藥品作為一種特殊商品，直接關系百姓的身體健康和生命安全,。針對嚴重危害我國百姓健康的重大疾病,，我國于2008年啟動了重大新藥創(chuàng)制國家科技重大專項(后簡稱新藥創(chuàng)制專項)，研制療效好,、副作用小,、價格合理的藥品，推動了我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)由仿制為主向自主創(chuàng)新為主的跨越發(fā)展,。

新藥研發(fā)成果顯著 惠及廣大患者

重大專項是我國科技工作的重中之重,，截至2017年，已累計立項1777項,，中央財政經(jīng)費投入約155億元,。

2017年2月，在國家科技重大專項重大新藥創(chuàng)制專項新聞發(fā)布會上,，新藥創(chuàng)制專項實施管理辦公室主任,、原國家衛(wèi)生計生委科教司司長秦懷金介紹，該專項建立了行政和技術兩條線,，職責明確,、協(xié)同推進的管理體系。技術層面由以中國工程院院士桑國衛(wèi)為組長的20余名專家負責,，為科技部等10個部門聯(lián)合組成的領導小組提供了強有力的技術支撐,。

經(jīng)過近10年的努力，我國國家戰(zhàn)略性藥品自主保障能力實現(xiàn)了“從無到有”的轉(zhuǎn)變——

自主研發(fā)磷酸奧司他韋膠囊,、顆粒劑和帕拉米韋三水合物注射液,，形成了全球品種最完善的流感藥物防控體系,，在最短時間內(nèi)生產(chǎn)出滿足疫情所需供應量，為近年來歷次流感疫情防控提供了重要保障,。

針對惡性腫瘤等嚴重危害人民健康的10類疾病,，成功研發(fā)一批新藥品種，累計108個品種獲得新藥證書,，是專項實施前的5倍,。例如，我國第一個小分子靶向抗癌藥?？颂婺岽蚱屏诉M口藥壟斷,，通過國家藥物價格談判，促使同類進口藥“易瑞沙”降價55%,。

2018年5月,，首個抗艾滋病新藥“艾可寧”獲得國家藥監(jiān)局批準I類新藥證書，實現(xiàn)了我國抗艾滋病新藥零突破,，該藥具有全新的分子作用機制,，擁有全球原創(chuàng)知識產(chǎn)權(quán)，并將引領全球長效治療的新趨勢,。

截至2017年8月,，專項支持54個品種被納入國家醫(yī)保目錄，占獲得新藥證書品種總數(shù)的57%,。其中包括42個化學藥,，5個治療用生物藥和7個中藥。

創(chuàng)新能力明顯提升 初步建成藥物研發(fā)技術體系

近年來,，新藥創(chuàng)制專項布局了10個國家新藥創(chuàng)制綜合技術平臺,，強化技術攻關，突出研發(fā)服務,，同時探索體制機制改革,，形成了以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng)新，以企業(yè)為主的技術創(chuàng)新,，上中下游緊密結(jié)合,、政產(chǎn)學研用深度融合的網(wǎng)格化創(chuàng)新體系。

記者從科技部了解到,，該專項累計為高校,、院所和企業(yè)提供了4514項候選藥物篩選、藥效評價,、藥物分析和安評等技術服務,，合同金額達20.18億元，實現(xiàn)270項成果轉(zhuǎn)讓和技術轉(zhuǎn)讓,，轉(zhuǎn)讓金額達46億元,。

新藥研發(fā)涉及各個學科,，環(huán)節(jié)多,、周期長,，創(chuàng)新活動復雜，從靶標確定到產(chǎn)品開發(fā)上市的全鏈條研發(fā)過程中,，藥物非臨床安全評價(GLP)是新藥研發(fā)必要階段中極其重要的一環(huán),。

“2008年新藥創(chuàng)制重大專項啟動實施以來，緊密圍繞構(gòu)建國家藥物創(chuàng)新技術體系目標,，重點部署支持了一批GLP平臺和相關的核心關鍵技術攻關,。”新藥創(chuàng)制專項技術總師桑國衛(wèi)介紹,，GLP平臺核心實驗室的面積在原有6萬平方米的基礎上,，新增15萬余平方米；新增儀器設備3000余臺(套),，價值近3.6億元,；平臺管理更加規(guī)范，評價技術水平已躋身國際先進行列,。

與此同時,，我國藥物臨床研究技術水平明顯提升，8家臨床試驗機構(gòu)(GCP)通過美國人體研究保護體系認證協(xié)會AAHRPP認證,。專項重點支持的10家GCP平臺近三年牽頭中國區(qū)國際多中心臨床試驗共計102項,，參與581項國際多中心試驗，牽頭國內(nèi)多中心試驗711項,，開展188個首次人體試驗,，涉及癌癥、糖尿病,、自身免疫病等領域,，多數(shù)為我國I類新藥。

創(chuàng)新驅(qū)動作用顯現(xiàn) 帶動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展

在新藥創(chuàng)制專項引領下,，國內(nèi)醫(yī)藥研發(fā)投入和產(chǎn)業(yè)投資迅速增長,。2015年，行業(yè)規(guī)模以上企業(yè)投入研發(fā)費用約450億元,，是2010年研發(fā)投入的4倍,，近10年的復合增長超過30%。醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值與利潤增加值保持兩位數(shù)增長,，居各行業(yè)前列,。主營收入超過百億元的醫(yī)藥企業(yè)由專項實施前的兩家增至2016年的19家。

一批創(chuàng)新型骨干企業(yè)研發(fā)能力顯著提升,，江蘇恒瑞從單一化學藥品種生產(chǎn)企業(yè)轉(zhuǎn)型為覆蓋化學藥和生物藥的多品種研發(fā),、生產(chǎn)創(chuàng)新型藥企,；浙江海正由原料藥工廠轉(zhuǎn)型為大生物制藥集團。

研發(fā)驅(qū)動型企業(yè)實現(xiàn)與國外藥企共同開發(fā)或海外權(quán)益轉(zhuǎn)讓,，近百個新藥開展歐美臨床試驗,，10個品種已進入III期臨床；信達生物與美國禮來公司達成海外市場權(quán)益轉(zhuǎn)讓協(xié)議共計33億美元,。

據(jù)桑國衛(wèi)介紹,，“十三五”期間，新藥創(chuàng)制專項將繼續(xù)圍繞出新藥,、保安全的戰(zhàn)略需求,，針對當前國內(nèi)藥物毒理學我們還存在的薄弱環(huán)節(jié)，制定一系列引導政策,，進一步量化考評體系,，全面提升我國GLP平臺的創(chuàng)新能力和國際競爭力，使其充分發(fā)揮對新藥研發(fā)創(chuàng)新鏈的引領式服務,，為保障用藥安全和我國創(chuàng)新藥物進入國際第一梯隊而做出最大努力,。