近日,，網(wǎng)上一則消息稱,，“治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液，在中國市場上一針能賣70萬元人民幣,，而在澳大利亞只賣41澳元（折合成人民幣約205元）,。”之后,，有媒體發(fā)表了《200多元一針進口藥賣70萬,，何其狠也》的評論，一時成為輿論焦點,。

之后,，國家醫(yī)保局也做出回應稱，諾西那生鈉注射液本來就是由市場自行定價的,，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入,。自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程,，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判,，但是“因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄”,。

國家醫(yī)保局給出了希望,，但是，天價救命藥被納入了醫(yī)保之后,，是不是萬事大吉了呢,？或者說，被納入醫(yī)保是不是讓救命藥讓人用得起的唯一出路,？這還是得從長計議,。

脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性疾病,，在新生兒中發(fā)病率為六千分之一到萬分之一。一般而言,，治療病情較為嚴重的SMA患者,，第一年需要注射6針諾西那生鈉注射液，第二年開始每年需要注射3針,。因治療費用十分高昂,，不少患者家屬寄希望于醫(yī)療保障制度。

那么,，諾西那生鈉注射液納入醫(yī)?？尚袉幔课覀儾环烈援斍搬t(yī)?；鹗罩闆r,、SMA的發(fā)病率及治療相關(guān)費用，進行可行性評估,。

據(jù)測算,，我國現(xiàn)在有3萬至5萬名SMA患者，其中病情較為嚴重的1型SMA患者約占45%,。假定我國SMA患者為4萬人,，則病情嚴重的患者數(shù)為1.8萬人。1.8萬人每人每年注射3針諾西那生鈉注射液,，且由醫(yī)保負擔90%的費用,，則需醫(yī)保基金因此承擔費用為340.2億,，占2019年全國基本醫(yī)?；鹂傊С觯?0854億元）的1.63％。而從國際經(jīng)驗觀察,，一般而言,，罕見病醫(yī)療總費用占全國醫(yī)療保障基金的比率不高于1.5%。

據(jù)國家衛(wèi)健委披露,，我國罕見病患者超過2000萬（實際可能遠超2000萬）。罕見病發(fā)展中心《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》指出罕見病患者治療費用年度自付上限不宜超過8萬元,。若假定罕見病患者為2000萬且罕見病患者的人均醫(yī)療費用為8萬元（實際可能遠超這個數(shù)字）,，并由醫(yī)保負擔90%，則需醫(yī)?；鸪袚馁M用為14400億,。2019年全國基本醫(yī)保基金累計結(jié)存27697億元,。換句話說,，全國基本醫(yī)?；鹄塾嫿Y(jié)存資金僅可支持1.92年。

上述分析結(jié)果提示我們,，罕見病用藥納入醫(yī)保,，需要謹慎權(quán)衡、量力而行,，不可低估其對醫(yī)?；鸬臎_擊，更不可追求畢其功于一役,。

那么,，面對天價罕見病藥物，我們還有應對之策嗎,？綜合考量各方經(jīng)驗和各類影響因素,，我們還可以從以下方面著力：

第一，利用我國人口多,、市場大的優(yōu)勢,，通過與制藥廠商談判、集中采購等形式,，壓低藥物價格,。

第二，整合政府,、社會,、個人等方面資源，統(tǒng)籌社會醫(yī)療保險,、政府醫(yī)療救助,、社會互助、商業(yè)保險,，構(gòu)建多元化用藥保障模式,。

第三，國家要通過合理政策降藥物低研發(fā)成本,，鼓勵自主創(chuàng)新,。從國際經(jīng)驗觀察，罕見病藥物昂貴的主要原因是研發(fā)成本高,、市場規(guī)模小,、風險大。為破解上述問題,，歐美發(fā)達國家多通過指定罕見藥物制度來激勵制藥廠商,。以美國為例，1983年美國制定了《孤兒藥法》（罕見病藥物又被稱為“孤兒藥”）,，規(guī)定了指定某藥物為罕見病藥物的規(guī)則,，及激勵制藥廠商的“誘因”,，包括申請研發(fā)經(jīng)費財政資助及稅賦減免、簡化審批程序以加快藥物推向市場,，減收或免收審批費用,，以及在藥物準予推向市場后享有一定年限的市場專賣權(quán)等等。

據(jù)統(tǒng)計,，自1983 年2017年,，美國已成功研發(fā)并獲準在市場銷售超過600 項治療罕見病的藥品及生物制品。而1973 年至1983年間,，美國市場上推出的相關(guān)藥物少于10 項,。

除了將罕見病藥納入醫(yī)保之外，以上這些措施都是我們現(xiàn)在可以做的,。