需藥物，在國內(nèi),，上海上藥信誼藥廠有限公司也生產(chǎn)可替代藥物,，但是只有20毫克劑量的產(chǎn)品,。陶子介紹說：“這個(gè)病對于用藥的劑量精準(zhǔn)度要求很高，給小孩用藥一般是5毫克劑量,，20毫克的藥品只能給成人用,，如果用藥不精準(zhǔn)，會導(dǎo)致很大副作用,?！倍线m劑量的藥物只能在國外購買。陶子表示,，她曾和國外藥企溝通,，對方表示，因?yàn)樗幬锢麧櫶?，無法覆蓋上市成本,，因此不想進(jìn)入中國市場。她只能從國外代購藥物,，這給陶子帶來了很大的政策風(fēng)險(xiǎn),。

對此，記者聯(lián)系了上藥信誼藥廠,。上藥信誼表示,，如果公司獲得5毫克或10毫克規(guī)格醋酸氫化可的松片的生產(chǎn)批文，且市場也有需求,，公司也愿意適時(shí)組織生產(chǎn),，滿足病人的臨床需求。然而,，要獲得生產(chǎn)批文,，藥物的開發(fā)和審批周期較長，前期投入成本很大,，如果市場很小,，企業(yè)就不得不考慮經(jīng)營負(fù)擔(dān)的問題。

同樣的兩難還體現(xiàn)在“老藥新用”上,。濤子是一名罕見病結(jié)節(jié)性硬化癥患者,，主要服用的藥物為仿制藥西羅莫司。盡管療效明顯,，但是西羅莫司的指定適應(yīng)證并不包含結(jié)節(jié)性硬化癥,，在這種情況下，患者用藥都需要通過醫(yī)生申報(bào)的科研項(xiàng)目,。此外,，北京、深圳等地一些醫(yī)院的專科門診在通過倫理協(xié)會的試藥備案后,，也可以開藥,，但患者是以試藥者的身份而非患者的身份用藥，要跟醫(yī)生簽風(fēng)險(xiǎn)協(xié)議,，這讓患者的用藥流程十分復(fù)雜繁瑣,。

“我們希望能夠推進(jìn)‘老藥新用’，讓更多患者能用上這個(gè)藥,，因?yàn)樗鼉r(jià)格便宜,，患者可以負(fù)擔(dān)得起?！睗痈嬖V記者,，盡管國內(nèi)有4家藥企在生產(chǎn)西羅莫司，卻只有華北制藥表達(dá)了配合意愿,，其余的藥企態(tài)度消極,，“所以華北制藥也有很大顧慮,，因?yàn)榧偃缢撕艽蟪杀就苿铀幬镌黾舆m應(yīng)證以后,，其他藥企也都受益，而其他藥企已經(jīng)進(jìn)入很多醫(yī)院,，市場占有率更高”,。

障礙的一面是激勵(lì)機(jī)制欠缺，另一面則是相關(guān)成本高昂,。華北制藥相關(guān)人士焦金平表示,，根據(jù)當(dāng)前的政策，要新增適應(yīng)證,，一般需要3年左右的審批時(shí)間,，“企業(yè)需要負(fù)擔(dān)藥物費(fèi)用、臨床治療費(fèi)用等,，從資金和時(shí)間上來講,，都需要很大的成本，算一下收支賬,，其他企業(yè)也就不會有太多積極性”,。

按照有關(guān)規(guī)定，新藥進(jìn)行臨床試驗(yàn)往往需要獲得足夠多的病例支持,。由于罕見病往往缺少足夠的病例,，在罕見病藥物進(jìn)入市場前，醫(yī)藥公司會提交“臨床試驗(yàn)豁免”或“樣本量減少”的申請,，但是需要每次注冊新藥都進(jìn)行單獨(dú)提交,。賽諾菲集團(tuán)交流傳媒部祝家瑩表示，當(dāng)前的審批方式會大大增加藥企的時(shí)間成本，“希望相關(guān)部門出臺明確的法規(guī),，以明確的原則規(guī)定罕見病藥品可以獲得免臨床,，或直接借鑒國外數(shù)據(jù)，并優(yōu)先進(jìn)行審評,，而不需每次單獨(dú)申請”,。

事實(shí)上，為推動“孤兒藥”上市速度,，國家食品藥品監(jiān)督管理總局出臺了一系列新藥審批改革文件,，提出針對罕見病患者等特殊群體用藥給予加快審評、優(yōu)先審評,，但是實(shí)質(zhì)效果并不明顯,。黃如方認(rèn)為，首先是因?yàn)檫@些政策缺乏細(xì)則,，相關(guān)部門如何執(zhí)行并不明確,。此外，我國罕見病用藥和常規(guī)藥物在同一審批渠道,，缺少單獨(dú)審批路徑,，審批效率也就無從提高。

（文中“陶子”和“濤子”都為化名）