“天價藥”210萬美元一劑 貴在哪,？

瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國上市,，該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）,，不過一劑就要天價210萬美元（約合1448萬元人民幣），被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物,。

質疑

天價救命藥要挾父母,？

據(jù)美國媒體報道，一位美國男孩還在媽媽肚子里5個月的時候,，就被診斷出患有SMA疾病,，在他出生27天后，醫(yī)生給他注射一次實驗性的治療藥物,，希望能修復受損基因,。如今男孩已經(jīng)4歲多了，身體靈活自如,，沒有出現(xiàn)SMA跡象,。5月24日,，美國食藥局批準了該實驗療法正式上市，用于治療2歲以下患兒的罕見單基因疾病,。

對此有人質疑,，制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示,，在美國每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。

回應

比傳統(tǒng)療法費用便宜

對于社會和輿論的質疑,，諾華公司CEO認為：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的,。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元,，但是效果遠不如這些藥物,。”該CEO表示,，如果這種療法只進行一次,，費用比目前的療法都要便宜。

該公司表示,，這種基因療法約為長期治療費用的一半,，患兒若存活5年，相當于每年平均花費42.5萬美元,，而現(xiàn)有的該疾病療法,，第一年費用就需75萬美元。據(jù)了解,，在美國這支天價藥品在醫(yī)保范圍內(nèi),。患兒家庭還可以選擇分期付款,，“就像貸款一樣,，保險公司會在5年內(nèi)分期付款?！鄙鲜鯟EO介紹,，這意味著，患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬美元,。

據(jù)諾華公司透露,，預計今年晚些時候該藥將在日本和歐盟獲得批準上市。

新聞內(nèi)存

SMA是什么疾??？

SMA是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因,，由單基因運動神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起,。每10000名新生兒中就有一人受此影響,，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

雖然SMA病因明確,，但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學手段對此都無計可施,、無藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確,，近些年來基因治療技術的發(fā)展,，為該類疾病帶來了希望。據(jù)諾華公司介紹,，目前所有接受試驗治療的兒童都還活著,，許多兒童能夠坐下來、翻滾,、爬行,、玩耍，有些還能走路,。

本組文/本報記者　趙新培