新華社北京8月6日電 題：“一支藥70萬(wàn)元”“國(guó)外便宜國(guó)內(nèi)貴”,？——聚焦“天價(jià)”罕見(jiàn)病藥

新華社記者帥才,、屈婷

日前，網(wǎng)絡(luò)流傳“治療罕見(jiàn)病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬(wàn)元一支’天價(jià),，且國(guó)內(nèi)價(jià)格遠(yuǎn)高于國(guó)外”,，引發(fā)社會(huì)關(guān)注。

“脊髓性肌萎縮癥”是什么??？諾西那生鈉注射液是什么藥？為何藥價(jià)如此昂貴,？該藥在國(guó)內(nèi)外市場(chǎng)真的售價(jià)懸殊嗎,？國(guó)內(nèi)患者用藥價(jià)格是否有望下降？新華社記者就此展開調(diào)查,。

焦點(diǎn)一：脊髓性肌萎縮癥是什么病,？

據(jù)國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心,、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對(duì)兒童是一種致命疾病,，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過(guò)2歲,；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴(yán)重的肺炎并發(fā)癥；Ⅲ型雖然不會(huì)影響壽命,，但患者會(huì)全身無(wú)力,，給其和家庭造成巨大的疾病負(fù)擔(dān)和精神痛苦。

湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文稱,，這種疾病以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性,、丟失為特征，是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見(jiàn)病,。

專家表示,，我國(guó)SMA在新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬(wàn)多名,，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50,，危險(xiǎn)性很高，因此進(jìn)行大規(guī)模產(chǎn)前篩查非常重要,。

焦點(diǎn)二：諾西那生鈉注射液是什么藥,？

專家介紹,諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物,，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物,。醫(yī)生通過(guò)鞘內(nèi)注射（通過(guò)腰穿將藥物注射到體內(nèi)）的方式，給患者用藥。

吳麗文告訴記者,，患兒在確診后需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物,，頭2個(gè)月需注射4針；之后每4個(gè)月需注射1針,。

吳麗文說(shuō),，部分患兒在注射用藥后，運(yùn)動(dòng)能力有一定程度恢復(fù),。湖南一名2歲11個(gè)月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥,，目前已注射4次。治療后,，諾諾的運(yùn)動(dòng)能力得到較好恢復(fù),。

“從治療上來(lái)講，諾西那生鈉注射液的確有用,，但并不能完全逆轉(zhuǎn)病情,。”呂俊蘭提醒稱,。

焦點(diǎn)三：為何藥價(jià)如此昂貴,？

記者了解到，諾西那生鈉注射液于2019年被批準(zhǔn)進(jìn)口上市,，目前未納入醫(yī)保,，由患者自費(fèi)承擔(dān)。在國(guó)內(nèi),，該藥每單位價(jià)格為69.97萬(wàn)元,。

根據(jù)2019年新修訂的藥品管理法，藥價(jià)不再由政府定價(jià),，而以市場(chǎng)調(diào)節(jié)為主,，通過(guò)醫(yī)保集中招標(biāo)采購(gòu)來(lái)發(fā)揮作用。南開大學(xué)法學(xué)院副院長(zhǎng),、藥品法專家宋華琳說(shuō),，罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，具有臨床不確定性,，因此藥物研發(fā)成本高,，藥品價(jià)格昂貴。個(gè)別藥企往往由于技術(shù)領(lǐng)先獲得定價(jià)優(yōu)勢(shì)地位,，這并不一定違反我國(guó)反壟斷法或藥品監(jiān)管相關(guān)法律法規(guī),。

他認(rèn)為，罕見(jiàn)病進(jìn)醫(yī)保屢屢引發(fā)關(guān)注的深層原因,，是由于目前醫(yī)保類型能涵蓋的罕見(jiàn)病種類有限,，且我國(guó)現(xiàn)階段商業(yè)醫(yī)保仍有待完善,，罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療需求難以完全滿足。

焦點(diǎn)四：該藥在國(guó)內(nèi)外市場(chǎng)是否售價(jià)懸殊,？

網(wǎng)絡(luò)傳言該藥“在澳洲售價(jià)僅41美元,，約合人民幣280元”“在日本近乎免費(fèi)”，并稱“我們的醫(yī)院暴利居然到了如此駭人聽(tīng)聞的程度”等,。

