日前在廣西柳州舉行的第二屆中國地中海貧血患兒大會上,，國內(nèi)多家民間慈善組織和知名醫(yī)療專家呼吁,，我國宜推動對地中海貧血患者的規(guī)范化輸血,、排鐵治療，并為地貧家庭醫(yī)療費用“減負”,，防止更多家庭因病致貧,。

“如果不規(guī)范治療,，他很難活過10歲”

5月14日，廣西柳州,，第二屆中國地中海貧血患兒大會現(xiàn)場,。

“這個孩子如果不進行積極治療,，最多只能再存活兩三年……”北京師范大學中國公益研究院的研究員葛均泊憂心忡忡地說,。

順著葛均泊的目光看去,，一個看上去只有4歲左右的小男孩正安靜乖巧地坐在會場的一個角落里，純凈的眼睛里帶著幾分讓人心疼的膽怯和迷茫,。

小男孩名叫寧子良,，實際年齡已經(jīng)6歲。他來自南寧市邕寧區(qū)一個偏遠的小村,。家中4口人,，50多歲的父親患有嚴重的頸椎病，基本喪失勞動能力,，全家靠著母親種幾畝薄田維持生活,。

更為不幸的是，小子良是一名地中海貧血患者,。

地中海貧血（簡稱“地貧”）是一種溶血性貧血疾病,，可遺傳，因高發(fā)于地中海沿岸和東南亞國家而得名,。

如果得不到有效救治,，“地貧”患兒們往往會早早夭折，他們的童年就在等待死亡的痛苦中慢慢消逝,。

不久前剛剛完成《中國地中海貧血藍皮書》的葛均泊告訴記者,，這一病癥主要發(fā)生在我國廣東、廣西,、四川和湖南等長江以南地區(qū),。在廣東、廣西兩省區(qū)最嚴重,，兩省區(qū)地中海貧血基因缺陷發(fā)生率高達10%及20%,。

世界衛(wèi)生組織2011年的報告估計，全世界近5%的健康人口攜帶有地中海貧血的潛在基因,。據(jù)不完全統(tǒng)計,，我國重型和中間型“地貧”患者大約有30萬人。輸血治療和去鐵治療是“地貧”患者最重要的常規(guī)手段,，而根治的方法則是造血干細胞移植,。

《中國地中海貧血藍皮書》的調(diào)研結果顯示，“地貧”患者治療費用很高,，許多患者月均輸血費用超1700元,、去鐵費用超3300元。根據(jù)調(diào)查,，70%的“地貧”患者父母以務農(nóng)或外出務工為主要收入,，約90%的“地貧”患者家庭都面臨因病致貧風險。

與此同時，“地貧”治療費報銷比例較低,，難以對患者家庭形成有效支持,。

在寧子良身上，問題顯得更為突出,。

由于家庭本身就貧困,，為了給他治病，已經(jīng)負債5萬多元,。由于經(jīng)濟困難在過去的兩年中,，小子良只開過三次去鐵藥。與其他進行正規(guī)治療的患兒相比,，寧子良的臉色明顯要黑許多,。葛均泊說，這是因為沒有進行去鐵治療,，鐵元素在體內(nèi)堆積所致,。

“如果不馬上開始規(guī)范治療，小子良很難活過10歲……”葛均泊向記者強調(diào),。

“患上了,，基本上就會因病致貧”

“像寧子良這樣的患者，需要每月輸血,、終生輸血,、終生去鐵。如果規(guī)范地進行輸血,、去鐵治療,，可以活到60～70歲，甚至還可以生育健康的孩子,。治療如若跟不上,，‘地貧’患兒會很快死于心力衰竭、肝纖維化,、感染等并發(fā)癥,。”解放軍三○三醫(yī)院血液科主任張新華告訴記者,。

作為國內(nèi)頂尖的“地貧”治療和研究專家,，張新華對于我國“地貧”患者的治療現(xiàn)狀頗為擔憂。

據(jù)了解,，預防“地貧”患兒出生,，主要通過婚檢、孕前檢查和產(chǎn)前診斷三級預防手段,。在廣東,、廣西等高發(fā)區(qū)，已將“地貧”列入常規(guī)檢查。

目前“地貧”已經(jīng)引起政府部門的高度重視,。據(jù)記者了解,，在一些地方，由于措施得當,，已經(jīng)很少再出現(xiàn)5歲以下的新增患者。

“但是,，患者的存量還是巨大的,。”張新華表示,，此外在國內(nèi)很多散發(fā)地區(qū),，存在產(chǎn)婦自身缺乏防范意識，部分醫(yī)生,、護士也缺乏相關知識更新等問題,，仍不斷有新增“地貧”患者出現(xiàn)。

據(jù)《中國地中海貧血藍皮書》的統(tǒng)計,，目前我國共有重型和中間型“地貧”患者30萬人,。這個數(shù)字看上去不是特別大，但是,，“地貧”基因攜帶者按推算應該高達3000萬人,。

