近日,，諾華腫瘤（中國）宣布,，旗下非肽類口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）艾曲泊帕乙醇胺片在中國上市,，將用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物,、免疫球蛋白治療無效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板減少,。

該藥物作為ITP二線治療的優(yōu)選方案,，不僅可以快速提升血小板數(shù)量,，而且采用便利的口服方式,，將有助提高患者用藥依從性,。

“ITP”是隱藏在人們周圍的血小板殺手

和白血病相比,，大眾對原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的了解相對較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血,，輕微磕碰后皮膚出現(xiàn)紫斑,，這是生活中常見的出血小問題。然而,，如果流血不止還伴有明顯乏力感,，就要引起重視了，這些有可能是ITP的發(fā)病癥狀,。

ITP,，以往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，它的發(fā)病原理是人體內(nèi)的“凝血衛(wèi)士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無法達到正常數(shù)量,，從而造成患者流血不止,、無法凝固。

在日常生活中,，患者血小板數(shù)量一旦下降,，就會頻繁地出現(xiàn)自發(fā)性出血和皮下紫癜,，嚴重時甚至會出現(xiàn)突如其來的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血,，危及生命,。另一方面，ITP患者常年伴有嚴重的乏力,、精神不振,，極大影響了患者生活質(zhì)量，甚至無法正常工作和學習,。

血小板提升是關(guān)鍵 現(xiàn)有治療難題多風險大

據(jù)了解,，ITP現(xiàn)有治療方式可分為一、二線治療,。一線治療通常使用糖皮質(zhì)激素,，雖然短期內(nèi)有效，但治療副作用多,，常伴有骨質(zhì)疏松,、股骨頭壞死、高血壓,、糖尿病,、急性胃黏膜病變等不良反應(yīng)發(fā)生。青少年長期使用激素的危害更是不言而喻,，變成“小胖子”事小,，還可能影響生長發(fā)育。另外,，使用激素治療后超過一半的患者治療無效,，或者會復發(fā)。

因此,，二線治療對于ITP患者長期治療尤為重要,。中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心楊仁池教授指出，現(xiàn)有二線治療方案都不盡完善,，各有風險,。其中，免疫抑制劑治療整體有效率不高,，感染風險大,；而脾切除治療有效率較高，但患者存在短期和遠期并發(fā)癥的風險,。

另外,，很多患者在二線治療效果不佳的情況下，為保證度過血小板偏低危險期,，會直接進行血小板輸注,，不但在血源安全性方面存在風險,，在各省市出現(xiàn)地方血源緊張的情況下,，更有諸多治療不便,。

創(chuàng)新研發(fā) 助ITP患者迎來快速升板時代

有沒有一種二線治療的藥物既能迅速提升血小板，降低治療風險,，還能兼顧提高患者生活質(zhì)量,？隨著艾曲泊帕乙醇胺片上市，讓這件事成為可能,。

首先,，與一線糖皮質(zhì)激素治療以減少血小板清除為主的機制不同，艾曲泊帕乙醇胺片不局限于“節(jié)流”,，更能幫助“開源”,。它與TPO受體的跨膜結(jié)構(gòu)域選擇性相互作用，增加血小板的生成,，使得ITP患者的血小板水平能快速升高至安全水平,。

第二，該藥物不與內(nèi)源性TPO競爭,，不會誘導TPO抗體,，可以實現(xiàn)穩(wěn)定、可預測的血小板計數(shù)上升,。多個研究顯示,，使用該藥治療后，30%左右的ITP患者可獲得停藥后長期緩解,。

第三,，作為目前國內(nèi)唯一上市的口服類TPO受體激動劑，該藥物改變了患者需要定期注射的治療模式,，有助提高治療依從性,，改善患者生活質(zhì)量。

華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授指出：“艾曲泊帕乙醇胺片作為二線治療推薦用藥,，它在中國上市將提升國內(nèi)ITP治療效果,。然而，上市是第一步,，如何讓更多人能夠早日使用到ITP治療創(chuàng)新藥物,，是所有專家共同關(guān)心的。因此,，希望該藥物能夠早日進入醫(yī)保,，在未來幫助越來越多的ITP患者獲得良好的療效和更好的治療體驗，盡早走出疾病陰霾,，回歸幸福生活,?！保ㄔ俺浚?/p>