日前,，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》《兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》,，為兒童用藥藥學(xué)開發(fā)提供研發(fā)思路和技術(shù)指導(dǎo),，進(jìn)一步明確兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)要求,，促進(jìn)我國兒童藥物研發(fā),。上述指導(dǎo)原則均自發(fā)布之日起施行,。

《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》包括總體考慮,、藥學(xué)開發(fā)考慮要點(diǎn)等內(nèi)容，重點(diǎn)從給藥途徑和劑型的選擇,、原料藥,、輔料、包裝系統(tǒng)和給藥裝置,、患者可接受性等方面闡述兒童用藥藥學(xué)開發(fā)的特點(diǎn),。

該指導(dǎo)原則強(qiáng)調(diào),，新生兒生理發(fā)育具有特殊性，需要特別關(guān)注新生兒給藥途徑和制劑的選擇,。應(yīng)盡量避免肌肉給藥,，選擇皮下和靜脈給藥時(shí)也需要評估制劑的耐受性，應(yīng)謹(jǐn)慎開發(fā)用于早產(chǎn)兒的直腸制劑,。對于兒童用藥中的仿制藥開發(fā),，與普通仿制藥要求一致，建議特別關(guān)注兒童患者的可接受性,，包括包裝系統(tǒng),、給藥裝置和量取裝置的適用性和合理性等。

《兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》包括兒科用藥臨床藥理學(xué)研究內(nèi)容,、特點(diǎn),、主要應(yīng)用和研究方案設(shè)計(jì)要點(diǎn)等方面，對業(yè)界關(guān)注的數(shù)據(jù)外推和無法外推的情況進(jìn)行了說明,。

該指導(dǎo)原則指出,，當(dāng)目標(biāo)適應(yīng)癥的疾病進(jìn)程和治療反應(yīng)在成人和兒科人群間相似或不同年齡段間相似，已有數(shù)據(jù)說明藥物體內(nèi)暴露與效應(yīng)關(guān)系明確,，藥物（或活性代謝物）濃度可測定并且可預(yù)測臨床反應(yīng)時(shí),，可基于已有成人研究數(shù)據(jù)外推至兒科人群，或基于已有年齡段的兒科人群研究數(shù)據(jù)外推至其他年齡段的兒科人群,。通過數(shù)據(jù)外推,，可減少或豁免部分兒科臨床試驗(yàn)，優(yōu)化兒科人群臨床試驗(yàn),。

如果綜合分析所獲信息和數(shù)據(jù),，提示目標(biāo)適應(yīng)癥的疾病進(jìn)程和治療反應(yīng)、藥物的體內(nèi)暴露效應(yīng)關(guān)系在成人和兒科人群間均不相似或難以確定,，則無法通過模型模擬的方法外推研究數(shù)據(jù),，需開展兒科人群藥物臨床試驗(yàn)。在該情況下,，定量藥理學(xué)的方法仍然可以通過建模模擬,，減少臨床試驗(yàn)數(shù)量或試驗(yàn)的樣本量。（記者落楠）