新華社華盛頓６月２５日電綜述：美開辟多通道加速新藥審批

新華社記者周舟

美國北卡羅來納州的多瓦制藥公司去年底提交了一種治療血小板減少癥的新藥，提交申請后６個月就獲批上市。

這是美國食品和藥物管理局（下稱“藥管局”）加速新藥審批的新例證,。與通常程序需要１０個月相比,，美藥管局同意該藥物走“優(yōu)先審評”通道,，時間縮短４個月,。為在一些情況下挽救生命,，美藥管局開辟了多條通道加速新藥開發(fā)和審批,，并在患者需要“救命藥”時做到靈活處理,。

多條“快速道”

美藥管局目前已開通“優(yōu)先審評”“快速通道”“突破性療法”以及“加速審批”４個特別通道,，對藥物從開發(fā)到上市的不同階段給予支持。這些藥物主要用于治療嚴重疾病,，而且治療這類疾病的現(xiàn)有藥物通常無法滿足醫(yī)療需求,。

“優(yōu)先審評”只針對最后的審評階段，不加速臨床試驗,。每種藥物申請時,，美藥管局都會決定是否適用這一程序。

“快速通道”則允許藥企在研發(fā)階段就提出申請,，讓美藥管局提早介入,，及時給出指導意見，從而加速研發(fā),。

“突破性療法”對藥物的篩選更為嚴格,，它要求初步臨床試驗表明，藥物在一個或多個有臨床意義的指標上,，較現(xiàn)有療法有顯著改善,。使用該渠道不但享有“快速通道”的所有權利，還能得到美藥管局從一期臨床試驗開始的格外關照,。

“加速審批”可使藥物在最終臨床結果得出前獲批,。審批能否加速需要申請人與審評部門討論，無明確時間表,；而申請前三種特別通道,，美藥管局須在６０天內(nèi)回應。

重視“孤兒藥”

美藥管局還為治療罕見病的“孤兒藥”研發(fā)開辟了特別通道,。

由于罕見病患者數(shù)量少,，難以滿足臨床試驗所需人數(shù)要求，美藥管局降低了針對“孤兒藥”的臨床試驗要求,，另外還有稅收減免等手段推動“孤兒藥”研發(fā),。

２０１７年６月，美藥管局發(fā)布“孤兒藥現(xiàn)代化計劃”,，提出在９０天內(nèi),，即當年９月２１日前，處理所有提交時間超過１２０天的申請,，此后所有新申請須在９０天內(nèi)得到回應,。

放行“嘗試權”

一款原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過十年的漫長歷程。以前面提到的治療血小板減少癥的口服藥物Ｄｏｐｔｅｌｅｔ為例,，該藥物２００９年１０月進行一期臨床試驗,，２０１２年２月開始三期臨床試驗，新藥申請直到去年底才提交,。

因此,，在一些藥物漫長的臨床試驗期間，可能有不少重癥患者愿意嘗試對他們而言的“救命藥”,，但仍然需要等到藥物通過審批后上市,。針對這種狀況，美政府５月３０日簽署了被稱為“嘗試權”的新法案,，允許絕癥病人使用尚未獲美藥管局批準,、處于試驗階段的藥物。

該法案規(guī)定,，瀕臨死亡或罹患可能導致顯著早亡疾病的患者,，有權尋求已通過美藥管局一期臨床試驗但尚未獲批上市的藥物。此前,，美國多數(shù)州已實施了本州的“嘗試權”法,。

另外，美藥管局還有“同情用藥”項目,，如患者滿足病情嚴重,、沒有其他療法且無法被招募進入臨床試驗等條件，可申請使用研究中的藥物,。