人民政協(xié)網(wǎng)北京3月7日電（記者 何方 李木元） 近年來,，國家與社會對罕見病的關(guān)注度逐步提升,，各部門為加強罕見病的醫(yī)療保障做出了巨大的努力,，但罕見病患者的診療需求仍有待進一步回應(yīng),。2022年全國兩會期間,，全國人大代表,、武漢大學(xué)全球健康研究中心主任毛宗福教授,，全國政協(xié)委員,、北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生政策與管理系主任吳明委員等兩會代表委員,、專家學(xué)者共同呼吁：科學(xué)評估罕見病用藥對醫(yī)?；鸬挠绊懀剿鹘⑦m宜罕見病藥物的醫(yī)保準入機制,，創(chuàng)新罕見病醫(yī)療保障機制,。加強城市定制性商業(yè)醫(yī)療保險（普惠險）與基本保險銜接，強化政府引導(dǎo)作用,，完善宏觀政策規(guī)范市場行為,，強化普惠險新業(yè)態(tài)的科技支撐，促進罕見病藥物醫(yī)療保障可及性,，實現(xiàn)“疾病罕見,，但待遇常見”。

穩(wěn)定的醫(yī)保體系有利于滿足罕見病患者用藥需求

中國目前有各類罕見病患者約2000萬人,，長期面臨著診療用藥方面的挑戰(zhàn),。隨著國家對罕見病關(guān)注度的提升，一系列鼓勵罕見病新藥的加速審批上市、醫(yī)保準入和臨床使用的政策相繼推出,，納入國家醫(yī)保目錄的罕見病藥品已有40余種,，罕見病藥物的可及性有所提升，但部分高值罕見病用藥依舊無法被納入基本醫(yī)保支付范圍,。

事實上,，單個罕見病藥物的單個適應(yīng)癥人群治療費用對醫(yī)保基金產(chǎn)生的影響沒有顯著高于其他疾病領(lǐng)域的治療藥物,。研究表明,，罕見病藥物占我國醫(yī)保基金藥物支出不足1.5%,，支出占比規(guī)?？煽兀粫D占醫(yī)?；疬^多資源,。另據(jù)官方統(tǒng)計，前五批帶量采購累積節(jié)省醫(yī)?；鸺s2600億元,，可以通過精確測算，利用結(jié)余基金推動更多罕見病創(chuàng)新藥的準入,。

“解決罕見病患者醫(yī)療保障可及性問題是實踐‘健康中國2030’戰(zhàn)略的應(yīng)有之義,，也是全面建立中國特色醫(yī)療保障制度過程中不容忽視的重要問題?！眳敲魑瘑T認為,，“應(yīng)科學(xué)評估罕見病用藥對醫(yī)保基金影響,，通過綜合措施,，推動更多罕見病等創(chuàng)新藥準入，逐步提高醫(yī)療保障水平,，減輕群眾用藥負擔(dān),。”

加強基本醫(yī)保與創(chuàng)新支付的緊密銜接

我國當(dāng)下的經(jīng)濟發(fā)展水平,，決定了無法僅靠醫(yī)保解決罕見病醫(yī)療保障問題,。盡管傳統(tǒng)的捐贈、慈善在一定程度上可以幫助緩解罕見病救治痛點,，但因缺乏長效運營機制導(dǎo)致透明度不高,，可持續(xù)性較弱。近年興起的普惠險在一定程度上降低了普通民眾參保門檻,，我國浙江,、成都、廣東、山東,、上海等多地在相關(guān)實踐中已取得初步成績,。

毛宗福代表認為，作為一項民生項目,，普惠險應(yīng)在明確“基本,、主體和兜底”政府責(zé)任的同時，充分發(fā)揮市場在資源配置中的作用,，通過創(chuàng)新的社商合作,，讓惠普險成為便利千家萬戶的“大眾醫(yī)療健康保險”。浙江經(jīng)驗表明,，政府引導(dǎo)可提高參保人對普惠險的信心,，通過公共資源、信息平臺,、政策工具共享可降低普惠險商業(yè)運作成本,，將資源更有效率地投入在大病、重病的共濟方面,。

由于普惠險還處于初級探索階段,，毛宗福代表還建議道：“要注重頂層設(shè)計宏觀政策引導(dǎo)，比如在國家層面成立普惠險部際聯(lián)席會,，綜合性地指導(dǎo)地方開展試點工作；同時,，鼓勵地方有序先行先試,，結(jié)合實際情況探索多元籌資方式。罕見病保障操作模式上應(yīng)確保所有利益相關(guān)主體能持續(xù)參與,，確保各主體各司其職,，充分發(fā)揮主觀能動性和積極性，提高罕見病患者的生存質(zhì)量和保障水平,?！?/p>

完善多層次醫(yī)療保障制度，助力罕見病防治可持續(xù)發(fā)展

代表,、委員們認為,，基于藥物安全性、有效性,、創(chuàng)新性,、經(jīng)濟性、社會性等綜合因素考量,，科學(xué)評估罕見病用藥對醫(yī)?；鸬挠绊懀兄谔剿鹘⑦m宜的準入機制。此外,，通過高效利用扶貧基金,、財政稅收制度改革、企業(yè)工會基金,、慈善援助等方式加強對普惠險運營的支撐,，能夠進一步幫助普惠險可持續(xù)發(fā)展，在醫(yī)保外為罕見病患者提供保障補充,。當(dāng)然,，作為罕見病藥物供給方，企業(yè)一方面要考慮罕見病藥物的研發(fā)投入和市場規(guī)模,，另一方面也應(yīng)踐行社會責(zé)任,，提升罕見病患者的生命質(zhì)量和獲得感。

“健康中國 2030‘’的推進,，是為了讓每一個人都能享受到健康紅利,，一個都不能少。實現(xiàn)這一發(fā)展目標,，這必然需要健康,、良性的可持續(xù)診療生態(tài)?！眳敲魑瘑T表示,，探索構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系，不僅將減輕患者,、社會,、政府的整體經(jīng)濟負擔(dān)，也將提升企業(yè)在罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)方面的動力和積極性,，為中國罕見病防治事業(yè)可持續(xù)發(fā)展帶來深遠影響,。