讓人難以想象的是,，幾年前,，病魔的反復打擊曾讓黃女士一度完全癱瘓在床，生活難以自理,。

視力莫名下降,，竟然是視神經脊髓炎在作怪

2017年初，57歲的黃女士突然發(fā)現(xiàn)自己視力開始模糊,，在治療后短暫好轉又會復發(fā)加重,，胸背部還出現(xiàn)疼痛。1年后,，黃女士雙眼視力都嚴重下降,，左眼幾近失明,，行動需要輪椅。

黃女士輾轉就醫(yī),，最后在同濟醫(yī)院神經內科確診為“AQP4抗體陽性的視神經脊髓炎”,。同濟醫(yī)院神經內科王偉教授介紹，視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種容易反復發(fā)作的,、致殘性極高的中樞神經系統(tǒng)自身免疫性疾病，以視神經和脊髓的炎性脫髓鞘及軸突損傷為特征,。它也是我國首批被認證的121種難治性罕見病之一,，治療方法有限，且大眾認知不足,，常常導致延誤診治,。

“視神經脊髓炎譜系疾病可見于各年齡階段，以青壯年居多,，中位發(fā)病年齡為39歲,；女性患者發(fā)病明顯多于男性，亞裔人群更高發(fā),。近10年來,，預防該病復發(fā)的治療方法在不斷研發(fā)中，但仍有大約25%-60%的患者反復受到復發(fā)的困擾,。在沒有得到規(guī)范化治療的患者群體中,，約60%的患者在1年內復發(fā)，90%的患者在3年內復發(fā),，多次復發(fā)的患者往往會有嚴重的后遺癥,，比如失明、癱瘓等,。所以如何減少復發(fā)是視神經脊髓炎譜系疾病治療的關鍵,。”王偉強調,。

像很多病人一樣,，黃女士嘗試了很多的傳統(tǒng)免疫抑制治療方法，卻并沒能有效抑制病情的反復,。

CAR-T細胞治療,，開啟治療神經免疫疾病新可能

“媽媽，不如我們嘗試一下新生事物,?！?/p>

兩年里常規(guī)治療病情無法控制，疾病反反復復,，隨著失明,、癱瘓,，黃女士生活難以自理，情緒非常低落,，經濟壓力巨大,，她也一直不愿接受自己得了難治性罕見病。最終在兒子的鼓勵下,，黃女士決定嘗試嵌合抗原受體T細胞免疫療法CAR-T治療,。

同濟醫(yī)院血液內科李春蕊教授說，CAR-T治療已成為多種血液腫瘤獲得長期緩解甚至治愈的新興治療選擇,，在自身免疫性疾病領域也初步顯示出強大的治療潛力,。它是利用基因工程技術，將CAR基因轉染至T細胞內,，使這種經基因修飾的T細胞表達特異性的抗原識別CAR結構,，再通過體外擴增、純化獲得更多CAR-T細胞,，作為“精確制導”武器回輸至患者體內，去識別并直接殺傷表達特定抗原的靶細胞,。CAR-T細胞療法已被證實在B細胞和漿細胞腫瘤中具有廣闊的應用前景,。

王偉指出，漿細胞產生的攻擊自身神經的AQP4抗體在視神經脊髓炎中發(fā)揮著重要致病作用,。鑒于與漿細胞腫瘤存在共同的靶細胞,，專家們推測CAR-T細胞在視神經脊髓炎等自身免疫性疾病中具有很大的治療潛力。王偉醫(yī)生團隊早在兩年前就開始招募患者,，并在全球率先開展CAR-BCMA T細胞（CT103A）治療視神經脊髓炎的臨床研究,。

2021年7月，經過仔細的評估和檢查,，黃女士加入CAR-T治療視神經脊髓炎的藥物臨床試驗,，同年9月8日，在同濟醫(yī)院神經內科和血液內科專業(yè)團隊的聯(lián)合治療下,，她接受CAR-T細胞回輸,。

接受CAR-T治療以來，黃女士定期復查,，病情未再復發(fā),，神經功能也慢慢得到修復，不僅保住了右眼的視力,，雙腿也逐漸恢復到可獨立行走,，生活逐步回歸到了正軌。

王偉告訴記者,，黃女士是全球第一批接受CAR-T細胞療法的視神經脊髓炎的患者之一,。而與她同批的12例患者均展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性,，同時在神經功能恢復和生活自理能力等方面均表現(xiàn)出持續(xù)的療效。臨床研究還發(fā)現(xiàn),，CAR-T細胞療法可靶向清除產生異常自身抗體的漿細胞,，有效降低異常抗體的濃度,，并重塑中樞神經系統(tǒng)的免疫微環(huán)境,，從而達到控制或長期緩解視神經脊髓炎的強大治療效果。

“該臨床研究不僅探索了CAR-T治療神經免疫疾病的可能,，也為抗體介導的其他自身免疫疾病提供了強有力的科學支撐,，給那些復發(fā)難治的免疫疾病患者的治療開辟了新天地，帶來了新的希望,?！蓖鮽プ詈蟊硎尽?/p>