新華網北京8月8日電（王坤朔）日前，骨髓纖維化治療新藥捷恪衛(wèi)（磷酸蘆可替尼）在中國正式上市,。骨髓纖維化是一種惡性血液腫瘤,，蘆可替尼是目前唯一針對其發(fā)病機制的靶向治療藥物。中華醫(yī)學會血液學分會現(xiàn)任主任委員,、中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院血液病醫(yī)院血液學研究所副所院長王建祥教授表示,，在目前臨床實驗的數(shù)據(jù)中，不論是在癥狀的控制,，還是壽命的延長上,，蘆可替尼都顯現(xiàn)出了有效性。

骨髓纖維化影響全身造血系統(tǒng)

對很多人來說,，骨髓纖維化是比較陌生的疾病,，從字面看起來不像很嚴重的疾病。實際上,，骨髓纖維化是一種惡性的血液腫瘤疾病,。據(jù)王建祥介紹，骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤,，比較罕見,，會影響人體的造血系統(tǒng)，繼而引起一系列和造血異常相關的癥狀,，例如貧血,、明顯的脾腫大、腹脹,、早飽,，以及一些相關的全身癥狀,，例如明顯的消瘦、盜汗,，甚至有一些患者會轉化為急性白血病,。研究顯示，造血功能的長期異常,，使得骨髓纖維化患者在10年后轉歸白血病的概率達到20%,。

“骨髓纖維化不但影響患者的壽命，更為重要的是,，這種疾病有非常嚴重的全身癥狀,，導致病人的生活質量非常差，影響生活信心,。因此,，治療骨髓纖維化，不僅要改善疾病進程,，延長生存,，還要更好地改善患者癥狀，提高生活質量,?！蓖踅ㄏ楸硎?。

據(jù)中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院血液病醫(yī)院血液學研究所副所院長肖志堅教授介紹,，骨髓纖維化的整體中位生存時間為5.7年，高?；颊呱嫫趦H為2.3年,。目前，骨髓纖維化的病因尚不明確,，比較確切的高危因素是接觸化學物質或者受到核輻射,。

靶向藥物改善癥狀延長生命

骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟，降低疾病負荷,，改善生活質量,；長期治療目標是延長生存，阻止或逆轉骨髓纖維化進展,。

此前,，針對骨髓纖維化沒有十分有效的控制辦法，只能用傳統(tǒng)的藥物來控制疾病進程或減輕癥狀,。異基因造血干細胞移植是唯一可能治愈骨髓纖維化的治療手段,，但很多患者并不適用。

此次在中國上市的靶向新藥蘆可替尼,，是針對骨髓纖維化的致病機制——JAK-STAT信號通路的異常激活而研發(fā)的JAK抑制劑,?！疤J可替尼的問世是基于科學對于骨髓纖維化的發(fā)病機理和信號傳導通路途徑的認識，研發(fā)出針對這個通路的靶向治療藥物,，特異地阻斷異常的信號通路,，來達到控制疾病的目的。在目前臨床實驗的數(shù)據(jù)中,，已經顯現(xiàn)出治療的有效性,。”王建祥介紹,，蘆可替尼能夠延緩骨髓纖維化進程,，延長生存期，還可以改善患者癥狀,，提高生活質量,。

據(jù)了解，蘆可替尼已成為歐洲腫瘤內科學會（ESMO）,、英國,、德國、美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）指南推薦的骨髓纖維化治療藥物,，并獲得了《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國專家共識》（2015年版）的推薦,。  

規(guī)范診療需進一步推廣

骨髓纖維化起病隱匿，大約25%的患者在診斷時沒有癥狀,，是在日常體檢中發(fā)現(xiàn)再到血液科確診的,。那么，如何早期發(fā)現(xiàn)呢,？肖志堅表示,，如果出現(xiàn)不明原因的消瘦、盜汗,、皮膚瘙癢,，臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側可以摸到包塊,，如果有上述癥狀,，患者一定要到正規(guī)醫(yī)院血液科檢查血常規(guī)，并在醫(yī)生指導下進一步通過骨髓活檢確診,?！霸缭\斷，早治療,，可以顯著改善患者的生存期,。”肖志堅表示,。

王建祥同時強調了骨髓纖維化規(guī)范診斷,、治療的重要性,。與通過骨髓穿刺檢查相比，骨髓活檢是取骨髓組織,，可以看到骨髓原態(tài)的組織結構,，檢查更為準確，活檢后還要進行纖維化程度評級,，目前多數(shù)醫(yī)療機構做的仍然不夠,。

關于規(guī)范用藥，肖志堅強調,，目前來看,，患者一般需要終身服藥，如果停藥,，以前的癥狀會再度出現(xiàn),，如脾臟再次變大，消瘦,、盜汗等,。如果有特殊原因需要停藥，一定要在醫(yī)生的指導下進行,，不能自行突然停藥,，以免給患者帶來傷害。

據(jù)悉,，中華慈善總會捷恪衛(wèi)患者援助項目將在年內啟動,，為符合援助條件的患者實現(xiàn)規(guī)范治療提供幫助。