“美國內(nèi)務(wù)部近期通過了一個(gè)法案，把生物醫(yī)藥的國外投資納入到特別管轄范圍內(nèi)?！?0月19日—21日,，由中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心等單位主辦的第三屆北京國際醫(yī)學(xué)工程大會(huì)上，美國聯(lián)邦政府醫(yī)療官,、原美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床評審官員姚毅帶來最新消息：為了阻止外國股東對美國生物科技企業(yè)的控制權(quán),，向美生物醫(yī)藥領(lǐng)域企業(yè)投資將需要向美國內(nèi)務(wù)部申報(bào)，得到許可后才可投資,。

這意味著國內(nèi)企業(yè)意圖通過“砸錢”獲得醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)核心技術(shù)的這條路,，前路未明，很可能面臨障礙重重,。

在嚴(yán)峻的國際形勢下,，原始創(chuàng)新尤顯必要。FDA癌癥卓越中心科學(xué)委員會(huì)委員陸金華表示,，數(shù)據(jù)顯示中國臨床研究總量居高,，但仍存在大量的重復(fù)性研究，真正的原創(chuàng)性醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)不夠,，應(yīng)改變“多而不精”的狀況,。

國際形勢正將“追隨式”創(chuàng)新逼進(jìn)死胡同

美國《1974年貿(mào)易法》301條款，因?yàn)榻趯掖伟l(fā)生的征收關(guān)稅事件被國人熟知,。姚毅提到的《外國投資風(fēng)險(xiǎn)審查現(xiàn)代化法案》（FIRRMA法案）同樣是為保護(hù)美國利益設(shè)置的限制條款,。

“之前如核工業(yè)、發(fā)動(dòng)機(jī),、機(jī)器人等26個(gè)領(lǐng)域?qū)ν鈬顿Y是有限定的,，現(xiàn)在要將生物醫(yī)藥列入其中?！币σ阏f,，“雖然評判標(biāo)準(zhǔn)目前還未落地，但我和美國相關(guān)的官員和律師有過討論,，大家基本上認(rèn)為這個(gè)法案就是針對中國設(shè)立的,，因?yàn)槠渌麌覜]有那么多錢去實(shí)施并購?！?/p>

一旦法案實(shí)施,，國內(nèi)的公司或基金想要到美國通過并購獲得新產(chǎn)品，很可能就要面臨到美國內(nèi)務(wù)部去申請批準(zhǔn)的問題,，如果被認(rèn)定為危及到美國國家安全,，將不會(huì)被批準(zhǔn)。

“新的形式敦促中國的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)應(yīng)更加獨(dú)立自主地做出來?！币σ阏f,，在知識產(chǎn)權(quán)上，中國應(yīng)更加重視,，原來很多藥企認(rèn)為拿中國專利就行了,，現(xiàn)在應(yīng)意識到拿國際專利的迫切性。

有專家表示,，部分在中國獲得專利的新藥,，很難拿到國際專利，原因在于,，盡管有一定程度的創(chuàng)新,，但多是對非核心分子基團(tuán)的修改和完善，如進(jìn)入國際市場,，則會(huì)被原創(chuàng)者的專利布局“追堵”,。

追隨低失敗率靶點(diǎn)，難產(chǎn)生原始創(chuàng)新

“從CAR-T療法的角度來說,，血液腫瘤方面有很多的靶位可以選擇,。”陸金華表示,，但是就其個(gè)人近期在中國的了解,，基于避險(xiǎn)的考慮，相當(dāng)多的人仍在以CD19作為靶點(diǎn)進(jìn)行臨床研究和探索,。

CAR-T療法可形象地理解為,，人們通過給免疫T細(xì)胞安裝了一個(gè)導(dǎo)航“CAR”，幫助T細(xì)胞通過靶點(diǎn)“定位”找到腫瘤細(xì)胞并實(shí)施打擊,。因此針對靶點(diǎn)（定位坐標(biāo)）的CAR的設(shè)計(jì)是該療法中的關(guān)鍵一環(huán),。

