每年2月的最后一天，都是“國際罕見病日”,。這一天,，是罕見病病友們的專屬紀(jì)念日,，也是對罕見病群體的關(guān)愛日。2020年,，人民政協(xié)網(wǎng)“假如我是委員”小程序開辦了“關(guān)注罕見病群體,，為愛吶‘罕’”欄目，收集到600余件虛擬提案,、上千條點(diǎn)贊,、上萬條互動……人民政協(xié)報(bào)民意周刊亦進(jìn)行相關(guān)專題報(bào)道，讓這一群體的處境和期盼為更多人所了解,。

今年全國兩會召開在即,，已有多位全國政協(xié)委員表示，將提交相關(guān)提案,，為解決“罕見病”患者切身難題建言獻(xiàn)策,。

——編者

作為北京大學(xué)第一醫(yī)院的兒科教授，丁潔開始關(guān)注罕見病，正是源于成為全國政協(xié)委員后,，有人請她幫忙反映相關(guān)問題,。此后，隨著對罕見病相關(guān)情況越來越了解,，丁潔連續(xù)多年提交有關(guān)罕見病的提案,。從提請制定《罕見病醫(yī)療保障制度》、《罕見病患者救助條例》,、《孤兒藥法案》,，到《關(guān)于盡快成立中華醫(yī)學(xué)會罕見病專科分會的建議》,、《關(guān)于制定切合我國實(shí)際的罕見病醫(yī)療保障相關(guān)策略的建議》,，再到《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》……今年兩會，她更是一口氣帶來了3件關(guān)于罕見病的提案,，分別從慈善救助,、商業(yè)保險(xiǎn)、談判藥品政策落地等方面,，提出具體建議,。

丁潔介紹，如今,，國家對罕見病越來越關(guān)注,，特別是近兩年，有一大批專家群體為推進(jìn)罕見病各項(xiàng)政策落地,，做出了大量努力,。這個(gè)專家群體不僅僅是指患者和醫(yī)務(wù)工作者，還包括經(jīng)濟(jì)學(xué),、醫(yī)保,、保險(xiǎn)等多個(gè)領(lǐng)域的專家，他們站在更高的政策角度,，通過調(diào)研,、研討等方式研究這一問題，也讓提出的建議變得更有可實(shí)踐性和可實(shí)現(xiàn)性,。

丁潔提到,，去年在“假如我是委員”小程序上受到關(guān)注的《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》，就是在九三學(xué)社北京市委會原副主委,、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會副主任委員王琳等專家的共同研討下提出的,。今年她準(zhǔn)備帶上兩會的提案，是根據(jù)相關(guān)部委對去年這件提案的答復(fù),，展開后續(xù)調(diào)研后撰寫的,，直接針對了新發(fā)現(xiàn)的問題和需要進(jìn)一步落實(shí)的政策,。

在今年的提案中，丁潔希望能解決患者用藥“最后一公里”的問題,。她提到,，目前，近半數(shù)地市沒有全部將特藥和罕見病談判藥品列入門診特殊用藥,，患者僅能住院才能獲得藥品,。在全國333個(gè)地級行政區(qū)中，職工醫(yī)保,，沒有納入門診特殊藥品政策的地區(qū)約150個(gè),；居民醫(yī)保，約154個(gè),。

同時(shí),，由于醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品配備和考核制度問題，醫(yī)院沒有進(jìn)藥或進(jìn)藥數(shù)量不足,，社會定點(diǎn)特藥藥店的藥品也配備有限,。希望國家能完善藥品管理，簡化相關(guān)手續(xù),，讓患者在門診和藥店就能買到罕見病用藥,，而不是像現(xiàn)在這樣“望藥卻步”。

對于很多罕見病患者都十分關(guān)注慈善救助問題,，丁潔指出,，有關(guān)部門已經(jīng)提出“應(yīng)把慈善作為化解重特大疾病風(fēng)險(xiǎn)的重要手段，積極探索建立醫(yī)療救助與慈善事業(yè)的銜接機(jī)制”,。建議試行罕見病高值藥的醫(yī)療保障省級統(tǒng)籌，整合好慈善資源,，特別是要做好慈善工作,、社會互助與醫(yī)療保障制度的銜接。

另外,，丁潔認(rèn)為,，未來在罕見病救治方面，只有建立多方支付,、多層次的醫(yī)療保障機(jī)制,，才能徹底解決罕見病高值藥的支付問題，而商業(yè)健康保險(xiǎn)是多層次醫(yī)療保障體系的重要組成部分,，將大有可為,。她提到，目前很多省市都在嘗試由政府主導(dǎo)的商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn),，隨著我國醫(yī)療保障體系的不斷完善,，完全可以發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)在罕見病高值藥多方共付機(jī)制中的作用。可以先試行省級統(tǒng)籌,，經(jīng)驗(yàn)成熟后進(jìn)行國家統(tǒng)籌,。同時(shí)，建立商業(yè)保險(xiǎn)與醫(yī)療保障制度的銜接機(jī)制,。

關(guān)注罕見病多年,，在全國兩會上提交相關(guān)提案已經(jīng)成了丁潔的一份責(zé)任。今年,，她也會帶著這3件提案,，邀請同樣關(guān)注這一問題的委員們進(jìn)行聯(lián)名，希望能有更多的人關(guān)注罕見病,、幫助罕見病患者,。