(壯闊東方潮 奮進(jìn)新時(shí)代)讓醫(yī)療費(fèi)和藥費(fèi)不再是“天價(jià)” 這群人一直在奮斗

中新網(wǎng)合肥7月18日 題：科研助重病患者減負(fù)

記者 吳蘭

身患重病,，往往需要面對(duì)高昂的治療費(fèi)和藥費(fèi),，對(duì)患者和家人來(lái)說(shuō)是一件“雪上加霜”的事情,。

在安徽合肥,，有一群奮斗在醫(yī)學(xué)前沿的人,，為將實(shí)驗(yàn)室研究成果轉(zhuǎn)化成市場(chǎng)普適產(chǎn)品，數(shù)年如一日潛心攻關(guān),，旨在用科技力量為重病患者治療減輕負(fù)擔(dān)。

人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的發(fā)明者之一俞君英博士,，在胚胎干細(xì)胞之父JamesThomson創(chuàng)辦的細(xì)胞動(dòng)力國(guó)際有限公司工作了7年后,，于2016年在合肥創(chuàng)立了安徽中盛溯源生物科技有限公司，擔(dān)任首席科學(xué)家兼董事長(zhǎng),，致力于人類干細(xì)胞和功能細(xì)胞的產(chǎn)業(yè)化,，并在普適性癌癥免疫療法等方向進(jìn)行研究。

將細(xì)胞像藥品一樣標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn),，這是俞君英和她的團(tuán)隊(duì)努力的方向,。

她說(shuō)，基于病人自己的iPSC(誘導(dǎo)多能干細(xì)胞)生產(chǎn)臨床所需的人體功能細(xì)胞進(jìn)行細(xì)胞治療可以在最大程度上避免或降低免疫排斥,，目前iPSC技術(shù)使得制備病人自己的多能干細(xì)胞成為可能,。但由于時(shí)間和成本的限制，為每個(gè)患者制備自體的iPSC細(xì)胞系進(jìn)行細(xì)胞醫(yī)療不切實(shí)際,，而且生產(chǎn)和質(zhì)量控制過(guò)程也很難管理,。因此，為了讓更多的患者能夠享受到細(xì)胞醫(yī)療帶來(lái)的福利,，需要制備與中國(guó)人群相匹配的iPSC細(xì)胞系,。

科研團(tuán)隊(duì)通過(guò)技術(shù)攻關(guān)篩選到與中國(guó)人群HLA(人白細(xì)胞抗原)配型比例最高的前200位純合子個(gè)體，制備iPSC細(xì)胞系,，成為匹配中國(guó)大部分人群“超級(jí)供體”,。

俞君英介紹，目前已制成首例中國(guó)人群通用型iPSC,。經(jīng)統(tǒng)計(jì)學(xué)分析,，這例通用性“超級(jí)供體”可覆蓋至少3600萬(wàn)人。未來(lái)還將制備更多類似干細(xì)胞株,，覆蓋絕大多數(shù)中國(guó)人群。

她說(shuō),，以這些iPSC為種子細(xì)胞開發(fā)的細(xì)胞醫(yī)療產(chǎn)品,，可以在盡可能大的范圍內(nèi)避免或減少移植免疫排斥反應(yīng)，從而實(shí)現(xiàn)一對(duì)多的普適性治療用途,，節(jié)約大量時(shí)間與資金成本,，利于大規(guī)模標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)與質(zhì)量控制,，做到提前庫(kù)存，即來(lái)即用,。

中科院強(qiáng)磁場(chǎng)中心研究員劉青松藥物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)近日進(jìn)入新一輪科研階段,，自主研發(fā)的針對(duì)一種白血病的靶向藥物HYML-122獲得臨床試驗(yàn)批件，進(jìn)入5年的臨床試驗(yàn)階段,。

劉青松說(shuō),，這個(gè)靶向藥物是針對(duì)急性髓系白血病，是目前四大白血病中五年生存率最低的一種疾病,，多見于成年人,，若不進(jìn)行及時(shí)治療，大部分患者在幾周或幾個(gè)月內(nèi)死亡,。

他說(shuō),，急性髓系白血病生存率低很大一個(gè)原因是“沒(méi)藥”，治療就一個(gè)辦法——放化療,，這會(huì)產(chǎn)生很多副作用,。目前唯一針對(duì)急性髓系白血病的靶向藥——米哚妥林(Midostaurin)，于2017年5月在美國(guó)獲批上市,。他說(shuō),，這是過(guò)去25年以來(lái)，在全球治療急性髓系白血病上的重大突破,。據(jù)悉,，服用該藥每月費(fèi)用約為人民幣10萬(wàn)元，對(duì)患者家庭來(lái)說(shuō)是個(gè)不小的負(fù)擔(dān),。

劉青松說(shuō),，團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)4年多的基礎(chǔ)研究和臨床前研究，此次獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段,，對(duì)于該藥的研發(fā)歷程來(lái)說(shuō),，是重要的里程碑事件。臨床試驗(yàn)成功后將大幅降低上述白血病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),。

質(zhì)子治療被當(dāng)前公認(rèn)為最尖端的精準(zhǔn)治療技術(shù),，因治療效果好、副作用小被譽(yù)為“治癌利器”,。合肥中科離子醫(yī)學(xué)技術(shù)裝備有限公司副總經(jīng)理劉璐介紹,，預(yù)計(jì)到2021年左右，隨著其公司自主研發(fā)的SC200超導(dǎo)質(zhì)子治療系統(tǒng)等投入使用,，有望將癌癥患者一個(gè)療程的治療費(fèi)用降到10萬(wàn)元以內(nèi),，讓更多的人受益。

據(jù)悉,，合肥離子醫(yī)學(xué)中心是合肥綜合性國(guó)家科學(xué)中心產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化平臺(tái)之一,。作為合肥離子醫(yī)學(xué)中心自主研制承擔(dān)單位,，合肥中科離子醫(yī)學(xué)技術(shù)裝備有限公司研發(fā)的SC200超導(dǎo)質(zhì)子治療系統(tǒng)和加速器完全屬于“中國(guó)智造”。

安徽合肥是繼上海之后獲批的第二個(gè)綜合性國(guó)家科學(xué)中心,，該中心聚焦信息,、能源、健康,、環(huán)境四大領(lǐng)域,，開展多學(xué)科交叉和變革性技術(shù)研究。

俞君英認(rèn)為,，合肥獲批成為綜合性國(guó)家科學(xué)中心,，意味著合肥“全域聯(lián)動(dòng)”，從科學(xué)研究到成果轉(zhuǎn)化再到新興產(chǎn)業(yè),，大家都是科學(xué)“中心”的一分子,，更能發(fā)揮集群優(yōu)勢(shì)，集聚國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新資源,，在重大疾病科研成果產(chǎn)業(yè)化的過(guò)程中有一份“地利”,。(完)