醫(yī)生對(duì)安東尼奧眼睛進(jìn)行染色后，在藍(lán)光下檢查他的眼睛是否出現(xiàn)更多潰瘍,。圖片來(lái)源：物理學(xué)家組織網(wǎng)

據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)24日?qǐng)?bào)道,，美國(guó)邁阿密大學(xué)眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見(jiàn)疾病的失明者恢復(fù)了視力,。此類(lèi)療法未來(lái)或能治療數(shù)百萬(wàn)人的常見(jiàn)眼部疾病,。

這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時(shí)就患有營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥,，這導(dǎo)致他全身甚至眼睛里都會(huì)出現(xiàn)水泡,。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕組織的手術(shù),，但疤痕很快又長(zhǎng)了回來(lái),。之后，安東尼奧的視力不斷惡化,，最終導(dǎo)致他走路都很困難,。

邁阿密大學(xué)眼科研究所角膜創(chuàng)新實(shí)驗(yàn)室團(tuán)隊(duì)從治療安東尼奧皮膚損傷的實(shí)驗(yàn)性基因治療凝膠獲得啟發(fā)，嘗試將該方法用于治療其眼部疾病,。團(tuán)隊(duì)聯(lián)系了制藥商克里斯塔生物技術(shù)公司,，配制了適合的藥物。

安東尼奧的病情是由一種基因突變引起的,，該基因有助于產(chǎn)生一種名為膠原蛋白7的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)將皮膚和角膜黏合在一起,。而名為Vyjuvek的治療方法使用滅活的單純皰疹病毒來(lái)傳遞該基因的工作副本,。眼藥水使用與皮膚版本相同的液體，只是不添加凝膠,。

去年8月,，安東尼奧的右眼在術(shù)后開(kāi)始滴眼藥水。他的視力因手術(shù)恢復(fù),，而眼藥水讓疤痕不再?gòu)?fù)發(fā),，視力水平每個(gè)月都有顯著改善，現(xiàn)在為20/25（即通常所說(shuō)的0.8）,；今年,，其疤痕組織更多的左眼在治療后，視力也得到穩(wěn)步提高,。

團(tuán)隊(duì)表示,，通過(guò)改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來(lái)還可用于治療多種疾病,。例如?？怂?fàn)I養(yǎng)不良癥,，這種營(yíng)養(yǎng)不良癥影響了美國(guó)1800萬(wàn)人，約占該國(guó)角膜移植手術(shù)的一半,。

總編輯圈點(diǎn)

這不是一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)室研究,，而是真實(shí)存在的病例。為了治療這位患有罕見(jiàn)疾病的青少年,，多種創(chuàng)新療法齊下,。先有治療他皮膚損傷的實(shí)驗(yàn)性基因治療凝膠，后有受凝膠啟發(fā)配制的基因治療眼藥水,，都取得了不錯(cuò)的效果,。案例的主人公是不幸的，他從出生起就受到病痛折磨,，好在他生在一個(gè)生物醫(yī)療技術(shù)一直在進(jìn)步的時(shí)代,，能夠擺脫長(zhǎng)期失明的命運(yùn)。而且,，雖然療法針對(duì)罕見(jiàn)病而生,，但它同樣能適用多種常見(jiàn)疾病，創(chuàng)新之光將照亮更多人的人生,。