對比之下,，當(dāng)前我國針對罕見病問題的專項立法還是空白,，“孤兒藥”相關(guān)的政策僅散見于藥物安全監(jiān)管制度等方面。多家藥企對記者表示,，國家層面的醫(yī)藥研發(fā)相關(guān)激勵政策基本統(tǒng)一在創(chuàng)新藥層面，藥企要獲得相關(guān)激勵,，“孤兒藥”也只能與其他創(chuàng)新藥物無差別地進入創(chuàng)新藥相關(guān)激勵政策申請通道,。兩類藥物的上市成本幾乎相同，激勵機制也沒有區(qū)別,，但是市場需求卻大相徑庭,，藥企把研發(fā)精力集中于市場需求更大的常規(guī)藥物也就不足為奇。

全國人大代表孫兆奇自2006年起就堅持提交罕見病相關(guān)議案和建議,。在他看來,，要改變國內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)乏力的狀況，就必須通過專項立法予以政策傾斜,，“加快罕見病專項立法,，是解決當(dāng)前罕見病患者困境和‘孤兒藥’研發(fā)滯后問題的最迫切需要”。以利好政策推動市場力量來解決“孤兒藥”的研發(fā)和產(chǎn)出問題,，也是很多專家學(xué)者的共同觀點,。

目前，全球“孤兒藥”市場正處于快速增長階段,，然而研發(fā)的滯后正讓我國藥企錯失在巨大的“孤兒藥”市場中分得更多利潤的機會,。醫(yī)藥市場研究機構(gòu)Evaluate Pharma發(fā)布的2015年“孤兒藥”市場報告顯示，當(dāng)前全球“孤兒藥”市場有著近12%的年增長率,，相比之下,，2015年上半年，全球普通藥品市場增長率僅為5.9%,。報告預(yù)測,，到2020年，全球“孤兒藥”銷量將達到1780億美元,，“孤兒藥”在所有處方藥銷量總額的占比有望超過20%,。全球各大制藥巨頭也瞄準(zhǔn)這一市場，以并購等方式擴大自己在“孤兒藥”市場中的占有率,。與此同時,，我國國內(nèi)藥企生產(chǎn)的“孤兒藥”卻幾乎都是仿制藥，利潤率與創(chuàng)新藥差距巨大，導(dǎo)致我國藥企難以在“孤兒藥”市場中分得高利潤,，其創(chuàng)新能力和市場價值也受到了很大制約,。

高價“孤兒藥”能否入醫(yī)保

對于藥企來說，創(chuàng)新藥的研發(fā)往往需要巨額投入,。而“孤兒藥”市場需求很小,，藥企要想通過銷售利潤覆蓋研發(fā)和上市成本，并獲得較好的回報,，往往會利用專利保護將藥物單價定得很高,。

以黏多糖藥物Aldurazyme為例，按照其上市價格,，每個患者每年的藥物花費至少要200萬元,，這讓患者望藥興嘆。張笑告訴記者,，即使有途徑從國外買到藥,，也根本買不起，“價格太貴了,，所以我只能定期做一下檢查,，身體哪個器官出現(xiàn)問題了，做一下局部治療,?！睆埿Ρ硎荆壳八軌蚵?lián)系到的國內(nèi)患者就有300多人,，治療狀況基本和她類似,。

拜瑪琳中國區(qū)市場準(zhǔn)入經(jīng)理曹雯表示，如果藥物不能進入醫(yī)保目錄,，國內(nèi)患者就很難用得上藥物?！澳壳霸趪鴥?nèi)推廣‘孤兒藥’的成本不小,，包括臨床試驗和注冊審批的投入、醫(yī)保談判,、病人贈藥等,，同時Aldurazyme價格高昂，幾乎不可能僅靠病人自費用藥,，必須在醫(yī)保支付下才可能獲得市場,，國內(nèi)目前尚不具備這樣的條件?！辈荟┱f,，Aldurazyme在多個國家和地區(qū)上市，都是通過納入醫(yī)保目錄,、減輕患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)來獲得市場的,。曹雯還表示,，針對Aldurazyme在國內(nèi)獲批上市，藥企與多個地方政府有關(guān)部門進行過溝通,，但是尚無進展,，各地有關(guān)部門都表示藥物要在獲取注冊資格之后才能考慮是否納入醫(yī)保目錄。

在我國,，由于罕見病特效藥一般不屬于基本藥物,，是否納入醫(yī)保的決定權(quán)一般在各地有關(guān)部門。但是對于地方來說,，決定藥物是否納入醫(yī)保必須在藥物注冊后再進行相關(guān)測算,，因此，按照既有規(guī)定,，各地有關(guān)部門的做法無可厚非,。