成骨不全癥,、黏多糖、血友病,、結(jié)節(jié)性硬化癥,、白化病……對(duì)于公眾而言,，這些詞語(yǔ)聞所未聞,，但對(duì)于當(dāng)事人來(lái)說(shuō),，確實(shí)則如棄之不去的包袱,。據(jù)媒體報(bào)道,，清遠(yuǎn)市人民醫(yī)院每個(gè)?？评锎蠹s有一至兩名罕見(jiàn)病患者,，他們很難享受到正常疾病一樣的治療，更需要社會(huì)的關(guān)懷和救助,。

罕見(jiàn)病,，顧名思義就是指患病率很低、很少見(jiàn)的疾病,。我國(guó)目前有1000萬(wàn)-1500萬(wàn)的罕見(jiàn)病患者,，這些病人不但要忍受疾病折磨，還要面對(duì)各種壓力：無(wú)藥醫(yī)治的困境,、沒(méi)錢(qián)可治的無(wú)奈,、社會(huì)保障的缺失以及周圍人的歧視，以致鐘南山稱他們?yōu)椤叭鮿?shì)中的弱勢(shì)”,。

由于罕見(jiàn)病群體較小,，相關(guān)研究也少，很少有企業(yè)愿意去研制治療罕見(jiàn)病的藥物,，“無(wú)利可圖”導(dǎo)致藥廠和醫(yī)療機(jī)構(gòu)沒(méi)有開(kāi)發(fā)治療方法和藥物的經(jīng)濟(jì)動(dòng)力,；即使研制出對(duì)癥藥品，由于患者市場(chǎng)較小,，其價(jià)格也是高得驚人,，絕非患者所能承受。所以無(wú)藥治,、沒(méi)錢(qián)醫(yī)是國(guó)內(nèi)的罕見(jiàn)病患者面臨的最大難題,。

目前，大多數(shù)罕見(jiàn)病還沒(méi)有治療方法,，比如結(jié)節(jié)性硬化癥,，國(guó)內(nèi)是無(wú)藥可治的，目前只能通過(guò)慈善組織捐贈(zèng)國(guó)外進(jìn)口的雷帕霉素給患者進(jìn)行外用,，取得的效果還不錯(cuò),。雖然國(guó)內(nèi)也有雷帕霉素，但是其在國(guó)內(nèi)通過(guò)臨床安檢的適應(yīng)癥不包含罕見(jiàn)病,，醫(yī)生給病人開(kāi)是違法的,，只能通過(guò)慈善組織捐贈(zèng)分發(fā)給各醫(yī)院使用。

此外,，清遠(yuǎn)目前暫無(wú)針對(duì)各項(xiàng)罕見(jiàn)病的民間協(xié)會(huì)或公益組織，罕見(jiàn)病患者難以找到互助互扶的團(tuán)體,。針對(duì)罕見(jiàn)病的投入,，也幾乎為零。罕見(jiàn)病患者,，無(wú)疑被“邊緣化”了,，不管是現(xiàn)有治療還是疾病研究,，罕見(jiàn)病患者確實(shí)難以引起矚目。

更為關(guān)鍵的是,，在社會(huì)保障這塊,，清遠(yuǎn)沒(méi)有針對(duì)罕見(jiàn)病設(shè)立的特殊醫(yī)保。罕見(jiàn)病患者以個(gè)體出現(xiàn)時(shí),，根據(jù)各個(gè)病種不同,、患病程度不同，申請(qǐng)大病醫(yī)保走普通大病的流程,。比如,，有些罕見(jiàn)病必須要用進(jìn)口藥，花費(fèi)很大,，而由于進(jìn)口藥都不能享受醫(yī)保,，患者的治療費(fèi)用基本上都是自己承擔(dān)，不少家庭貧困的患者就由于沒(méi)有經(jīng)濟(jì)能力承擔(dān)昂貴的醫(yī)藥費(fèi)用而停止了治療,。

與其他疾病不同,，罕見(jiàn)病患者的疾病一般都是終生伴隨，由于國(guó)內(nèi)藥物藥效有限,，患者不得不采用進(jìn)口藥,，卻要面臨報(bào)銷困難的尷尬。筆者認(rèn)為,，清遠(yuǎn)醫(yī)保政策不妨效仿上海,、浙江等地適度進(jìn)行調(diào)整，對(duì)罕見(jiàn)病患者多些關(guān)懷,，允許進(jìn)口藥享受報(bào)銷政策,，尊重患者的基本生存權(quán)和健康權(quán)。