“若夫妻雙方都是“地貧”基因攜帶者，后代就有1/4的概率是重型‘地貧’患者,，1/2的概率是‘地貧’基因攜帶者,。”張新華告訴記者,，“地貧”治療有兩種選擇,，一是輸血替代治療，即終生輸血和使用去鐵劑,，年均治療費用最少需要6萬元,；二是移植治療(造血干細胞移植、臍帶血移植),。

“這是目前唯一能夠根治‘地貧’的方法,，平均醫(yī)療費用40萬元左右。所以這種病患上了,，患兒家庭基本上就會因病致貧,。”張新華說,。一方面,，高額的治療費用，讓許多患者家庭因病致貧、因病返貧,。另一方面,，卻是相關保障和救助配套的缺乏。

根據(jù)《中國地中海貧血藍皮書》的調(diào)研數(shù)據(jù),，“地貧”患者家庭收入水平在6萬元及以下的,，占比超過90%。有81%的“地貧”患者家庭認為醫(yī)療支出是最主要的支出,，有78%的“地貧”患者家庭欠債,。

值得注意的是，在“地貧”患者家庭類型中,，低保家庭只占36%,。有超過60%的“地貧”患者家庭并未被認定為困難群體。也就是說,，他們很難獲得相應醫(yī)療救助和生活救助,。

此外在“地貧”高發(fā)區(qū)，許多患者面臨著輸血困難的窘境,，有時甚至等半個月都輸不上血,。

“讓國內(nèi)的“地貧”患兒也能夠快樂長大”

“地貧”患兒的救助，一直為社會和眾多慈善組織關注推動,。此次的第二屆中國“地貧”患兒大會,，就是2016年中央財政支持的“地中海貧血防治救助”試點項目。

在今年的全國兩會上,，也分別有全國人大代表和全國政協(xié)委員針對“地貧”患者的救助提出建議,。

在此次第二屆中國“地貧”患兒大會上，多名國內(nèi)外知名專家對治療方式進行了探討,。國內(nèi)多家民間慈善組織呼吁,，我國宜推動規(guī)范化輸血、排鐵治療,，并為“地貧”家庭醫(yī)療費用“減負”,，防止更多家庭因病致貧。

經(jīng)過與TIF（國際“地貧”聯(lián)盟）以及相關專家的反復交流,，大會主辦方之一的北京天使媽媽慈善基金會宣布,，天使媽媽決定以國際“地貧”中心的模式，摸索經(jīng)驗,，依托國際“地貧”中心對孩子進行資助,。

“天使媽媽推動‘地貧’的工作已經(jīng)4年，2015年,，已經(jīng)共資助108個‘地貧’患兒完成了造血干細胞移植手術,?！碧焓箣寢寗?chuàng)始人邱莉莉告訴記者。

由于很多“地貧”患兒的家庭困難,，甚至無法支付孩子常規(guī)輸血排鐵的治療費用,。為此，天使媽媽與國際“地貧”中心協(xié)商合作,，希望依托國際“地貧”中心,，對更多“地貧”患兒進行輸血和排鐵的治療資助。

“此次將率先在廣西資助大約66名患兒做輸血和排鐵方面的資助,，另外,，還將在一些地區(qū)與當?shù)匦l(wèi)計委、醫(yī)保部門,、醫(yī)院進行溝通，希望能在資助政策與救治等方面多管齊下,，共同推動“地貧”家庭的救助工作,。”邱莉莉說,。

與此同時,，由天使媽媽發(fā)起的中國“地貧”聯(lián)盟還獲得了國際“地貧”聯(lián)盟的支持。

國際“地貧”聯(lián)盟在全球80多個國家有成員單位,，總部在地中海島國塞浦路斯,，是世界衛(wèi)生組織的重要合作伙伴。

出席此次會議的國際“地貧”聯(lián)盟總部的邁克爾博士表示,，經(jīng)過分子醫(yī)學以及各個學科的發(fā)展,，當前國際“地貧”聯(lián)盟完全有能力在中國建立起優(yōu)秀專家的需求中心?！耙恍┎∪说闹委熢谝恍┑貐^(qū)是不夠的,。”他說,“接下來我們將會在中國至少5個地區(qū)建設卓越醫(yī)療中心,，把治療“地貧”這種疾病專門的多學科醫(yī)生集中起來,，科學融合對病人進行綜合治療?！?/span>

“我們希望通過與國際‘地貧’聯(lián)盟達成戰(zhàn)略合作,，借鑒國際組織的成功經(jīng)驗，建立國際‘地貧’中心,，對‘地貧’患兒進行更有力資助,。讓我們一起努力，為了30萬‘地貧’患者,，更為了讓國內(nèi)的‘地貧’患兒能快樂長大,，10歲,、20歲、40歲,、60歲……并像正常人一樣戀愛,、結婚、工作,！”邱莉莉說,。