記者調(diào)查發(fā)現(xiàn),，據(jù)澳大利亞藥物福利計(jì)劃（PBS）網(wǎng)顯示，普通病人用藥支付41美元每單位,，但該藥品的政府采購(gòu)價(jià)格為11萬(wàn)澳元每單位,。

另?yè)?jù)記者了解，日本不久前將相關(guān)藥物納入醫(yī)療保障范圍,，患者只需按該國(guó)整體醫(yī)保政策承擔(dān)相對(duì)低廉的費(fèi)用,。但該藥物本身仍為高價(jià)藥。

記者還發(fā)現(xiàn),，全球?qū)⒃撍幖{入公費(fèi)醫(yī)保的國(guó)家有限,。在美國(guó)，該藥每支售價(jià)12.5萬(wàn)美元,。在加拿大,，一位當(dāng)?shù)鼐用窀嬖V記者，就職公司為其購(gòu)買了商業(yè)保險(xiǎn)之后,，使用該藥也需自費(fèi)支付5700多美元每單位，并不便宜,。據(jù)悉,，大部分歐洲國(guó)家未將其納入公費(fèi)醫(yī)保范圍。

焦點(diǎn)五：國(guó)內(nèi)患者用藥價(jià)格是否有望下降,？

專家表示,，因罕見(jiàn)病發(fā)病率低，藥品用量極少,，價(jià)格昂貴,，一一納入帶量采購(gòu)實(shí)現(xiàn)降價(jià)難度不小。如何減輕這類患者的醫(yī)療費(fèi)用壓力,，目前仍是個(gè)難題,。

記者了解到，2019年中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)啟動(dòng)了“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項(xiàng)目”,，為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者提供援助藥物,。患兒家屬可以申請(qǐng)參加援助項(xiàng)目,，第一年大概能以140萬(wàn)元價(jià)格注射6支原價(jià)每支70萬(wàn)元的藥物,。

呂俊蘭,、吳麗文等專家表示，希望有關(guān)部門能夠研究辦法,，通過(guò)醫(yī)保等綜合手段切實(shí)減輕該病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān),。改善罕見(jiàn)病患者治療與生存狀況需要國(guó)家、社會(huì)組織,、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和患者共同努力,。

宋華琳認(rèn)為，對(duì)于發(fā)病率極低,，診療費(fèi)用極高的罕見(jiàn)病,，應(yīng)采取多渠道救助，如考慮予以醫(yī)療救助和專項(xiàng)救助,，建立專項(xiàng)基金等,。他建議，各省可根據(jù)自身經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平,、醫(yī)?；鸾Y(jié)余和罕見(jiàn)病發(fā)病診治等情況，確定該省納入醫(yī)療保障范圍的罕見(jiàn)病病種,。

在日本生活工作的楊女士告訴記者,，當(dāng)?shù)夭糠志用窈蛯＜覍?duì)將價(jià)格極高的該藥納入醫(yī)療保障表示了擔(dān)憂和不滿，認(rèn)為這將威脅保障經(jīng)費(fèi)的平衡與安全,，擠占其他發(fā)病更廣,、需求更迫切的病種被納入保障體系的機(jī)會(huì)。

多名專家認(rèn)為,，高價(jià)罕見(jiàn)病藥產(chǎn)生有其特殊性,，目前無(wú)論是用集中采購(gòu)談判還是納入醫(yī)保方式，推動(dòng)其降價(jià)均有現(xiàn)實(shí)困難,。

湖南省衛(wèi)生部門相關(guān)負(fù)責(zé)人表示,，此前一些罕見(jiàn)病用藥問(wèn)題得以成功解決，是因?yàn)槲覈?guó)人口基數(shù)大,，部分病種的罕見(jiàn)病患者并不“罕見(jiàn)”,，醫(yī)保部門可以利用以量換價(jià)等價(jià)格談判手段，促成企業(yè)降價(jià),，與現(xiàn)行保障制度形成共同利益,。但從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，還有很多罕見(jiàn)病新藥臨床總量少,，很難議價(jià),。因此真正解決罕見(jiàn)病用藥難、用藥貴的問(wèn)題,，需要積極發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn),，綜合利用慈善,、救助等社會(huì)資源為患者減負(fù)，有關(guān)部門還應(yīng)加快仿制藥研發(fā)和一致性評(píng)價(jià),，從根本上提高相關(guān)藥品的可及性,。