陸金華所說的避險(xiǎn)是指，由于美國去年批準(zhǔn)上市了兩個(gè)CAR-T療法,，其針對的靶點(diǎn)都是CD19,，因此以CD19為靶點(diǎn)進(jìn)行臨床研究失敗幾率較低。也就是說,，相當(dāng)一部分研究偏好有成功案例,、且已被研究得相當(dāng)成熟的靶點(diǎn)。

但從另一個(gè)角度看,，研究成熟的靶點(diǎn)，對應(yīng)其開發(fā)出的有針對性的“CAR”已經(jīng)被專利保護(hù)起來,，在其上進(jìn)行原創(chuàng)性的創(chuàng)新將更加困難,。比昂生物創(chuàng)始人楊光華解釋：“針對靶點(diǎn)設(shè)計(jì)的CAR，必須在上市前申請專利，限定實(shí)施許可范圍,，避免被仿冒,。”

一份來自專業(yè)公號的文章《2018Top20國產(chǎn)申報(bào)熱門靶點(diǎn)》梳理顯示,，CD19位于臨床申請靶點(diǎn)前20名的第3位,，其國外研發(fā)失敗率是第三低的15.22%。

“中國最近幾年在CAR-T研究方面非?；钴S,，有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，中國CAR-T的臨床研究在數(shù)量上已經(jīng)超越美國了,?！标懡鹑A表示，但是數(shù)據(jù)也顯示中國的臨床研究靶點(diǎn)單一,、疏于開創(chuàng),。

“不要忽略其他更有潛力的靶點(diǎn)?！标懡鹑A提醒,。他展示的相關(guān)圖表顯示，國際上的主流研究已經(jīng)開始在CD20,、CD30等其他靶點(diǎn)上發(fā)力,，開展臨床研究。

接軌國際,，全產(chǎn)業(yè)鏈推動(dòng)醫(yī)藥創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的臨床轉(zhuǎn)化

“法案還沒有開始實(shí)施,，初步計(jì)劃在11月10日實(shí)施?！币σ惚硎?，10月14日有美國的律師在相關(guān)活動(dòng)中作報(bào)告關(guān)注法案的實(shí)施對中美醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的影響，并表示希望和中國機(jī)構(gòu)合作,，幫助中國的企業(yè)順利通過制度阻礙,，繼續(xù)與美國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)行技術(shù)合作。

“從2015年成立之初,，中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心就對標(biāo)國際搭建平臺(tái),。”中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心主任鄒穎表示,，平臺(tái)在積極構(gòu)建符合CFDA法規(guī)要求體系的同時(shí),，還與美國UL合作，完成了FDA線上教育培訓(xùn)平臺(tái)的部署,，能夠?yàn)槠髽I(yè)進(jìn)行FDA注冊,、產(chǎn)品質(zhì)量體系建設(shè)、企業(yè)質(zhì)量體系管理等相關(guān)法規(guī)的權(quán)威性技術(shù)服務(wù)。

在針對醫(yī)藥成果轉(zhuǎn)化的“痛點(diǎn)”問題,，整合人才,、技術(shù)、資金資源,，打造從研發(fā)到臨床再到市場的全要素全產(chǎn)業(yè)鏈的轉(zhuǎn)化服務(wù)體系的同時(shí),，整合國內(nèi)外注冊認(rèn)證機(jī)構(gòu)、醫(yī)院,、高校,、科研機(jī)構(gòu)等資源是中心服務(wù)企業(yè)的重點(diǎn)任務(wù)之一。相關(guān)負(fù)責(zé)人表示,，面對新的形勢,，中心也將積極與國際法律機(jī)構(gòu)和服務(wù)平臺(tái)對接，幫助創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)企業(yè)獲得國際專利或者參與國際投資“扶上馬,、送一程”,。

（科技日報(bào)北京10月21日電）