英國《自然》雜志8日發(fā)表的一篇醫(yī)學(xué)研究論文稱,，歐洲科學(xué)家通過移植轉(zhuǎn)基因表皮培養(yǎng)物,，使一位7歲的交界型大皰性表皮松解癥（JEB）患者全身約80%的皮膚獲得重建,，且后期研究顯示其皮膚功能完全正常。

交界型大皰性表皮松解癥是一種嚴重的可致皮膚發(fā)生松弛的遺傳疾病,，常具有致命性。此前研究表明,，名為LAMA3,、LAMB3或LAMC2的基因突變，會影響層黏連蛋白332（表皮基底膜的一種組分）,，導(dǎo)致患者皮膚出現(xiàn)大皰和慢性傷口,。該病不僅嚴重影響患者生活質(zhì)量,，還可能引起皮膚癌。

過去對兩名患者的治療證明,，移植轉(zhuǎn)基因表皮培養(yǎng)物,，也就是一種基因改造的表皮細胞群，能夠生產(chǎn)功能正常的表皮,，修復(fù)交界型大皰性表皮松解癥的皮膚損害,。但以往只能重建一些小面積范圍內(nèi)的皮膚。

此次,，面對一名年僅7歲的患者,，意大利摩德納雷焦艾米利亞大學(xué)科學(xué)家團隊利用患者身體上無大皰區(qū)域的皮膚細胞，培養(yǎng)了原代角化細胞,，再利用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體對其進行基因改造,，抑制LAMB3基因的非突變形式，借此重建表皮,。隨后,，研究人員將轉(zhuǎn)基因表皮移植物敷在準備好的真皮創(chuàng)傷部位，覆蓋患者受影響的體表,。

在接下來的21個月里,，團隊發(fā)現(xiàn)其再生的表皮緊密地附著在下層真皮上，甚至在受到誘導(dǎo)發(fā)生機械應(yīng)力作用后,，也能正常愈合,，沒有形成大皰。

論文作者通過克隆跟蹤發(fā)現(xiàn),，這些人體表皮靠有限數(shù)量的長壽干細胞維持,，這些細胞普遍能自我更新，生成祖細胞并補充末分化的角化細胞,。