本月,，先是科學(xué)家們宣布成功修正人類胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經(jīng)基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生,；上個月,，美國一個專家委員會以10比0的投票，建議食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)第一種癌癥基因療法……在新一代基因編輯工具尤其是CRISPR推動下,，新型基因療法正加速邁向臨床應(yīng)用,。

四大熱點(diǎn)值得關(guān)注

基因編輯應(yīng)用的一大熱門是治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病,。據(jù)估計(jì),，大概有一萬種疾病由單個基因的突變引起，其中多數(shù)屬于遺傳病,。通過篩選排除有問題的受精卵,，能幫助部分嬰兒避免罹患遺傳病。但當(dāng)受精卵全部存在問題時,，唯一可求助的只有基因編輯,。

目前，科學(xué)家已針對多種遺傳病開展基因編輯的臨床前研究,，包括血友病,、地中海貧血、鐮狀細(xì)胞性貧血,、杜興肌營養(yǎng)不良癥,、慢性肉芽腫病、Crygc基因引起的白內(nèi)障,、囊性纖維化,、遺傳性酪氨酸血癥I型等。

同樣熱門的是基因編輯與免疫療法結(jié)合治療癌癥,，業(yè)內(nèi)人士預(yù)測短期內(nèi)有望進(jìn)入臨床應(yīng)用,。免疫療法有多種形式，其中一些使用經(jīng)過基因改造的免疫細(xì)胞,，這些免疫細(xì)胞注入病人體內(nèi)后有潛力尋找并殺死癌細(xì)胞,，因此也被稱為“活藥物”。

中國科學(xué)家已經(jīng)開展了基因編輯治療肺癌的試驗(yàn),，而瑞士諾華公司,、美國風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司是CAR－T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）療法的領(lǐng)頭羊。今年7月,，美國食品藥品監(jiān)督管理局專家委員會一致建議,，批準(zhǔn)諾華的一種CAR－T療法,，以用于治療復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，為美國批準(zhǔn)首個基因療法鋪平道路,。

基因編輯也有望在艾滋病治療領(lǐng)域大放異彩,。多家實(shí)驗(yàn)室正從事基因編輯治療艾滋病的研究，已有研究團(tuán)隊(duì)有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒,。

基因編輯還能幫助實(shí)現(xiàn)異種器官移植,，解決全球移植器官荒。哈佛大學(xué)喬治·丘奇及其學(xué)生楊璐菡最近就報(bào)告說,，借助CRISPR工具，他們培育出世界上首批不帶內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的小豬,，成功解決異種器官移植中潛在的異種病毒傳播風(fēng)險,。

此外，CRISPR還被用來尋找和確認(rèn)新的藥物靶點(diǎn),。

三大問題亟待解決

美國再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟的統(tǒng)計(jì)顯示,，僅今年第一季度，全球基因療法領(lǐng)域投資超過10億美元,。怎樣確保這種新技術(shù)安全使用,？怎樣正確看待相關(guān)的倫理問題？怎樣適當(dāng)監(jiān)管以引導(dǎo)它負(fù)責(zé)任而積極地發(fā)展,？這些問題也引起了全球科學(xué)家的大討論,。

CRISPR發(fā)明人之一、華人科學(xué)家張鋒團(tuán)隊(duì)近日發(fā)表研究指出,，不同個體間存在巨大的遺傳變異,，可能會影響CRISPR的精確編輯。今年早些時候,，美國朱諾治療公司也因數(shù)名受試患者腦水腫死亡事件,，停止一項(xiàng)CAR－T療法的臨床試驗(yàn)。

而在倫理上爭議較大的是人類胚胎基因編輯,。目前,，科學(xué)界逐漸達(dá)成共識，認(rèn)為應(yīng)允許開展相關(guān)基礎(chǔ)研究,，但還不能擴(kuò)展到生殖領(lǐng)域的臨床應(yīng)用,。而未來，在嚴(yán)格監(jiān)管的條件下可批準(zhǔn)早期胚胎的基因編輯臨床試驗(yàn),，但也只限于防治嚴(yán)重病癥,。

基因編輯研究和臨床試驗(yàn)是新鮮事物，各國都沒有現(xiàn)成的監(jiān)管經(jīng)驗(yàn),。英國《自然》雜志近日發(fā)表社論,，呼吁基因療法等新療法的審批應(yīng)該讓具有專業(yè)知識的科學(xué)家參與,。美食品藥品監(jiān)督管理局則發(fā)表一份監(jiān)管草案，打算把基因編輯分為3個類別監(jiān)管,，分別是基于體細(xì)胞編輯的人類醫(yī)學(xué)產(chǎn)品,、基因編輯植物衍生食品和動物衍生食品，其中動物的基因組被修改部分將視為新藥接受嚴(yán)格監(jiān)管,。（據(jù)新華社華盛頓8月22日記者林小春電）