人民政協(xié)網(wǎng)北京6月1日電（記者 李木元）5月31日,，在國(guó)際六一兒童節(jié)來臨之際,，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)在京宣布,，中國(guó)首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱SMA）患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng),。該項(xiàng)目立足于中國(guó)SMA患者亟待滿足的臨床需求,，為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者免費(fèi)提供援助藥物,，從而提高治療可及性,。項(xiàng)目援助藥物諾西那生鈉注射液由渤健公司向中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)捐贈(zèng),。

中國(guó)首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長(zhǎng),、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授介紹,，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因,，新生兒發(fā)病率約為9.8/10萬,，據(jù)此推算,，我國(guó)目前大約有近5萬名SMA患者。該病特點(diǎn)是進(jìn)行性,、使人衰弱的肌肉無力,，患者連普通的翻身、蹬腿,、爬行都難以實(shí)現(xiàn),。而且該病發(fā)現(xiàn)越早，病情越重,。隨著病程的發(fā)展,，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命,。

罕見病治療藥物研發(fā)投入大,，研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高，適用患者群體小,。由于罕見病藥物價(jià)格高且患者需要長(zhǎng)期治療,，在醫(yī)療保障體系的進(jìn)一步完善過程中，如何提升罕見病患者的治療可及性需要社會(huì)各方的共同努力,。中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)在諾西那生鈉注射液獲批后,，積極與渤健公司合作籌備患者援助項(xiàng)目，旨在減輕SMA患者群體的支付負(fù)擔(dān),，提高治療可及性,。

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)副理事長(zhǎng)胡寧寧女士表示：“自1996年成立之初，我們的公益宗旨就是以人人享有健康為目標(biāo),，以維護(hù)患者健康權(quán)益為核心,，通過多方共付機(jī)制，即公益組織捐助,、企業(yè)讓利支持,、患者部分承擔(dān)的費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制，促進(jìn)我國(guó)醫(yī)療保障制度和大病救助體系的完善,，實(shí)現(xiàn)社會(huì)公平,。近年來，國(guó)家對(duì)罕見病領(lǐng)域日益關(guān)注,，相繼出臺(tái)了一系列政策措施,。作為公益組織，我們也在不斷加強(qiáng)罕見病領(lǐng)域的工作力度,。”

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)胡寧寧副理事長(zhǎng)致辭

據(jù)中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)生命綠洲患者援助公益基金副秘書長(zhǎng)成吉先生介紹,，SMA患者援助項(xiàng)目以“脊活新生”為主題,，援助方案分為負(fù)荷劑量援助和維持劑量援助兩種,。基金會(huì)已經(jīng)成立了項(xiàng)目團(tuán)隊(duì),，正在細(xì)化工作流程,，爭(zhēng)取早日讓中國(guó)SMA患者從援助項(xiàng)目中獲益。

據(jù)悉,，今年2月,，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批，該藥物的快速獲批體現(xiàn)了中國(guó)政府對(duì)于罕見病臨床急需用藥的重視,。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長(zhǎng),、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示：“今年4月28日，與諾西那生鈉注射液中國(guó)上市會(huì)同步,，由中國(guó)兒科專家,、兒童神經(jīng)病學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導(dǎo)的中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟正式成立,，并致力于建立一批具備規(guī)范化診治水平的SMA診治中心,，為中國(guó)SMA患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。作為聯(lián)盟的輪值主席之一和一位神經(jīng)內(nèi)科臨床工作者,，我非常高興地看到SMA患者援助項(xiàng)目的正式啟動(dòng),，這將極大提升SMA患者的治療可及性?！?/p>

詩(shī)朗誦：《五光十色的夢(mèng)想》

在今天項(xiàng)目啟動(dòng)儀式上,，美兒SMA關(guān)愛中心創(chuàng)始人之一馮家妹女士和SMA患者共同朗誦了一首SMA患者珍妮的詩(shī)歌”五光十色的夢(mèng)想”，表達(dá)了SMA群體對(duì)美好未來的向往,。馮家妹表示：“我謹(jǐn)代表中國(guó)SMA群體,，特別是孩子們和家長(zhǎng)們，誠(chéng)摯地感謝中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì),、渤健公司,、以及為SMA患者付出巨大心血的臨床醫(yī)生們。今天SMA患者援助項(xiàng)目的啟動(dòng)是帶給SMA孩子們最好的兒童節(jié)禮物,?！?/p>