人民政協(xié)網(wǎng)北京5月28日電（記者 李木元 劉暢）隨著2020年全國(guó)兩會(huì)召開(kāi),，兒童用藥安全問(wèn)題再度引發(fā)關(guān)注及熱議,。李克強(qiáng)總理在2020政府工作報(bào)告中對(duì)醫(yī)療工作特別做出指示,，強(qiáng)調(diào)要嚴(yán)格食品藥品監(jiān)管,，確保安全,。為保障兒童用藥安全,，助力兒童健康發(fā)展,，人民網(wǎng)兩會(huì)特別節(jié)目“健康中國(guó)人”圓桌論壇,，以“關(guān)注兒童用藥安全 促進(jìn)兒童健康成長(zhǎng)”為主題，特邀兩會(huì)委員,、兒科院長(zhǎng),、臨床醫(yī)生、藥物研發(fā)專(zhuān)家及政策解讀專(zhuān)家,，共同就我國(guó)兒童用藥安全問(wèn)題展開(kāi)了深入討論,。

困境：不良反應(yīng)高發(fā)，兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)不足

近年來(lái),，隨著經(jīng)濟(jì)的快速發(fā)展以及二胎政策的開(kāi)放,，我國(guó)兒童人口基數(shù)保持持續(xù)增長(zhǎng)。愈發(fā)增長(zhǎng)的兒童數(shù)量,，給本來(lái)就缺乏的兒科醫(yī)療資源帶來(lái)了更大的挑戰(zhàn),。

全國(guó)人大代表、河南省兒童醫(yī)院院長(zhǎng)周崇臣在論壇上指出,，現(xiàn)階段,，在各級(jí)政府和社會(huì)高度重視下，我國(guó)兒童健康事業(yè)實(shí)現(xiàn)了健康發(fā)展,，但也同時(shí)存在著兒童醫(yī)療需求未被滿(mǎn)足和兒童專(zhuān)用藥品短缺的情況,。同時(shí)，兒童用藥方面仍然存在安全隱患,，如藥品規(guī)格不當(dāng),，安全性低，劑型不足,，不良反應(yīng)高發(fā),，及兒童用藥的口味不當(dāng)?shù)戎T多問(wèn)題。

由于兒童身體正處于發(fā)育階段，各器官發(fā)育未成熟,，生理結(jié)構(gòu)與成人有很大區(qū)別,，然而，目前我國(guó)的兒童用藥市場(chǎng)絕大部分藥非兒科專(zhuān)用,，現(xiàn)有的可供兒童使用的藥品品種,、劑型及規(guī)格極少，其有效性與安全性存在不確定性,。研究顯示，我國(guó)3500多種藥品制劑中,，兒童專(zhuān)用劑型僅占1.7%,。

兒童適用藥品少，加上兒童臨床試驗(yàn)難度較高,，我國(guó)大多數(shù)藥品,，包括一些已批準(zhǔn)上市適用于兒童的藥品，普遍存在兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)不足的情況,，這也是導(dǎo)致兒童用藥的不良反應(yīng)頻發(fā)的原因之一,。而兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的缺乏，特別是已批準(zhǔn)上市的產(chǎn)品數(shù)據(jù)的缺乏,，為兒童用藥安全埋下了巨大的隱患,。今年3月，由于退燒藥“安乃近”在兒童群體中出現(xiàn)了大量嚴(yán)重不良反應(yīng),，國(guó)家藥監(jiān)局就發(fā)文明確提出,，18歲以下兒童禁用、刪除兒童用法用量等要求,。

北京大學(xué)第三醫(yī)院兒科呼吸臨床主任周薇教授對(duì)此表示：“推動(dòng)藥物補(bǔ)充兒童的臨床數(shù)據(jù)非常重要,，無(wú)論藥物上市前還是上市后。采取兒童臨床試驗(yàn)或其他可行方法,，藥企都應(yīng)該提供補(bǔ)充藥品的兒童相關(guān)數(shù)據(jù),。沒(méi)有兒童數(shù)據(jù)的藥物，會(huì)為臨床醫(yī)生帶來(lái)很大的用藥困難,。在臨床中,，比如一些仿制藥，雖然成分完全一樣,，但是用于兒童就可能有很大的問(wèn)題,。”

破局：開(kāi)展兒童臨床試驗(yàn),，健全國(guó)家政策法規(guī)

兒童用藥問(wèn)題主要集中在兒童藥的研發(fā),、上市前評(píng)價(jià)和上市后再評(píng)價(jià)與臨床使用等環(huán)節(jié)。國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任王曉玲表示,，要改善這一現(xiàn)狀并解決問(wèn)題,，需要在研發(fā)階段為孩子們量身定制。在新藥上市前,，進(jìn)行必要的兒科人群臨床研究,，獲得兒童用藥數(shù)據(jù)。在上市以后規(guī)范使用,、合理用藥,、個(gè)體化用藥，加強(qiáng)兒童人群用藥的綜合評(píng)價(jià),，補(bǔ)充兒童用藥的信息和數(shù)據(jù),。

