近日,，全球首個靶向GPC3的CAR-T細(xì)胞治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的I期臨床研究結(jié)果在線發(fā)表于《臨床腫瘤研究》雜志上,。研究初步顯示，接受該治療后患者耐受性良好,、安全基本可控,。其中一名患者無瘤健康生存近5年,，定期復(fù)查體內(nèi)均未發(fā)現(xiàn)活性病灶，腫瘤標(biāo)志物指標(biāo)正常,。該研究由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院腫瘤介入科主任翟博教授團(tuán)隊與上?？茲?jì)生物公司合作完成。

晚期肝癌中位生存期為1年,，大多數(shù)肝癌患者確診時已是中晚期,，可能失去了外科手術(shù)機(jī)會。盡管局部消融等介入治療帶來了新的治愈可能,，但由于晚期肝癌復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移率高,，必須研發(fā)更多高效、低毒的全身治療手段,。

近年來,，CAR-T細(xì)胞治療作為一種新興的免疫治療方法，成為全球腫瘤研究的熱點,。CAR-T中文名叫做“嵌合抗原受體修飾的T淋巴細(xì)胞”,。簡單說,，T淋巴細(xì)胞具有免疫活性，是殺滅腫瘤細(xì)胞的主力軍,。CAR是一種分子修飾物,，裝備了能特異識別腫瘤細(xì)胞的導(dǎo)航系統(tǒng)和參與免疫反應(yīng)的其他分子等武器，能帶著T淋巴細(xì)胞精準(zhǔn)識別,、消滅表達(dá)某種基因的腫瘤細(xì)胞,，同時不損害人體正常細(xì)胞。

2015年,，由翟博牽頭,，在全球率先開展了以GPC3為靶點的CAR-T細(xì)胞治療晚期HCC的臨床試驗，治療了13名GPC3表達(dá)陽性的晚期肝癌患者,。接受該治療后,，受試者主要副作用為淋巴細(xì)胞減少，9名患者發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）,，預(yù)后良好,。13名患者中有兩名獲得部分緩解（PR），這兩名患者生存時間分別是20.5個和44.2個月,，其中一名病情穩(wěn)定的患者在入選時已有下腔靜脈癌栓,、右心房癌栓以及淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移，治療后甲胎蛋白維持正常水平且長期生存,。

翟博指出,，該研究為CAR-T細(xì)胞治療實體瘤積累了經(jīng)驗。