（記者王瀟雨）視網(wǎng)膜色素變性至今尚無有效治療手段,，患者多在出生后伴隨著嚴重的夜盲，視覺區(qū)域逐漸減小直至徹底失明,。中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部薛天研究組與中國科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所仇子龍研究組合作,，結(jié)合視覺神經(jīng)生物醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新基因編輯技術(shù)，首次通過同源重組修復(fù)方法在小鼠視網(wǎng)膜非分裂感光細胞中實現(xiàn)精準(zhǔn)基因修復(fù),，讓視網(wǎng)膜色素變性小鼠重獲部分視覺功能,。該研究成果論文近日在線發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)進展》上。

據(jù)介紹,，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)在切割基因組之后一般會發(fā)生兩種DNA修復(fù)機制,，即非同源末端連接和同源重組修復(fù)。其中,，同源重組修復(fù)是安全有效的基因編輯治療遺傳疾病的策略,。然而，對于出生后失去分裂能力的多種體細胞（例如感光細胞）來說,，同源重組修復(fù)發(fā)生效率極低,，難以實現(xiàn)在體基因修復(fù)。

為了解決這一問題,，研究團隊在CRISPR/Cas9基礎(chǔ)上,，創(chuàng)新性引入MS2-RecA復(fù)合蛋白系統(tǒng)，以提高同源重組修復(fù)效率,，并稱這種新型基因編輯方法為TRED,。該方法在基因水平,、cDNA水平和蛋白水平上，修復(fù)了視網(wǎng)膜內(nèi)視桿細胞的視網(wǎng)膜色素變性突變,，遏制部分視桿和視錐細胞的退化,，修復(fù)視網(wǎng)膜色素變性小鼠的部分視覺感光能力。

研究人員認為,，新型TRED基因編輯方法有效實現(xiàn)了出生后非分裂細胞的同源重組基因矯正和相關(guān)器官功能修復(fù),，有可能廣泛應(yīng)用于多種人類遺傳疾病的治療。