王曉玲指出，“臨床研究是制約我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展的因素之一,，是兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的瓶頸,，是解決兒童用藥問(wèn)題的必由之路。如果沒(méi)有兒童受試者參加臨床試驗(yàn),，只能使更多兒童成為無(wú)終止期的臨床試驗(yàn)受試者,。我們必須加強(qiáng)兒童藥全生命周期的風(fēng)險(xiǎn)管理和控制?！?/p>

在談到如何保證兒童用藥上市安全性問(wèn)題時(shí),，藥物制劑國(guó)家工程研究中心研究員王浩也表示：“兒童用藥研發(fā)是全世界性面臨的難題，提升兒童用藥安全性,，需要加強(qiáng)對(duì)兒童用藥品療效觀察,、安全性檢測(cè)、不良反應(yīng)收集等,。同時(shí),，為了保障兒童用藥安全，在上市前,，應(yīng)鼓勵(lì)企業(yè)開(kāi)展藥品上市前的臨床研究,，臨床前的充分研究對(duì)提高提高臨床成功率和安全性也非常有幫助?！?/p>

王浩同時(shí)指出,，近期國(guó)家藥品審評(píng)中心分布了《真實(shí)世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則》征求意見(jiàn)稿，這對(duì)于兒童藥物的臨床研究是一個(gè)令人鼓舞的文件,。

共創(chuàng)：謹(jǐn)慎選擇兒童適用集采品種,，把握質(zhì)量與供應(yīng)天平

近幾年，兒童安全用藥問(wèn)題已引起我國(guó)各方重視,，相關(guān)政府部門(mén)也制定了清晰的發(fā)展政策框架,，從新藥審評(píng)、政策制訂、職能監(jiān)管等多方面著手,，保障兒童的用藥安全,。同時(shí)，為了滿(mǎn)足我國(guó)不斷增長(zhǎng)的用藥需求,，國(guó)家不斷推進(jìn)仿制藥一致性評(píng)價(jià)工作,，并已經(jīng)取得重大進(jìn)展。

隨著一致性評(píng)價(jià)工作的深入,，國(guó)家集中采購(gòu)工作也將更多的兒童用藥納入其中,。“以?xún)r(jià)換量”為老百姓帶來(lái)了切實(shí)的福利,，很多高質(zhì)量仿制藥可以在較短時(shí)間內(nèi)就進(jìn)入醫(yī)院,，讓患者更容易就買(mǎi)到質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的好藥。但由于兒童群體非常特殊,，加之兒童適用藥品的臨床數(shù)據(jù)普遍不足，與會(huì)專(zhuān)家表示,，政府在集采品種篩選過(guò)程中需要更多對(duì)安全性的考量,，甚至給出政策傾斜。比如對(duì)于兒童臨床研究不足而已上市的藥品更加謹(jǐn)慎對(duì)待,，以及在兒童適用的藥物上,，需要專(zhuān)家更充分的論證，必要時(shí)采取藥品臨床綜合評(píng)價(jià),，以保證藥品的質(zhì)量和安全,。

同時(shí)，專(zhuān)家也表示,，鑒于兒童藥與成人藥有著完全不同的特點(diǎn),，兒童藥品在管理和供應(yīng)保障方面應(yīng)該有所區(qū)別也有所側(cè)重。目前市面上兒童專(zhuān)用藥的品種和劑型較少,，不能完全滿(mǎn)足需求,，所以，在對(duì)兒童藥的采購(gòu)設(shè)計(jì)上要特別注重保證供應(yīng),。比如可以嘗試將用量穩(wěn)定的兒童用藥品種,，納入省級(jí)的或者全國(guó)的醫(yī)藥儲(chǔ)備，來(lái)保證省內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床用藥的需求,。同時(shí),，因?yàn)閮和鳛槭褂盟幤返奶厥馊后w，臨床實(shí)驗(yàn)的受試者少,、倫理挑戰(zhàn)大,、實(shí)驗(yàn)難度高，所以導(dǎo)致兒童藥品的研發(fā)比較困難。為保證供應(yīng),，在進(jìn)行兒童藥品采購(gòu)的時(shí)候可以綜合考慮多種采購(gòu)方式,，比如邀請(qǐng)招標(biāo)、詢(xún)價(jià)采購(gòu),、定點(diǎn)生產(chǎn)等,，用多種采購(gòu)方式調(diào)動(dòng)企業(yè)積極性。

醫(yī)院和臨床醫(yī)生作為治療方案的最終實(shí)施者,，在臨床用藥方面也需要嚴(yán)把關(guān),，為兒童用藥安全筑建“雙保險(xiǎn)”。專(zhuān)家表示,，在臨床上,，可以鼓勵(lì)優(yōu)先使用有兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的藥品，兒童臨床數(shù)據(jù)缺乏的藥品應(yīng)謹(jǐn)慎對(duì)待,，可以先小批量使用,，然后再分步驟擴(kuò)大使用。

目前,，我國(guó)正在陸續(xù)完善相應(yīng)的政策法規(guī),，健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥的規(guī)范等等,，各個(gè)地方也在積極地開(kāi)展臨床用藥綜合評(píng)價(jià),，對(duì)已經(jīng)上市的藥品進(jìn)行有效性、安全性,、適宜性及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等多方面的研究,，以更全面、科學(xué)地評(píng)價(jià)藥物,。