上市期待“綠色通道”

按照規(guī)定,，在創(chuàng)新藥的專利保護期到期后,，藥廠可生產仿制藥品,，但需進行一致性評價等流程，合格后方可上市,。仿制藥的價格通常比創(chuàng)新藥低很多，成為很多患者的替代選擇,。但是,，記者調查發(fā)現(xiàn)，對于很多罕見病患者來說,，使用仿制型“孤兒藥”也面臨重重困難,。這是因為藥物的上市成本與其他常規(guī)藥物沒有太大差別，且仿制藥的低藥價也導致藥品利潤較低,，難以覆蓋上市成本,，抑制了企業(yè)推動藥物上市的意愿。

陶子是一名罕見病先天性腎上腺皮質增生患兒的母親,，長期以來,，她都被曲折的買藥之路所困擾,。氫化可的松是當前治療先天性腎上腺皮質增生的必需藥物，在國內,，上海上藥信誼藥廠有限公司也生產可替代藥物,，但是只有20毫克劑量的產品。陶子介紹說：“這個病對于用藥的劑量精準度要求很高,，給小孩用藥一般是5毫克劑量,，20毫克的藥品只能給成人用，如果用藥不精準,，會導致很大副作用,。”而合適劑量的藥物只能在國外購買,。陶子表示,，她曾和國外藥企溝通，對方表示,，因為藥物利潤太低,，無法覆蓋上市成本，因此不想進入中國市場,。她只能從國外代購藥物,，這給陶子帶來了很大的政策風險。

對此,，記者聯(lián)系了上藥信誼藥廠,。上藥信誼表示，如果公司獲得5毫克或10毫克規(guī)格醋酸氫化可的松片的生產批文,，且市場也有需求,，公司也愿意適時組織生產，滿足病人的臨床需求,。然而,，要獲得生產批文，藥物的開發(fā)和審批周期較長,，前期投入成本很大,，如果市場很小，企業(yè)就不得不考慮經營負擔的問題,。

同樣的兩難還體現(xiàn)在“老藥新用”上,。濤子是一名罕見病結節(jié)性硬化癥患者，主要服用的藥物為仿制藥西羅莫司,。盡管療效明顯,，但是西羅莫司的指定適應證并不包含結節(jié)性硬化癥，在這種情況下,，患者用藥都需要通過醫(yī)生申報的科研項目,。此外,，北京、深圳等地一些醫(yī)院的?？崎T診在通過倫理協(xié)會的試藥備案后,，也可以開藥，但患者是以試藥者的身份而非患者的身份用藥,，要跟醫(yī)生簽風險協(xié)議,，這讓患者的用藥流程十分復雜繁瑣。

“我們希望能夠推進‘老藥新用’,，讓更多患者能用上這個藥,，因為它價格便宜，患者可以負擔得起,?！睗痈嬖V記者，盡管國內有4家藥企在生產西羅莫司,，卻只有華北制藥表達了配合意愿,，其余的藥企態(tài)度消極，“所以華北制藥也有很大顧慮,，因為假如它花了很大成本推動藥物增加適應證以后,，其他藥企也都受益，而其他藥企已經進入很多醫(yī)院,，市場占有率更高”,。

障礙的一面是激勵機制欠缺，另一面則是相關成本高昂,。華北制藥相關人士焦金平表示,，根據(jù)當前的政策，要新增適應證,，一般需要3年左右的審批時間,，“企業(yè)需要負擔藥物費用、臨床治療費用等,，從資金和時間上來講,，都需要很大的成本,，算一下收支賬,，其他企業(yè)也就不會有太多積極性”。

按照有關規(guī)定,，新藥進行臨床試驗往往需要獲得足夠多的病例支持,。由于罕見病往往缺少足夠的病例，在罕見病藥物進入市場前,，醫(yī)藥公司會提交“臨床試驗豁免”或“樣本量減少”的申請,，但是需要每次注冊新藥都進行單獨提交,。賽諾菲集團交流傳媒部祝家瑩表示，當前的審批方式會大大增加藥企的時間成本,，“希望相關部門出臺明確的法規(guī),，以明確的原則規(guī)定罕見病藥品可以獲得免臨床，或直接借鑒國外數(shù)據(jù),，并優(yōu)先進行審評,，而不需每次單獨申請”。

事實上,，為推動“孤兒藥”上市速度,，國家食品藥品監(jiān)督管理總局出臺了一系列新藥審批改革文件，提出針對罕見病患者等特殊群體用藥給予加快審評,、優(yōu)先審評,，但是實質效果并不明顯。黃如方認為,，首先是因為這些政策缺乏細則,，相關部門如何執(zhí)行并不明確。此外,，我國罕見病用藥和常規(guī)藥物在同一審批渠道,，缺少單獨審批路徑，審批效率也就無從提高,。

(文中“陶子”和“濤子”都為化名)