創(chuàng)新型靶向藥物有望改變治療現(xiàn)狀,，越早治療患者獲益越大

說起惡性血液病，人們首先想到的往往是白血病，而一種名為“骨髓纖維化”（MF）的血液疾病,，比白血病更兇險,，高?；颊叩钠骄嫫趦H2.3年,。不過,，這一現(xiàn)狀或?qū)㈦S著創(chuàng)新靶向藥物捷恪衛(wèi)（磷酸蘆可替尼）的上市而獲得改變,，骨髓纖維化患者的生存期有望延長,。據(jù)悉，該藥目前已在國內(nèi)獲批用于骨髓纖維化的治療,。

高危病患中位生存期僅2.3年

什么是骨髓纖維化,？據(jù)南方醫(yī)科大學(xué)血液病研究所所長、南方醫(yī)院血液科主任劉啟發(fā)教授介紹,，這是一種以骨髓逐漸發(fā)生纖維化病變?yōu)樘卣鞯膼盒匝杭膊?，病因不明確。目前該病尚沒有確切的國內(nèi)發(fā)病率數(shù)據(jù),，歐美國家骨髓纖維化發(fā)病率約為0.4~0.6/10萬人,，多發(fā)于40歲以上群體，男性發(fā)病率略高于女性,。骨髓纖維化疾病惡性程度高,，患者整體中位生存期為5.7年，而高?；颊呱嫫趦H2.3年,。

“患者早期一般沒有明顯癥狀?！眲l(fā)談到,，許多病人直到出現(xiàn)腹部腫大才就醫(yī)，這時候的病情多為中晚期了,。而如果能早發(fā)現(xiàn)早治療,，患者的臨床獲益會是最大的。

劉啟發(fā)指出,，長期以來,，骨髓纖維化沒有特別好的治療方式，異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一的治愈手段,，但移植失敗率高,，移植效果遠(yuǎn)不如白血病?！袄w維化的骨髓就好比‘長老’了的蔬菜,，由于纖維化幾乎不可逆轉(zhuǎn)，干細(xì)胞很難種上,，種植成功率不到50%,?！?因此，目前骨髓纖維化的治療主要針對臨床癥狀,，但副作用大,，且圍手術(shù)期并發(fā)癥發(fā)生率和死亡率較高。

創(chuàng)新藥可以改善癥狀 延長生存

不同于原有的治療手段,，蘆可替尼是唯一針對骨髓纖維化發(fā)病機(jī)制的靶向治療藥物,。劉啟發(fā)解釋：“蘆可替尼是JAK-STAT通路靶向藥物，可減緩甚至阻斷骨髓纖維化進(jìn)程,，原理就像給蔬菜保鮮,，減慢和甚至阻斷其‘變老’，使其更長久地穩(wěn)定在比較新鮮有活力的狀態(tài),?！?/p>

骨髓纖維化的短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷,，改善生活質(zhì)量,；長期治療目標(biāo)是穩(wěn)定或改善骨髓纖維化進(jìn)程,，延長生存時間,。據(jù)悉，由諾華研發(fā)和生產(chǎn)的蘆可替尼已于2017年3月獲得中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)上市,，它是第一個獲得美國食品和藥品管理局（FDA）和歐洲藥品監(jiān)督管理局（EMA）批準(zhǔn)用于髓纖治療的靶向藥，也是英國指南中被推薦治療骨髓纖維化一線藥物,。

劉啟發(fā)表示,，盡管骨髓纖維化目前在臨床上難以治愈，但患者只要及早發(fā)現(xiàn),，積極配合?？漆t(yī)生規(guī)范治療,，可以將其作為一種“慢性病”進(jìn)行終身控制和管理,，更好地提高生存質(zhì)量，延長生存時間,。

（感謝諾華提供本文相關(guān)數(shù)據(jù),。專稿/余梓桐）